トリプルクラス難治性多発性骨髄腫におけるメルファランフルフェナミド（メルフルフェン）のアクセス拡大プログラム (sEAPort)

包含基準:

1. -文書化された疾患の進行を伴う多発性骨髄腫の臨床的に確認された以前の診断。

2. トリプルクラス難治性多発性骨髄腫 (TCR MM)。 少なくとも 1 つの PI、少なくとも 1 つの IMiD、および少なくとも 1 つの抗 CD38 mAb に対して難治性として定義されるトリプル クラスの難治性。 患者（非一次難治性MMの患者）は、最低でも2回以上の前治療を受ける必要があります。

   原発性難治性 MM の患者は、TCR MM の基準を満たしている場合に適格です。 彼らは、一次治療で少なくとも 1 つの PI、少なくとも 1 つの IMiD、および少なくとも 1 つの抗 CD38 mAb を受けたか、または少なくとも 2 つの以前の治療を受けた場合、TCR MM のこれらの基準を満たす可能性があります。

3. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス≤2

4. -スクリーニング中（21日以内）およびCycle1 Day1の治療投与直前に以下の検査結果を伴う適切な臓器機能：

   • 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1,000 細胞/mm3
   • 血小板数 ≥ 75,000 細胞/mm3 (75 x 109/L)
   • -ヘモグロビン≥8.0 g / dL（赤血球（RBC）輸血が許可されています）
   • -総ビリルビン≤1.5 x 正常上限（ULN）、ギルバート症候群と診断された患者を除く AST（SGOT）およびALT（SGPT）≤3.0 x ULN
   • 腎機能：CKD-EPIフォーミュラによる推定糸球体濾過率（eGFR）が45mL/分以上。
5. -別のメルフルフェン臨床試験に登録されておらず、メルフルフェンの別の進行中の臨床試験に登録する資格がない、または登録するためのアクセス権がない;

6. 避妊：

   1. 男性患者：治療期間中および最終治療後少なくとも3ヶ月間は避妊することに同意し、この期間中は精子提供を控えてください。

   2. 女性患者：妊娠中または授乳中でなく、以下の条件の少なくとも 1 つに該当する場合に参加資格があります。

      • 出産の可能性のある女性ではない (WOCBP) または
      • -治療期間中および治療の最後の投与後少なくとも3か月間、避妊ガイダンスに従うことに同意するWOCBP。

除外基準:

1. -既知の血小板輸血不応性（すなわち 適切な量​​の血小板を輸血した後、血小板数が 10,000 個/mm3 を超えて増加しない);
2. -適切に治療された基底細胞がん、扁平上皮皮膚がん、子宮頸部または乳房の上皮内がん、およびアクティブサーベイランス中の非常に低リスクおよび低リスクの前立腺がん患者を除く、過去3年以内に診断された、または治療を必要とする他の悪性腫瘍。
3. -既知または疑われる（症候性）アミロイドーシスまたは形質細胞白血病の同時発生。

4. 指定された期間内の次の治療のいずれか:

   • -細胞毒性治験薬を含む以前の細胞毒性療法、多発性骨髄腫に対する治療開始前3週間（ニトロソ尿素の場合は6週間）以内。
   • -治療開始前2週間以内のIMiD、PI、および/またはコルチコステロイド。
   • -治療開始から4週間以内の他の治験治療。
   • プレドニゾンを 10 mg まで、経口で q.d.または併存疾患の症状管理のための同等の投与は許可されていますが、投与量は治療開始前の少なくとも 7 日間は安定している必要があります。
5. -治療開始から6か月以内の以前の幹細胞移植（自家および/または同種）。
6. 活動性の移植片対宿主病（GVHD）を伴う同種幹細胞移植の既往;
7. -治療の最初の投与から4週間以内の以前の大規模な外科的処置または放射線療法（これには、治療開始から7日以内の骨の痛みの管理に使用される放射線の限られたコースは含まれません）;
8. -メルフルフェンによる前治療

主な適格基準が記載されており、すべてを網羅しているわけではありません