Kibővített hozzáférési program a melfalán-flufenamidhoz (Melflufen) hármas osztályú, refrakter myeloma multiplexben (sEAPort)

Bevételi kritériumok:

1. A myeloma multiplex klinikailag megerősített előzetes diagnózisa dokumentált betegség progressziójával.

2. Három osztályú, refrakter myeloma multiplex (TCR MM). Három osztályú tűzálló, amely legalább egy PI-vel, legalább egy IMiD-vel és legalább egy Anti-CD38 mAb-vel szemben ellenálló. A (nem elsődlegesen refrakter MM-ben szenvedő) betegeknek legalább 2 korábbi terápiában kell részesülniük.

   Az elsődlegesen refrakter MM-ben szenvedő betegek jogosultak arra, hogy megfeleljenek a TCR MM kritériumainak. Akkor felelhetnek meg ezeknek a TCR MM kritériumoknak, ha első vonalbeli kezelésük során legalább egy PI-t, legalább egy IMiD-t és legalább egy anti-CD38 mAb-t kaptak, vagy legalább 2 korábbi terápiát kaptak.

3. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota ≤ 2

4. Megfelelő szervműködés a következő laboratóriumi eredményekkel a szűrés során (21 napon belül) és közvetlenül a kezelés beadása előtt, az 1. ciklus 1. napján:

   • Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 1000 sejt/mm3
   • Thrombocytaszám ≥ 75 000 sejt/mm3 (75 x 109/L)
   • Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (vörösvértest-transzfúzió megengedett)
   • Összes bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN), kivéve azokat a betegeket, akiknél Gilbert-szindrómával diagnosztizáltak AST (SGOT) és ALT (SGPT) ≤ 3,0 x ULN
   • Vesefunkció: A CKD-EPI képlet alapján becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥ 45 ml/perc.
5. Nem vették részt másik melflufen klinikai vizsgálatban, és nem jogosult vagy nem férhet hozzá egy másik folyamatban lévő melflufen klinikai vizsgálatba;

6. Fogamzásgátlás:

   1. Férfi betegek: Fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a kezelés időtartama alatt és az utolsó adag kezelés után legalább 3 hónapig, és tartózkodniuk kell a sperma adományozásától ezen időszak alatt.

   2. Női betegek: Akkor vehetnek részt, ha nem terhesek vagy nem szoptatnak, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül:

      • Nem fogamzóképes nő (WOCBP) ill
      • Olyan WOCBP, aki vállalja, hogy követi a fogamzásgátlásra vonatkozó útmutatást a kezelés időtartama alatt és az utolsó adag kezelés után legalább 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

1. Ismert thrombocyta-transzfúziós rezisztens (pl. a thrombocytaszám nem növekszik > 10 000 sejt/mm3-rel a vérlemezkék megfelelő dózisának transzfúziója után);
2. Az elmúlt 3 évben diagnosztizált vagy kezelést igénylő egyéb rosszindulatú daganatok, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes karcinómát, laphámsejtes bőrrákot, in situ méhnyak- vagy emlőkarcinómát, valamint nagyon alacsony és alacsony kockázatú prosztatarákos betegeket, akik aktív felügyelet alatt állnak.
3. Egyidejű ismert vagy feltételezett (tünetekkel járó) amiloidózis vagy plazmasejtes leukémia.

4. Az alábbi kezelések bármelyike, a megadott időkereten belül:

   • Korábbi citotoxikus terápiák, beleértve a citotoxikus vizsgálati szereket myeloma multiplex esetén, a terápia megkezdése előtt 3 héten belül (nitrozoureák esetében 6 héten belül).
   • IMiD-k, PI-k és/vagy kortikoszteroidok a terápia megkezdése előtt 2 héten belül.
   • Egyéb vizsgálati terápiák a terápia megkezdését követő 4 héten belül.
   • Prednizon legfeljebb, de legfeljebb 10 mg szájon át naponta. vagy azzal egyenértékű a komorbid állapotok tüneti kezelésére, de a dózisnak stabilnak kell lennie legalább 7 napig a terápia megkezdése előtt.
5. Korábbi őssejt-transzplantáció (autológ és/vagy allogén) a terápia megkezdését követő 6 hónapon belül.
6. Korábbi allogén őssejt-transzplantáció aktív graft-versus-host-betegséggel (GVHD);
7. Korábbi nagyobb sebészeti beavatkozás vagy sugárterápia a kezelés első adagját követő 4 héten belül (ez nem foglalja magában a csontfájdalom kezelésére alkalmazott korlátozott sugárkezelést a terápia megkezdését követő 7 napon belül);
8. Előzetes melflufen kezelés

Felsorolták a legfontosabb jogosultsági feltételeket, és nem tartalmaznak mindent