Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van Maralixibat in Biliary Atresia Response Post-Kasai (EMBARK)

10 maart 2025 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Maralixibat bij de behandeling van proefpersonen met galgangatresie na hepatoportoenterostomie

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van maralixibat bij zuigelingen met biliaire atresie (BA) na hepatoportoenterostomie (HPE, ook bekend als de Kasai-procedure).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij proefpersonen met biliaire atresie met een primair eindpunt in week 26, gevolgd door een langdurige open-labelperiode waarin alle proefpersonen maralixibat zullen krijgen tot week 104.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, China, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Duitsland
      • Hanover, Duitsland
        • Hannover Medical School
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital NHS
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Hue Central Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 weken tot 3 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met een lichaamsgewicht ≥ 2500 g, die ≥ 21 dagen oud en < 90 dagen oud zijn ten tijde van HPE (Kasai)
  2. HPE- of Kasai-procedure binnen 3 weken voorafgaand aan randomisatie
  3. Klinische diagnose van galgangatresie

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met hardnekkige chronische diarree bij randomisatie
  2. Proefpersonen tolereerden geen enterale voeding bij randomisatie
  3. Geschiedenis van ileale resectie
  4. Diagnose van galgangatresie miltmalformatiesyndroom of cystische galgangatresie
  5. Bewijs van een andere niet-galatresiepathologie waarbij de intrahepatische galgang betrokken is (bijv. schaarste, scleroserende cholangitis)
  6. Bewijs van leverfalen (bijv. significante ascites)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Double blind - Maralixibat
De dubbelblinde periode bestond uit 4-8 weken dosis escalatie gevolgd door 18-22 weken stabiele doseringsbehandeling, waarna deelnemers werden overgebracht naar de open-label arm.
Geneesmiddel: Maralixibat
Een kleine molecuulremmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT)
Andere namen:
  • Voorheen LUM001 en SHP625
Placebo-vergelijker: Dubbele blind - placebo
De dubbelblinde periode bestond uit 4-8 weken dosis escalatie gevolgd door 18-22 weken stabiele doseringsbehandeling, waarna deelnemers werden overgebracht naar de open-label arm.
Ander: Placebo
Identiek aan maralixibat behalve de werkzame stof
Experimenteel: Open label - Maralixibat
De open-label periode bestaat uit 4-8 weken dosis escalatie gevolgd door 70-74 weken stabiele doseringsbehandeling. Tijdens de OLE ontvingen alle deelnemers, ongeacht de behandelingsopdracht in de dubbelblinde periode, Maralixibat.
Geneesmiddel: Maralixibat
Een kleine molecuulremmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT)
Andere namen:
  • Voorheen LUM001 en SHP625

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in het totale serumbilirubine -niveaus
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in totale serum galzuren
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26
Aandeel deelnemers met gemiddelde TSB -niveaus <2 mg/dl tot en met week 26
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26
Het aandeel van de deelnemers waarnaar werd vastgesteld een levergerelateerde klinische gebeurtenistransplantatie, leverdecompensatie, stopzettingen te hebben als gevolg van levergerelateerde gebeurtenissen of overlijden.
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Leverdecompensatie (hepatische encefalopathie, variceale bloedingen, nieuwe persistente ascites)
Van basis tot week 26
Aandeel deelnemers die levertransplantatie of overlijden ondergaan
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26
Het aandeel van de deelnemers die waargenomen is dat het klinisch duidelijke portale hypertensie ontwikkelt gedefinieerd als splenomegalie en trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <150 x 109/l) of klinisch duidelijke ascites of endoscopisch bewijs van slokdarm- of maagvarices.
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Splenomegaly => (miltgrootte> 2 cm onder de ribbenmarge gepalpeerd bij lichamelijk onderzoek)
Van basis tot week 26
Aandeel deelnemers met gemiddelde TSB -niveaus ≤1,2 mg/dl
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26
Aandeel deelnemers met gemiddelde SBA -niveaus ≤40 mmol/l
Tijdsspanne: Van basis tot week 26
Van basis tot week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-701

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren