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Bewertung von Maralixibat bei der Reaktion auf Gallenatresie nach Kasai (EMBARK)

10. März 2025 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Maralixibat bei der Behandlung von Patienten mit Gallengangsatresie nach Hepatoportoenterostomie

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Maraxibat bei Säuglingen mit Gallengangsatresie (BA) nach Hepatoportoenterostomie (HPE, auch als Kasai-Verfahren bekannt).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie bei Patienten mit Gallengangsatresie mit einem primären Endpunkt in Woche 26, gefolgt von einer offenen Langzeitperiode, in der alle Patienten bis Woche 104 Maraxibat erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, China, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Deutschland
      • Hanover, Deutschland
        • Hannover Medical School
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapur
      • Bukit Timah, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Wochen bis 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden mit einem Körpergewicht von ≥ 2500 g, die zum Zeitpunkt der HPE (Kasai) ≥ 21 Tage und < 90 Tage alt sind
  2. HPE- oder Kasai-Verfahren innerhalb von 3 Wochen vor der Randomisierung
  3. Klinische Diagnose der Gallengangsatresie

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden mit hartnäckigem chronischem Durchfall bei Randomisierung
  2. Probanden, die bei der Randomisierung keine enterale Ernährung vertragen
  3. Geschichte der Ileumresektion
  4. Diagnose des Milzfehlbildungssyndroms der Gallenatresie oder der zystischen Gallenatresie
  5. Nachweis einer anderen nicht-biliären Atresie mit Beteiligung des intrahepatischen Gallengangs (z. B. Mangel, sklerosierende Cholangitis)
  6. Hinweise auf Leberversagen (z. erheblicher Aszites)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblind - Maralixibat
Die doppelblinde Periode, die aus einer 4-8-wöchigen Dosiserkalation besteht, gefolgt von 18 bis 22 Wochen stabiler Dosierungsbehandlung, wonach die Teilnehmer in den Open-Label-Arm übertragen wurden.
Arzneimittel: Maraxibat
Ein niedermolekularer Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT)
Andere Namen:
  • Früher LUM001 und SHP625
Placebo-Komparator: Doppelblind - Placebo
Die doppelblinde Periode, die aus einer 4-8-wöchigen Dosiserkalation besteht, gefolgt von 18 bis 22 Wochen stabiler Dosierungsbehandlung, wonach die Teilnehmer in den Open-Label-Arm übertragen wurden.
Sonstiges: Placebo
Bis auf den Wirkstoff identisch mit Maraxibat
Experimental: Open Label - Maralixibat
Die Open-Label-Periode bestand aus einer 4-8-wöchigen Dosiserkalation, gefolgt von 70 bis 74 Wochen stabiler Dosierungsbehandlung. Während des OLE erhielten alle Teilnehmer, unabhängig von der Behandlungsaufgabe in der doppelblinden Zeit, Maralixibat.
Arzneimittel: Maraxibat
Ein niedermolekularer Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT)
Andere Namen:
  • Früher LUM001 und SHP625

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Änderung der gesamten Serum -Bilirubinspiegel
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zur Woche 26
Von der Grundlinie bis zur Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung der Gesamtsäuren der Serumgallen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zur Woche 26
Von der Grundlinie bis zur Woche 26
Anteil der Teilnehmer mit mittleren TSB -Werten <2 mg/dl bis Woche 26
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zur Woche 26
Von der Grundlinie bis zur Woche 26
Der Anteil der Teilnehmer beobachtete eine leberbezogene klinische Ereignistransplantation, eine Leberdekompensation, eine Diskontinuationen aufgrund von Leberereignissen oder den Tod.
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 26
Leberdekompensation (hepatische Enzephalopathie, Varizenblutung, neue anhaltende Aszites)
Von Grundlinie bis Woche 26
Anteil der Teilnehmer, die sich einer Lebertransplantation oder dem Tod unterziehen
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 26
Von Grundlinie bis Woche 26
Der Anteil der Teilnehmer, die als klinisch offensichtliche Portalhypertonie entwickelt wurden, definiert als Splenomegalie und Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <150 x 109/l) oder klinisch offensichtliche Aszites oder endoskopische Nachweise für Ösophagus- oder Gastrische Varizen.
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 26
Splenomegalie => (Milzgröße> 2 cm unterhalb der bei der körperlichen Untersuchung abtasteten Kostensteuerung)
Von Grundlinie bis Woche 26
Anteil der Teilnehmer mit mittleren TSB -Spiegeln ≤ 1,2 mg/dl
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 26
Von Grundlinie bis Woche 26
Anteil der Teilnehmer mit mittleren SBA -Spiegeln ≤ 40 mmol/l
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 26
Von Grundlinie bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-701

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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