Utvidet tilgangsprogram for melfalanflufenamid (Melflufen) i tredobbelt klasse refraktært myelomatose (sEAPort)

Inklusjonskriterier:

1. En klinisk bekreftet tidligere diagnose av multippelt myelom med dokumentert sykdomsprogresjon.

2. Trippelklasse refraktært myelomatose (TCR MM). Triple-class refraktær definert som refraktær mot minst én PI, minst én IMiD og minst én Anti-CD38 mAb. Pasienter (med ikke-primær refraktær MM) må ha minst 2 tidligere behandlingslinjer.

   Pasienter med primær refraktær MM er kvalifisert hvis de oppfyller kriteriene for TCR MM. De kan oppfylle disse kriteriene for TCR MM hvis de har mottatt minst én PI, minst én IMiD og minst én Anti-CD38 mAb i sin førstelinjebehandling eller har hatt minst 2 tidligere behandlingslinjer.

3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤ 2

4. Tilstrekkelig organfunksjon med følgende laboratorieresultater under screening (innen 21 dager) og rett før behandlingsadministrasjon på syklus 1 dag 1:

   • Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 1000 celler/mm3
   • Blodplateantall ≥ 75 000 celler/mm3 (75 x 109/L)
   • Hemoglobin ≥ 8,0 g/dL (transfusjoner med røde blodlegemer (RBC) er tillatt)
   • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN), unntatt pasienter diagnostisert med Gilberts syndrom AST (SGOT) og ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN
   • Nyrefunksjon: Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved CKD-EPI-formel på ≥ 45 ml/min.
5. Har ikke vært registrert i en annen klinisk melflufenstudie og er ikke kvalifisert for eller har ikke tilgang til å registrere seg i en annen pågående klinisk studie av melflufen;

6. Prevensjon:

   1. Mannlige pasienter: Godta å bruke prevensjon i behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av behandlingen og avstå fra å donere sæd i denne perioden.

   2. Kvinnelige pasienter: Kvalifisert til å delta hvis de ikke er gravide eller ikke ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:

      • Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) eller
      • En WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

1. Kjent blodplatetransfusjonsrefraktær (dvs. antall blodplater øker ikke med > 10 000 celler/mm3 etter en transfusjon av en passende dose blodplater);
2. Annen malignitet diagnostisert eller som krever behandling i løpet av de siste 3 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelhudkreft, karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet, og pasienter med svært lav og lav risiko for prostatakreft i aktiv overvåking.
3. Samtidig kjent eller mistenkt (symptomatisk) amyloidose eller plasmacelleleukemi.

4. Enhver av følgende behandlinger, innenfor den angitte tidsrammen:

   • Tidligere cytotoksiske behandlinger, inkludert cytotoksiske undersøkelsesmidler, for multippelt myelom innen 3 uker (6 uker for nitrosourea) før oppstart av behandling.
   • IMiD, PI og/eller kortikosteroider innen 2 uker før behandlingsstart.
   • Andre forsøksbehandlinger innen 4 uker etter behandlingsstart.
   • Prednison opp til men ikke mer enn 10 mg oralt q.d. eller tilsvarende for symptombehandling av komorbide tilstander er tillatt, men dosen bør være stabil i minst 7 dager før behandlingsstart.
5. Tidligere stamcelletransplantasjon (autolog og/eller allogen) innen 6 måneder etter oppstart av behandlingen.
6. Tidligere allogen stamcelletransplantasjon med aktiv graft-versus-host-sykdom (GVHD);
7. Forutgående større kirurgisk prosedyre eller strålebehandling innen 4 uker etter den første dosen av behandlingen (dette inkluderer ikke begrenset strålebehandling brukt til behandling av beinsmerter innen 7 dager etter oppstart av behandlingen);
8. Tidligere behandling med melflufen

Viktige kvalifikasjonskriterier er oppført og er ikke alt inkludert