Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Maralixibat i Biliær Atresi Response Post-Kasai (EMBARK)

7. marts 2024 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 2-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Maralixibat ved behandling af forsøgspersoner med galdeatresi efter hepatoportoenterostomi

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​maralixibat hos spædbørn med biliær atresi (BA) efter hepatoportoenterostomi (HPE, også kendt som Kasai-proceduren).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt randomiseret, placebokontrolleret studie i forsøgspersoner med biliær atresi med et primært endepunkt i uge 26 efterfulgt af en langsigtet åben-label-periode, hvor alle forsøgspersoner vil modtage maralixibat til uge 104.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kina, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Kina, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Bukit Timah, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical School
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Huế Central Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 uger til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med kropsvægt ≥2500 g, som er ≥21 dage gamle og <90 dage gamle på tidspunktet for HPE (Kasai)
  2. HPE- eller Kasai-procedure inden for 3 uger før randomisering
  3. Klinisk diagnose af galdeatresi

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner med intraktabel kronisk diarré ved randomisering
  2. Forsøgspersoner, der ikke tolererer enteral næring ved randomisering
  3. Historie om ileal resektion
  4. Diagnose af biliær atresi miltmisdannelsessyndrom eller cystisk galdeatresi
  5. Bevis på en anden ikke-galdevejs atresipatologi, der involverer den intrahepatiske galdegang (f.eks. mangel, skleroserende cholangitis)
  6. Tegn på leversvigt (f. betydelig ascites)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat

Maralixibat chlorid oral opløsning indgivet to gange dagligt, op til 600* mikrogram pr. kilogram, i 26 uger og i OLE for alle patienter.

*svarende til 570 mcg/kg/dag maralixibat fri base
Medicin: Maralixibat
En lille molekylehæmmer af ileal galdesyretransporteren (IBAT)
Andre navne:
  • Tidligere LUM001 og SHP625
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning i 26 uger. Alle placebo-deltagere, der gennemfører uge 26 og fortsætter i den åbne udvidelse (OLE), vil modtage maralixibat efter uge 26.
Andet: Placebo
Identisk med maralixibat bortset fra det aktive stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i det samlede serumbilirubinniveau
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i total serum galdesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige TSB-niveauer <2 mg/dL til og med uge 26
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere observeret at have en leverrelateret klinisk hændelse, herunder levertransplantation, leverdekompensation, seponeringer på grund af leverrelaterede hændelser eller død.
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Leverdekompensation (hepatisk encefalopati, varicealblødning, ny vedvarende ascites)
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere, der gennemgår levertransplantation eller død til og med uge 26
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere, der blev observeret at udvikle klinisk tydelig portal hypertension defineret som splenomegali og trombocytopeni (trombocyttal <150 x 109/L) eller klinisk tydelig ascites eller endoskopiske tegn på esophageal eller gastrisk varicer.
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Splenomegali => (miltstørrelse >2 cm under kystmarginen palperet ved fysisk undersøgelse)
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige TSB-niveauer ≤1,2 mg/dL
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26
Andel af deltagere med gennemsnitlige sBA-niveauer ≤40 mmol/L
Tidsramme: Fra baseline til uge 26
Fra baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2020

Først opslået (Faktiske)

24. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-701

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner