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Evaluación de Maralixibat en la respuesta a la atresia biliar post-Kasai (EMBARK)

7 de marzo de 2024 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en el tratamiento de sujetos con atresia biliar después de hepatoportoenterostomía

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en lactantes con atresia biliar (BA) después de una hepatoportoenterostomía (HPE, también conocida como procedimiento de Kasai).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en sujetos con atresia biliar con un criterio de valoración principal en la semana 26 seguido de un período abierto a largo plazo durante el cual todos los sujetos recibirán maralixibat hasta la semana 104.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hanover, Alemania
        • Hannover Medical School
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Porcelana, 200062
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100020
        • Beijing Pediatric Research Institute
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hanzhou, Zhejiang, Porcelana, 310058
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS
  • Singapur
      • Bukit Timah, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwán, 333
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 115000
        • Vietnam National Children's Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
        • Children's Hospital No. 1
    • Thừa Thiên Huế
      • Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
        • Huế Central Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 semanas a 3 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos con peso corporal ≥2500 g, que tienen ≥21 días y <90 días en el momento de HPE (Kasai)
  2. Procedimiento HPE o Kasai dentro de las 3 semanas anteriores a la aleatorización
  3. Diagnóstico clínico de atresia biliar

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos con diarrea crónica intratable en la aleatorización
  2. Sujetos que no toleraban la alimentación enteral en la aleatorización
  3. Historia de la resección ileal
  4. Diagnóstico de atresia biliar síndrome de malformación esplénica o atresia biliar quística
  5. Evidencia de otra patología de atresia no biliar que afecta el conducto biliar intrahepático (p. ej., escasez, colangitis esclerosante)
  6. Evidencia de insuficiencia hepática (p. ascitis significativa)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Maralixibat

Solución oral de cloruro de maralixibat administrada dos veces al día, hasta 600* microgramos por kilogramo, durante 26 semanas y en la OLE para todos los pacientes.

*equivalente a 570 mcg/kg/día de base libre de maralixibat
Droga: Maralixibat
Un inhibidor de molécula pequeña del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT)
Otros nombres:
  • Anteriormente LUM001 y SHP625
Comparador de placebos: Placebo
Solución oral de placebo durante 26 semanas. Todos los participantes de placebo que completen la semana 26 y continúen en la extensión de etiqueta abierta (OLE) recibirán maralixibat después de la semana 26.
Otro: Placebo
Idéntico a maralixibat excepto por el principio activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio medio en los niveles de bilirrubina sérica total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en los ácidos biliares séricos totales
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes con niveles medios de BST <2 mg/dL hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes que tuvieron un evento clínico relacionado con el hígado, incluido trasplante de hígado, descompensación hepática, interrupciones debido a eventos relacionados con el hígado o muerte.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Descompensación hepática (encefalopatía hepática, sangrado por várices, nueva ascitis persistente)
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes sometidos a trasplante de hígado o muerte hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes que desarrollaron hipertensión portal clínicamente evidente definida como esplenomegalia y trombocitopenia (recuento de plaquetas <150 x 109/L) o ascitis clínicamente evidente o evidencia endoscópica de várices esofágicas o gástricas.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Esplenomegalia => (tamaño del bazo >2 cm por debajo del margen costal palpado en el examen físico)
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes con niveles medios de BST ≤1,2 mg/dL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26
Proporción de participantes con niveles medios de sBA ≤40 mmol/L
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26
Desde el inicio hasta la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de julio de 2021

Finalización primaria (Actual)

7 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

7 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-701

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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