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Valutazione di Maralixibat nella risposta all'atresia biliare post-Kasai (EMBARK)

10 marzo 2025 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Maralixibat nel trattamento di soggetti con atresia biliare dopo epatoportoenterostomia

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di maralixibat nei neonati con atresia biliare (BA) dopo epatoportoenterostomia (HPE, nota anche come procedura Kasai).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti con atresia biliare con un endpoint primario alla settimana 26 seguito da un periodo in aperto a lungo termine durante il quale tutti i soggetti riceveranno maralixibat fino alla settimana 104.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Cina, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Germania
      • Hanover, Germania
        • Hannover Medical School
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 settimane a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi o femmine con peso corporeo ≥2500 g, che hanno ≥21 giorni e <90 giorni al momento dell'HPE (Kasai)
  2. Procedura HPE o Kasai entro 3 settimane prima della randomizzazione
  3. Diagnosi clinica di atresia biliare

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con diarrea cronica intrattabile alla randomizzazione
  2. Soggetti che non tolleravano i feed enterali alla randomizzazione
  3. Storia di resezione ileale
  4. Diagnosi di atresia biliare sindrome da malformazione splenica o atresia biliare cistica
  5. Evidenza di un'altra patologia di atresia non biliare che coinvolge il dotto biliare intraepatico (ad esempio, scarsità, colangite sclerosante)
  6. Evidenza di insufficienza epatica (ad es. ascite significativa)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Double Blind - Maralixibat
Il periodo in doppio cieco comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 18-22 settimane di trattamento di dosaggio stabile, dopo di che i partecipanti sono stati trasferiti al braccio in aperto.
Droga: Maralixibat
Una piccola molecola inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT)
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625
Comparatore placebo: Double Blind - Placebo
Il periodo in doppio cieco comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 18-22 settimane di trattamento di dosaggio stabile, dopo di che i partecipanti sono stati trasferiti al braccio in aperto.
Altro: Placebo
Identico al maralixibat ad eccezione del principio attivo del farmaco
Sperimentale: Etichetta aperta - Maralixibat
Il periodo in aperto comprendeva 4-8 settimane di escalation della dose seguita da 70-74 settimane di trattamento stabile di dosaggio. Durante l'OLE, tutti i partecipanti, indipendentemente dall'assegnazione del trattamento nel periodo in doppio cieco, hanno ricevuto Maralixibat.
Droga: Maralixibat
Una piccola molecola inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT)
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento medio dei livelli di bilirubina sierica totale
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio degli acidi biliare sierica totale
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione di partecipanti con livelli medi di TSB <2 mg/dl alla settimana 26
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
La percentuale di partecipanti ha osservato avere un trapianto di eventi clinici legati al fegato, decomomomomurimento del fegato, interruzioni dovute a eventi e morte legati al fegato.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Decompensione epatica (encefalopatia epatica, sanguinamento variceo, nuova ascite persistente)
Dalla base alla settimana 26
Proporzione di partecipanti sottoposti a trapianto di fegato o morte
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti osservati per sviluppare ipertensione portale clinicamente evidente definita come splenomegalia e trombocitopenia (conta piastrinica <150 x 109/L) o ascite clinicamente evidente o evidenza endoscopica di varici esofagee o gastriche.
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Splenomegaly => (dimensione della milza> 2 cm al di sotto del margine costale palpato all'esame fisico)
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti con livelli medi di TSB ≤1,2 mg/dl
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26
Proporzione dei partecipanti con livelli medi SBA ≤40 mmol/L
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 26
Dalla base alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-701

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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