美法仑氟苯胺 (Melflufen) 在三类难治性多发性骨髓瘤中的扩展获取计划 (sEAPort)

纳入标准：

1. 经临床证实的多发性骨髓瘤的先前诊断，并记录了疾病进展。

2. 三级难治性多发性骨髓瘤 (TCR MM)。 三级难治性定义为对至少一种 PI、至少一种 IMiD 和至少一种抗 CD38 mAb 具有抵抗力。 患者（患有非原发性难治性 MM）需要至少接受过至少 2 种既往治疗。

   如果原发性难治性 MM 患者符合 TCR MM 的标准，则他们符合条件。 如果他们在一线治疗中接受了至少一种 PI、至少一种 IMiD 和至少一种抗 CD38 mAb，或者之前至少接受过 2 线治疗，则他们可能符合 TCR MM 的这些标准。

3. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态 ≤ 2

4. 在筛选期间（21 天内）和第 1 周期第 1 天的治疗给药前，具有以下实验室结果的适当器官功能：

   • 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1,000 个细胞/mm3
   • 血小板计数 ≥ 75,000 个细胞/mm3 (75 x 109/L)
   • 血红蛋白 ≥ 8.0 g /dL（允许输注红细胞 (RBC)）
   • 总胆红素≤ 1.5 x 正常上限 (ULN)，诊断为吉尔伯特综合征的患者除外 AST (SGOT) 和 ALT (SGPT) ≤ 3.0 x ULN
   • 肾功能：通过 CKD-EPI 公式估算的肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 45 mL/min。
5. 尚未参加另一项 melflufen 临床研究，并且不符合或无权参加另一项正在进行的 melflufen 临床研究；

6. 避孕：

   1. 男性患者：同意在治疗期间和最后一次治疗后至少 3 个月内采取避孕措施，并在此期间避免捐精。

   2. 女性患者：未怀孕或非哺乳期且符合以下至少一项条件者可参加：

      • 不是育龄女性 (WOCBP) 或
      • 同意在治疗期间和最后一次治疗后至少 3 个月内遵守避孕指导的 WOCBP。

排除标准：

1. 已知血小板输注难治性（即 在输注适当剂量的血小板后，血小板计数未能增加 > 10,000 个细胞/mm3）；
2. 除了充分治疗的基底细胞癌、鳞状细胞皮肤癌、宫颈或乳腺癌原位癌，以及极低和低风险前列腺癌患者外，过去 3 年内诊断出或需要治疗的其他恶性肿瘤。
3. 并发已知或疑似（有症状）淀粉样变性或浆细胞白血病。

4. 在指定的时间范围内进行以下任何治疗：

   • 治疗开始前 3 周内（亚硝基脲类药物为 6 周）内接受过细胞毒性治疗，包括细胞毒性试验药物。
   • 开始治疗前 2 周内使用 IMiD、PI 和/或皮质类固醇。
   • 开始治疗后 4 周内的其他研究性治疗。
   • 强的松最多但不超过 10 mg 口服 q.d.或其等效物用于合并症的症状管理是允许的，但剂量应在开始治疗前至少稳定 7 天。
5. 在治疗开始后 6 个月内进行过干细胞移植（自体和/或同种异体）。
6. 具有活动性移植物抗宿主病 (GVHD) 的既往同种异体干细胞移植；
7. 首次接受治疗后 4 周内接受过重大外科手术或放射治疗（这不包括治疗开始后 7 天内用于治疗骨痛的有限疗程放射治疗）；
8. 先前接受美福芬治疗

列出的关键资格标准并不包括所有