Evaluación de Maralixibat en la respuesta a la atresia biliar post-Kasai (EMBARK)
10 de marzo de 2025 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en el tratamiento de sujetos con atresia biliar después de hepatoportoenterostomía
Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en lactantes con atresia biliar (BA) después de una hepatoportoenterostomía (HPE, también conocida como procedimiento de Kasai).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en sujetos con atresia biliar con un criterio de valoración principal en la semana 26 seguido de un período abierto a largo plazo durante el cual todos los sujetos recibirán maralixibat hasta la semana 104.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hanover, Alemania
- Hannover Medical School
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Shanghai, Porcelana, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Porcelana, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hanzhou, Zhejiang, Porcelana, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Reino Unido
- King's College Hospital NHS
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Bukit Timah, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Taichung, Taiwán, 407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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Hanoi, Vietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
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Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
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Thừa Thiên Huế
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Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
- Hue Central Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 semanas a 3 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos con peso corporal ≥2500 g, que tienen ≥21 días y <90 días en el momento de HPE (Kasai)
- Procedimiento HPE o Kasai dentro de las 3 semanas anteriores a la aleatorización
- Diagnóstico clínico de atresia biliar
Criterio de exclusión:
- Sujetos con diarrea crónica intratable en la aleatorización
- Sujetos que no toleraban la alimentación enteral en la aleatorización
- Historia de la resección ileal
- Diagnóstico de atresia biliar síndrome de malformación esplénica o atresia biliar quística
- Evidencia de otra patología de atresia no biliar que afecta el conducto biliar intrahepático (p. ej., escasez, colangitis esclerosante)
- Evidencia de insuficiencia hepática (p. ascitis significativa)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Doble ciego - Maralixibat
El período doble ciego compuesto por 4-8 semanas de escalada de dosis seguida de 18 a 22 semanas de tratamiento de dosificación estable, después de lo cual los participantes fueron transferidos al brazo de marca abierta.
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Un inhibidor de molécula pequeña del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Doble ciego - placebo
El período doble ciego compuesto por 4-8 semanas de escalada de dosis seguida de 18 a 22 semanas de tratamiento de dosificación estable, después de lo cual los participantes fueron transferidos al brazo de marca abierta.
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Idéntico a maralixibat excepto por el principio activo
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Experimental: Etiqueta abierta - Maralixibat
El período abierto compuesto por 4-8 semanas de escalada de dosis seguida de 70-74 semanas de tratamiento de dosificación estable.
Durante el OLE, todos los participantes, independientemente de la asignación de tratamiento en el período doble ciego, recibieron Maralixibat.
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Un inhibidor de molécula pequeña del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en los niveles totales de bilirrubina en suero
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio en ácidos biliares séricos totales
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Proporción de participantes con niveles medios de TSB <2 mg/dL hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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La proporción de participantes observados tiene un trasplante de eventos clínicos relacionados con el hígado, descompensación hepática, interrupciones debido a eventos relacionados con el hígado o la muerte.
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Descompensación hepática (encefalopatía hepática, sangrado de varices, nueva ascitis persistente)
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Proporción de participantes sometidos a trasplante de hígado o muerte
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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La proporción de participantes observados para desarrollar hipertensión portal clínicamente evidente definida como esplenomegalia y trombocitopenia (recuento de plaquetas <150 x 109/L) o ascitis clínicamente evidentes o evidencia endoscópica de varices esofágicas o gástricas.
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Splenomegaly => (tamaño del bazo> 2 cm por debajo del margen costal palpado en el examen físico)
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Proporción de participantes con niveles medios de TSB ≤1.2 mg/dl
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Proporción de participantes con niveles medios de SBA ≤40 mmol/L
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
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Desde la línea de base hasta la semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
7 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
7 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
24 de agosto de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MRX-701
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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