Maralixibat 在开赛后胆道闭锁反应中的评价 (EMBARK)
2024年3月7日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
随机、双盲、安慰剂对照 2 期研究，以评估 Maralixibat 治疗肝门肠吻合术后胆道闭锁受试者的疗效和安全性
一项评估 maralixibat 在肝门肠吻合术（HPE，也称为 Kasai 手术）后胆道闭锁 (BA) 婴儿中的疗效和安全性的研究。
研究概览
详细说明
这是一项针对胆道闭锁受试者的双盲、随机、安慰剂对照研究，主要终点为第 26 周，随后是长期开放标签期，在此期间所有受试者将接受 maralixibat 至第 104 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
75
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trials Mirum
- 电话号码：+16506674085
- 邮箱：Clinicaltrials@mirumpharma.com
研究联系人备份
- 姓名：Medinfo Mirum
- 邮箱：medinfo@mirumpharma.com
学习地点
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Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai、中国、200062
- Children's Hospital of Shanghai
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100020
- Beijing Pediatric Research Institute
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hanzhou、Zhejiang、中国、310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
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Taichung、台湾、407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taoyuan、台湾、333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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Hanover、德国
- Hannover Medical School
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Bukit Timah、新加坡、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Warsaw、波兰
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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New York、New York、美国、10016
- NYU Grossman School of Medicine
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New York、New York、美国、10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London、英国
- King's College Hospital NHS
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Hanoi、越南、115000
- Vietnam National Children's Hospital
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Ho Chi Minh City、越南、740500
- Children's Hospital No. 1
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Thừa Thiên Huế
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Huế、Thừa Thiên Huế、越南
- Huế Central Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3周 至 3个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 体重≥2500 g，在 HPE（Kasai）时≥21 日龄且 <90 日龄的男性或女性受试者
- 随机分组前 3 周内进行 HPE 或 Kasai 手术
- 胆道闭锁的临床诊断
排除标准：
- 随机分组时患有顽固性慢性腹泻的受试者
- 受试者在随机分组时不能耐受肠内喂养
- 回肠切除史
- 胆道闭锁脾畸形综合征或囊性胆道闭锁的诊断
- 涉及肝内胆管的另一种非胆道闭锁病理学的证据（例如，胆小，硬化性胆管炎）
- 肝功能衰竭的证据（例如 大量腹水）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：马拉利昔布
Maralixibat chloride 口服溶液每天给药两次，剂量高达 600* 微克/千克，持续 26 周，所有患者均在 OLE 中给药。 *相当于 570 mcg/kg/day maralixibat free base |
回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 的小分子抑制剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂口服溶液 26 周。
所有完成第 26 周并继续开放标签扩展 (OLE) 的安慰剂参与者将在第 26 周后接受 maralixibat。
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除活性药物外与马拉利昔巴特相同
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血清总胆红素水平的平均变化
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总血清胆汁酸的平均变化
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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第 26 周平均 TSB 水平 <2 mg/dL 的参与者比例
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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观察到发生肝脏相关临床事件的参与者比例，包括肝移植、肝脏失代偿、因肝脏相关事件而停药或死亡。
大体时间：从基线到第 26 周
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肝脏代偿失调（肝性脑病、静脉曲张出血、新发持续性腹水）
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从基线到第 26 周
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截至第 26 周接受肝移植或死亡的参与者比例
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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观察到出现临床明显门脉高压的参与者比例，定义为脾肿大和血小板减少症（血小板计数<150 x 109/L）或临床明显腹水或食管或胃静脉曲张的内镜证据。
大体时间：从基线到第 26 周
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脾肿大=>（体格检查时触诊脾脏大小>肋缘以下2厘米）
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从基线到第 26 周
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平均 TSB 水平≤1.2 mg/dL 的参与者比例
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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平均 sBA 水平≤40 mmol/L 的参与者比例
大体时间：从基线到第 26 周
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从基线到第 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月8日
初级完成 (实际的)
2023年11月7日
研究完成 (实际的)
2024年2月7日
研究注册日期
首次提交
2020年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月20日
首次发布 (实际的)
2020年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月7日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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