Ocena Maralixibat w odpowiedzi na atrezję dróg żółciowych po kasai (EMBARK)
7 marca 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksybatu w leczeniu pacjentów z atrezją dróg żółciowych po hepatoportoenterostomii
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksibatu u niemowląt z atrezją dróg żółciowych (BA) po hepatoportoenterostomii (HPE, znanej również jako procedura Kasai).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą u pacjentów z atrezją dróg żółciowych z pierwszorzędowym punktem końcowym w 26. tygodniu, po którym następuje długoterminowy okres otwartej próby, podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać maraliksibat do 104. tygodnia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Shanghai, Chiny, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Chiny, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Chiny, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
-
-
-
-
-
Hanover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Wietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Wietnam
- Hue Central Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College Hospital NHS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 tygodnie do 3 miesiące (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety o masie ciała ≥2500 g, w wieku ≥21 dni i <90 dni w momencie wystąpienia HPE (Kasai)
- HPE lub procedura Kasai w ciągu 3 tygodni przed randomizacją
- Rozpoznanie kliniczne atrezji dróg żółciowych
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z trudną do opanowania przewlekłą biegunką podczas randomizacji
- Osoby nie tolerujące żywienia dojelitowego podczas randomizacji
- Historia resekcji jelita krętego
- Diagnostyka atrezji dróg żółciowych zespołu malformacji śledziony lub atrezji torbielowatej dróg żółciowych
- Dowody na inną patologię niedrożności dróg żółciowych obejmującą wewnątrzwątrobowe drogi żółciowe (np. niedostatek, stwardniające zapalenie dróg żółciowych)
- Dowody niewydolności wątroby (np. znaczne wodobrzusze)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Maraliksybat
Roztwór doustny chlorku maraliksybatu podawany dwa razy dziennie, w dawce do 600* mikrogramów na kilogram, przez 26 tygodni oraz w OLE dla wszystkich pacjentów. *co odpowiada 570 µg/kg/dobę maraliksybatu w postaci wolnej zasady |
Małocząsteczkowy inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo roztwór doustny przez 26 tygodni.
Wszyscy uczestnicy otrzymujący placebo, którzy ukończą tydzień 26. i będą kontynuować udział w otwartym rozszerzeniu (OLE), otrzymają maraliksibat po tygodniu 26.
|
Identyczny z maraliksibatem, z wyjątkiem substancji czynnej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Średnia zmiana całkowitego poziomu bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26
|
Od punktu początkowego do tygodnia 26
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana całkowitych kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26
|
Od punktu początkowego do tygodnia 26
|
|
|
Odsetek uczestników ze średnim poziomem TSB <2 mg/dl do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników, u których zaobserwowano zdarzenie kliniczne związane z wątrobą, w tym przeszczepienie wątroby, dekompensację wątroby, przerwanie leczenia z powodu zdarzeń związanych z wątrobą lub śmierć.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Dekompensacja wątroby (encefalopatia wątrobowa, krwawienie z żylaków, nowe uporczywe wodobrzusze)
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników poddawanych przeszczepieniu wątroby lub śmierci do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników, u których zaobserwowano klinicznie widoczne nadciśnienie wrotne, definiowane jako powiększenie śledziony i małopłytkowość (liczba płytek krwi <150 x 109/l) lub klinicznie widoczne wodobrzusze lub endoskopowe cechy żylaków przełyku lub żołądka.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Splenomegalia => (wielkość śledziony > 2 cm poniżej brzegu żebra wyczuwalna palpacyjnie w badaniu fizykalnym)
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników ze średnim poziomem TSB ≤1,2 mg/dl
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników ze średnim poziomem sBA ≤40 mmol/l
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 26. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 lipca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-701
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Maraliksybat
-
Children's Hospital Los AngelesJeszcze nie rekrutacjaMukowiscydoza | Zaparcia Przewlekłe idiopatyczneStany Zjednoczone