Avaliação do Maralixibat na Resposta à Atresia Biliar Pós-Kasai (EMBARK)
10 de março de 2025 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do maralixibate no tratamento de indivíduos com atresia biliar após hepatoportoenterostomia
Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do maralixibat em lactentes com Atresia Biliar (BA) após Hepatoportoenterostomia (HPE, também conhecido como procedimento de Kasai).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego randomizado, controlado por placebo em indivíduos com Atresia Biliar com um desfecho primário na Semana 26 seguido por um período aberto de longo prazo durante o qual todos os indivíduos receberão maralixibat até a Semana 104.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hanover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Shanghai, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, China, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hanzhou, Zhejiang, China, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Bukit Timah, Cingapura, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Warsaw, Polônia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS
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Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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Hanoi, Vietnã, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
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Ho Chi Minh City, Vietnã, 740500
- Children's Hospital No. 1
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Thừa Thiên Huế
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Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnã
- Hue Central Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 semanas a 3 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com peso corporal ≥2500 g, com idade ≥21 dias e <90 dias no momento da HPE (Kasai)
- Procedimento HPE ou Kasai dentro de 3 semanas antes da randomização
- Diagnóstico clínico de atresia biliar
Critério de exclusão:
- Indivíduos com diarreia crônica intratável na randomização
- Indivíduos que não toleram alimentação enteral na randomização
- História da ressecção ileal
- Diagnóstico de síndrome de malformação esplênica atresia biliar ou atresia biliar cística
- Evidência de outra patologia de atresia não biliar envolvendo o ducto biliar intra-hepático (por exemplo, escassez, colangite esclerosante)
- Evidência de insuficiência hepática (p. ascite significativa)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Double Blind - Maralixibat
O período duplo-cego é composto por 4-8 semanas de escalada de dose, seguido de 18 a 22 semanas de tratamento estável, após o que os participantes foram transferidos para o braço aberto.
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Um inibidor de pequena molécula do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Duplo cego - placebo
O período duplo-cego é composto por 4-8 semanas de escalada de dose, seguido de 18 a 22 semanas de tratamento estável, após o que os participantes foram transferidos para o braço aberto.
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Idêntico ao maralixibat, exceto pela substância ativa do fármaco
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Experimental: Etiqueta aberta - Maralixibat
O período de rótulo aberto compreendeu 4-8 semanas de escalada de dose, seguido de 70 a 74 semanas de tratamento estável em doses.
Durante o OLE, todos os participantes, independentemente da atribuição de tratamento no período duplo-cego, receberam Maralixibat.
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Um inibidor de pequena molécula do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança média nos níveis totais de bilirrubina
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média no total de ácidos biliares séricos
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes com níveis médios de TSB <2 mg/dL até a semana 26
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes observados como tendo um transplante de eventos clínicos relacionados ao fígado, descompensação do fígado, descontinuações devido a eventos relacionados ao fígado ou morte.
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Descompensação do fígado (encefalopatia hepática, sangramento variceal, novos ascites persistentes)
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes submetidos a transplante ou morte de fígado
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes observados para desenvolver hipertensão portal clinicamente evidente definida como esplenomegalia e trombocitopenia (contagem de plaquetas <150 x 109/L) ou ascites clinicamente evidentes ou evidências endoscópicas de varizes esôfagais ou gástricas.
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Splenomegaly => (tamanho do baço> 2 cm abaixo da margem costal palpada no exame físico)
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes com níveis médios de TSB ≤1,2 mg/dl
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Proporção de participantes com níveis médios de SBA ≤40 mmol/L
Prazo: Da linha de base para a semana 26
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Da linha de base para a semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
7 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
24 de agosto de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de março de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MRX-701
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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