Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Maralixibat i Biliary Atresia Response Post-Kasai (EMBARK)

7 mars 2024 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Maralixibat vid behandling av patienter med gallatresi efter hepatoportoenterostomi

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av maralixibat hos spädbarn med biliär atresi (BA) efter hepatoportoenterostomi (HPE, även känd som Kasai-proceduren).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dubbelblind randomiserad, placebokontrollerad studie på försökspersoner med biliär atresi med ett primärt effektmått vid vecka 26 följt av en långvarig öppen period under vilken alla försökspersoner kommer att få maralixibat till vecka 104.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Grossman school of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kina, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Kina, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital NHS
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical School
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Huế Central Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 veckor till 3 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner med kroppsvikt ≥2500 g, som är ≥21 dagar gamla och <90 dagar gamla vid tidpunkten för HPE (Kasai)
  2. HPE eller Kasai Procedur inom 3 veckor före randomisering
  3. Klinisk diagnos av biliär atresi

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med svårbehandlad kronisk diarré vid randomisering
  2. Försökspersoner som inte tolererar enteral matning vid randomisering
  3. Historik om ileal resektion
  4. Diagnos av biliär atresi mjältmissbildningssyndrom eller cystisk biliär atresi
  5. Bevis på en annan icke-biliär atresipatologi som involverar den intrahepatiska gallgången (t.ex. brist, skleroserande kolangit)
  6. Bevis på leversvikt (t.ex. betydande ascites)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Maralixibat

Maralixibatklorid oral lösning administreras två gånger dagligen, upp till 600* mikrogram per kilogram, under 26 veckor och i OLE för alla patienter.

*motsvarande 570 mcg/kg/dag maralixibat fri bas
Läkemedel: Maralixibat
En liten molekylhämmare av ileal gallsyratransportören (IBAT)
Andra namn:
  • Tidigare LUM001 och SHP625
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo oral lösning i 26 veckor. Alla placebo-deltagare som slutför vecka 26 och fortsätter i den öppna förlängningen (OLE) kommer att få maralixibat efter vecka 26.
Övrig: Placebo
Identisk med maralixibat förutom den aktiva läkemedelssubstansen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av totala serumbilirubinnivåer
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26
Från baslinjen till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring av totala gallsyror i serum
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26
Från baslinjen till vecka 26
Andel deltagare med genomsnittliga TSB-nivåer <2 mg/dL till och med vecka 26
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26
Från baslinjen till vecka 26
Andel deltagare som observerats ha en leverrelaterad klinisk händelse, inklusive levertransplantation, leverdekompensation, avbrott på grund av leverrelaterade händelser eller dödsfall.
Tidsram: Från baslinje till vecka 26
Leverdekompensation (hepatisk encefalopati, variceal blödning, ny ihållande ascites)
Från baslinje till vecka 26
Andel deltagare som genomgår levertransplantation eller dödsfall till och med vecka 26
Tidsram: Från baslinje till vecka 26
Från baslinje till vecka 26
Andel deltagare som observerats utveckla kliniskt uppenbar portalhypertoni definierad som splenomegali och trombocytopeni (trombocytantal <150 x 109/L) eller kliniskt uppenbar ascites eller endoskopiska tecken på esofagus- eller magvaricer.
Tidsram: Från baslinje till vecka 26
Splenomegali => (mjältens storlek >2 cm under kustmarginalen palperad vid fysisk undersökning)
Från baslinje till vecka 26
Andel deltagare med genomsnittliga TSB-nivåer ≤1,2 mg/dL
Tidsram: Från baslinje till vecka 26
Från baslinje till vecka 26
Andel deltagare med genomsnittliga sBA-nivåer ≤40 mmol/L
Tidsram: Från baslinje till vecka 26
Från baslinje till vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

7 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

7 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

24 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRX-701

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Biliär atresi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera