Ocena Maralixibat w odpowiedzi na atrezję dróg żółciowych po kasai (EMBARK)
10 marca 2025 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksybatu w leczeniu pacjentów z atrezją dróg żółciowych po hepatoportoenterostomii
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo maraliksibatu u niemowląt z atrezją dróg żółciowych (BA) po hepatoportoenterostomii (HPE, znanej również jako procedura Kasai).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą u pacjentów z atrezją dróg żółciowych z pierwszorzędowym punktem końcowym w 26. tygodniu, po którym następuje długoterminowy okres otwartej próby, podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać maraliksibat do 104. tygodnia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Shanghai, Chiny, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Chiny, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Chiny, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Hanover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Wietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Wietnam
- Hue Central Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College Hospital NHS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 tygodnie do 3 miesiące (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety o masie ciała ≥2500 g, w wieku ≥21 dni i <90 dni w momencie wystąpienia HPE (Kasai)
- HPE lub procedura Kasai w ciągu 3 tygodni przed randomizacją
- Rozpoznanie kliniczne atrezji dróg żółciowych
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z trudną do opanowania przewlekłą biegunką podczas randomizacji
- Osoby nie tolerujące żywienia dojelitowego podczas randomizacji
- Historia resekcji jelita krętego
- Diagnostyka atrezji dróg żółciowych zespołu malformacji śledziony lub atrezji torbielowatej dróg żółciowych
- Dowody na inną patologię niedrożności dróg żółciowych obejmującą wewnątrzwątrobowe drogi żółciowe (np. niedostatek, stwardniające zapalenie dróg żółciowych)
- Dowody niewydolności wątroby (np. znaczne wodobrzusze)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Double Blind - Maralixibat
Okres podwójnie ślepa składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 18–22 tygodnia stabilnego leczenia dawkowania, po czym uczestnicy przeniesienia się na ramię otwarte.
|
Małocząsteczkowy inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Double Blind - placebo
Okres podwójnie ślepa składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 18–22 tygodnia stabilnego leczenia dawkowania, po czym uczestnicy przeniesienia się na ramię otwarte.
|
Identyczny z maraliksibatem, z wyjątkiem substancji czynnej
|
|
Eksperymentalny: Otwarta etykieta - Maralixibat
Okres otwartego znaczenia składał się z 4-8 tygodni eskalacji dawki, a następnie 70–74 tygodni stabilnego leczenia dawkowania.
Podczas OLE wszyscy uczestnicy, niezależnie od przypisania leczenia w okresie podwójnie ślepej, otrzymali Maralixibat.
|
Małocząsteczkowy inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Średnia zmiana całkowitych poziomów bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana całkowitych kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników o średnich poziomach TSB <2 mg/dl do 26 tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników obserwował, jak przeszczep zdarzeń klinicznych związany z wątrobą, dekompensację wątroby, przerwy z powodu zdarzeń związanych z wątrobą lub śmierć.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Dekompensacja wątroby (encefalopatia wątroby, krwawienie żywiowe, nowe uporczywe wodobrzuty)
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników poddawanych przeszczepowi wątroby lub śmierci
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników zaobserwowano klinicznie widoczne nadciśnienie wrotne zdefiniowane jako śledzionę i trombocytopenia (liczba płytek krwi <150 x 109/l) lub klinicznie widoczne wodobrzuty lub endoskopowe dowody na żywe przełyku lub żołądka.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Splenomegalia => (rozmiar śledziony> 2 cm poniżej marginesu kostnego wyczuwanego podczas badania fizykalnego)
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników o średnich poziomach TSB ≤1,2 mg/dl
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników o średnich poziomach SBA ≤40 mmol/L
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 lipca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-701
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .