Evaluering av Maralixibat i Biliary Atresia Response Post-Kasai (EMBARK)
10. mars 2025 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Maralixibat ved behandling av pasienter med biliær atresi etter hepatoportoenterostomi
En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til maralixibat hos spedbarn med biliær atresi (BA) etter hepatoportoenterostomi (HPE, også kjent som Kasai-prosedyren).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en dobbeltblind randomisert, placebokontrollert studie i forsøkspersoner med biliær atresi med et primært endepunkt ved uke 26 etterfulgt av en langsiktig åpen periode hvor alle forsøkspersoner vil motta maralixibat til uke 104.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
75
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Shanghai, Kina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Kina, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Kina, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Storbritannia
- King's College Hospital NHS
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Hanover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
- Hue Central Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 uker til 3 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med kroppsvekt ≥2500 g, som er ≥21 dager gamle og <90 dager gamle på tidspunktet for HPE (Kasai)
- HPE- eller Kasai-prosedyre innen 3 uker før randomisering
- Klinisk diagnose av biliær atresi
Ekskluderingskriterier:
- Personer med uhåndterlig kronisk diaré ved randomisering
- Personer som ikke tolererer enteral mating ved randomisering
- Historie om ileal reseksjon
- Diagnose av biliær atresi milt misdannelsessyndrom eller cystisk biliær atresi
- Bevis på en annen ikke-biliær atresipatologi som involverer den intrahepatiske gallegangen (f.eks. mangel, skleroserende kolangitt)
- Bevis på leversvikt (f.eks. betydelig ascites)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dobbelt blind - Maralixibat
Den dobbeltblinde perioden besto av 4-8 ukers dose-opptrapping etterfulgt av 18-22 ukers stabil doseringsbehandling, hvoretter deltakerne ble overført til den åpne label-armen.
|
En liten molekylhemmer av ileal gallesyretransportøren (IBAT)
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Dobbel blind - placebo
Den dobbeltblinde perioden besto av 4-8 ukers dose-opptrapping etterfulgt av 18-22 ukers stabil doseringsbehandling, hvoretter deltakerne ble overført til den åpne label-armen.
|
Identisk med maralixibat bortsett fra det aktive legemiddelstoffet
|
|
Eksperimentell: Åpen etikett - Maralixibat
Den åpne label-perioden besto av 4-8 ukers dose opptrapping etterfulgt av 70-74 ukers stabil doseringsbehandling.
Under OLE fikk alle deltakere, uavhengig av behandlingsoppgave i den dobbeltblinde perioden, Maralixibat.
|
En liten molekylhemmer av ileal gallesyretransportøren (IBAT)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i total serum bilirubinnivå
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i totale serumgallesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
|
|
Andel deltakere med gjennomsnittlige TSB -nivåer <2 mg/dl til uke 26
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
|
|
Andel deltakerne som ble observert å ha en leverrelatert klinisk hendelsestransplantasjon, levernedbrytning, opptak på grunn av leverrelaterte hendelser eller død.
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Leverdekompensasjon (lever encefalopati, variceal blødning, nye vedvarende ascites)
|
Fra baseline til uke 26
|
|
Andel deltakere som gjennomgår levertransplantasjon eller død
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
|
|
Andel deltakerne som ble observert å utvikle klinisk tydelig portalhypertensjon definert som splenomegali og trombocytopeni (blodplatetall <150 x 109/l) eller klinisk tydelige ascites eller endoskopiske bevis på spiserør eller gastriske varicer.
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Splenomegaly => (miltstørrelse> 2 cm under kostnadsmarginen palpert ved fysisk undersøkelse)
|
Fra baseline til uke 26
|
|
Andel deltakere med gjennomsnittlige TSB -nivåer ≤1,2 mg/dL
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
|
|
Andel deltakere med gjennomsnittlige SBA -nivåer ≤40 mmol/l
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Fra baseline til uke 26
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
7. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
7. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
24. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MRX-701
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .