Kasai 이후 담도 폐쇄증 반응에서 Maralixibat의 평가 (EMBARK)
2025년 3월 10일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
간문관장절개술 후 담도 폐쇄증이 있는 피험자의 치료에서 Maralixibat의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구
Hepatoportoenterostomy(HPE, Kasai 절차라고도 함) 후 Biliary Atresia(BA)가 있는 영아에서 maralixibat의 효능 및 안전성을 평가하는 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 담도 폐쇄증 환자를 대상으로 한 이중 맹검 무작위 위약 대조 연구로, 26주차에 1차 평가변수를 두고 모든 피험자가 104주차까지 마랄리시바트를 투여받는 장기간 공개 라벨 기간이 뒤따릅니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taichung, 대만, 407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taoyuan, 대만, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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Hanover, 독일
- Hannover Medical School
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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New York, New York, 미국, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Hanoi, 베트남, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
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Ho Chi Minh City, 베트남, 740500
- Children's Hospital No. 1
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Thừa Thiên Huế
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Huế, Thừa Thiên Huế, 베트남
- Hue Central Hospital
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Bukit Timah, 싱가포르, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital NHS
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Shanghai, 중국, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, 중국, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hanzhou, Zhejiang, 중국, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3주 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- HPE(Kasai) 시점에 21일 이상 및 90일 미만인 체중 ≥2500g의 남성 또는 여성 피험자
- 무작위 배정 전 3주 이내의 HPE 또는 Kasai 시술
- 담도 폐쇄증의 임상적 진단
제외 기준:
- 난치성 만성 설사가 있는 피험자
- 무작위화에서 경장 공급을 견디지 못하는 피험자
- 회장 절제술의 역사
- 담도 폐쇄 비장 기형 증후군 또는 낭성 담도 폐쇄증의 진단
- 간내 담관을 포함하는 또 다른 비담즙성 폐쇄 병리의 증거(예: 결핍, 경화성 담관염)
- 간부전의 증거(예: 상당한 복수)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 더블 블라인드 - 마랄릭 시바트
이중 맹검 기간은 4-8 주의 용량 에스컬레이션에 이어 18-22 주 동안 안정적인 투여 처리로 구성된 후, 그 후 참가자는 열린 라벨 암으로 옮겨졌다.
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회장 담즙산 수송체(IBAT)의 소분자 억제제
다른 이름들:
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위약 비교기: 더블 블라인드 - 위약
이중 맹검 기간은 4-8 주의 용량 에스컬레이션에 이어 18-22 주 동안 안정적인 투여 처리로 구성된 후, 그 후 참가자는 열린 라벨 암으로 옮겨졌다.
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활성 약물 물질을 제외하고 maralixibat와 동일
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실험적: 오픈 레이블 -Maralixibat
개방형 기간은 4-8 주간의 용량 에스컬레이션과 70-74 주의 안정적인 투여 처리로 구성되었다.
OLE 동안 이중 맹검 기간의 치료 할당에 관계없이 모든 참가자는 Maralixibat를 받았습니다.
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회장 담즙산 수송체(IBAT)의 소분자 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 혈청 빌리루빈 수준의 평균 변화
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 혈청 담즙산의 평균 변화
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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평균 TSB 수준을 가진 참가자의 비율 <2 mg/dl ~ 26 주
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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참가자의 비율은 간 관련 임상 사건 이식, 간 역전, 간 관련 사건으로 인한 중단 또는 사망을 갖는 것으로 관찰되었습니다.
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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간 소보용 (간장 병증, 정맥류 출혈, 새로운 지속적인 복수)
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기준선에서 주 1 주까지 26
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간 이식 또는 사망을 겪고있는 참가자의 비율
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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참가자의 비율은 임상 적으로 명백한 포털 고혈압을 개발하는 것으로 관찰 된 비장 및 혈소판 감소증 (혈소판 수 <150 x 109/l) 또는 임상 적으로 명백한 복수 또는 식도 또는 위 변이의 내시경 증거로 정의 된 것으로 관찰되었습니다.
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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Splenomegaly => (신체 검사시 촉진 된 비용 마진 아래 2cm 이상의 비장 크기)
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기준선에서 주 1 주까지 26
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평균 TSB 수준을 가진 참가자의 비율 ≤1.2 mg/dl
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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평균 SBA 수준을 가진 참가자의 비율 ≤40 mmol/l
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
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기준선에서 주 1 주까지 26
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 7일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 8월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
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