Оценка мараликсибата при билиарной атрезии в ответ после Касаи (EMBARK)
10 марта 2025 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности мараликсибата при лечении субъектов с атрезией желчевыводящих путей после гепатопортоэнтеростомии
Исследование по оценке эффективности и безопасности мараликсибата у младенцев с атрезией желчных протоков (БА) после гепатопортоэнтеростомии (HPE, также известной как процедура Касаи).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование у субъектов с атрезией желчевыводящих путей с первичной конечной точкой на 26-й неделе с последующим длительным открытым периодом, в течение которого все субъекты будут получать мараликсибат до 104-й недели.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
75
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Hanoi, Вьетнам, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Вьетнам, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Вьетнам
- Hue Central Hospital
-
-
-
-
-
Hanover, Германия
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Shanghai, Китай, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Китай, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Китай, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Сингапур, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- King's College Hospital NHS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 недели до 3 месяца (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола с массой тела ≥2500 г, возраст которых ≥21 дня и <90 дней на момент HPE (Касаи)
- Процедура HPE или Kasai в течение 3 недель до рандомизации
- Клиническая диагностика билиарной атрезии
Критерий исключения:
- Субъекты с неизлечимой хронической диареей при рандомизации
- Субъекты, не переносящие энтеральное питание при рандомизации
- История резекции подвздошной кишки
- Диагностика билиарной атрезии, синдрома селезеночной мальформации или кистозной билиарной атрезии
- Доказательства другой небилиарной патологии атрезии, затрагивающей внутрипеченочные желчные протоки (например, недостаточность, склерозирующий холангит)
- Признаки печеночной недостаточности (например, выраженный асцит)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Двойной слепой - Maralixibat
Двойной слепой период состоял из 4-8 недель эскалации дозы с последующей 18-22 недель стабильного дозирования, после чего участники были перенесены в руку с открытой маркой.
|
Низкомолекулярный ингибитор переносчика подвздошной желчной кислоты (IBAT)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Двойной слепой - плацебо
Двойной слепой период состоял из 4-8 недель эскалации дозы с последующей 18-22 недель стабильного дозирования, после чего участники были перенесены в руку с открытой маркой.
|
Идентичен мараликсибату, за исключением действующего вещества.
|
|
Экспериментальный: Открытая метка - Maralixibat
Период открытой маркировки состоял из 4-8 недель эскалации дозы с последующей 70-74 недель стабильного дозирования.
Во время OLE все участники, независимо от назначения лечения в двойной слепой период, получали Maralixibat.
|
Низкомолекулярный ингибитор переносчика подвздошной желчной кислоты (IBAT)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение общего уровня билирубина в сыворотке
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение общих сывороточных желчных кислот
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
|
Доля участников со средним уровнем TSB <2 мг/дл до недели 26
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
|
Доля участников наблюдается, что имеют связанную с печенью трансплантацию клинических событий, декомпенсацию печени, прекращение событий, связанных с печени, или смерть.
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
Декомпенсация печени (печеночная энцефалопатия, вариковое кровотечение, новый постоянный асцит)
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
Доля участников, перенесших трансплантацию печени или смерть
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
|
Доля участников, наблюдаемых для развития клинически очевидной гипертонии портала, определенной как спленомегалия и тромбоцитопения (количество тромбоцитов <150 x 109/л) или клинически очевидные асциты или эндоскопические доказательства варианта пищевода или желудка.
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
Splenomegaly => (размер селезенки> 2 см ниже края костюма пальпирована при физическом обследовании)
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
Доля участников со средними уровнями TSB ≤1,2 мг/дл
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
|
|
Доля участников со средними уровнями SBA ≤40 ммоль/л.
Временное ограничение: От базовой линии до 26 недели
|
От базовой линии до 26 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 июля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 февраля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MRX-701
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .