進行性核上性麻痺におけるNIO752の複数回漸増用量の安全性、忍容性および薬物動態
2025年12月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
進行性核上性麻痺の参加者における髄腔内投与されたNIO752の複数の漸増用量の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための無作為化、参加者、治験責任医師およびスポンサー盲検、プラセボ対照研究
これは、進行性核上性麻痺 (PSP) の参加者を対象とした NIO752 を用いた第 1 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、複数回用量漸増試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、進行性核上性麻痺 (PSP) の参加者を対象とした NIO752 を用いた第 1 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、複数回用量漸増試験です。
6 つのコホートの約 64 人の PSP 参加者が無作為に割り付けられ、NIO752 またはプラセボが 3:1 の比率で投与されます。 NIO752 またはプラセボの髄腔内 (IT) 注射は、3 か月間で 4 回行われます。 すべての参加者は、6回の予定された訪問で、さらに9か月のフォローアップ期間この研究に留まります。
コホートは順次登録されます。
安全性評価には、身体検査および神経学的検査、ECG、バイタルサイン、標準的な臨床検査室評価 (血液学、血液化学、および尿検査)、CSF 検査室検査、有害事象、および重篤な有害事象のモニタリングが含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
59
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- University of California San Diego
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Rochester
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37221
- Vanderbilt University Medical CenterX
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 1R9
- Novartis Investigative Site
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Novartis Investigative Site
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Hanover、ドイツ、30625
- Novartis Investigative Site
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München、ドイツ、81377
- Novartis Investigative Site
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Tübingen、ドイツ、72076
- Novartis Investigative Site
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Ulm、ドイツ、89081
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 40歳から75歳まで
- 5年未満のPSPと診断され、現在の分類でPSPリチャードソン症候群の可能性が高く、進行性核上性麻痺評価尺度（PSPRS）スコアが40未満、MOCAスコアがスクリーニングで17を超える
- 自力で歩行できるか、最小限の介助で 5 歩以上歩ける
- -病歴によると、少なくとも12か月の姿勢不安定の病歴または病気の発症から3年以内の転倒
- 垂直核上注視麻痺、または垂直サッカードの速度低下
-以下を含むすべての研究要件を満たすことができ、喜んで満たす：
-信頼でき、有能で、少なくとも18歳であり、研究訪問に参加者に同行し、研究中の参加者の進行中の状態を知り、必要に応じて研究関連情報を研究施設に提供できる研究パートナーがいる対面および電話の両方 必要に応じてタイムリーな予定外の訪問を可能にするために、研究サイトの近くに居住している (理想的には 2 時間以内) 腰椎穿刺 (LP)、CSF 採取および採血を受けることができる
- 参加者がレボドパ/カルビドパ、レボドパ/ベンセラジド、ドーパミン作動薬、カテコール-o-メチルトランスフェラーゼ (COMT) 阻害剤、ラサギリン、CoQ10 またはその他のパーキンソン病薬、アセチルコリンエステラーゼ阻害薬、抗精神病薬、メマンチン、またはその他の非タウ修飾アルツハイマー病薬を受けている場合-用量は、スクリーニング訪問の少なくとも30日前から安定していなければならず、研究期間中も安定していなければなりません。 研究中にそのような投薬を開始することはできません。
除外基準:
- 高度な介護施設または認知症ケア施設に住んでいる
- 運動ニューロン疾患、または症状を説明できるその他の神経疾患の証拠
- 臨床的に重大な臨床検査値異常
- -スクリーニング前の12か月以内に入院が必要な計画を立てた自殺未遂、自殺念慮。 さらに、治験責任医師が自殺、大うつ病エピソード、精神病、錯乱状態、または暴力的行動の重大なリスクがあると見なした患者は除外する必要があります。
- 履歴によるレボドパの明確かつ確実な利点
- -スクリーニングから30日以内のPSPに対するリチウム、メチレンブルー、またはその他の推定疾患修飾薬の使用
- -30日以内の実験的治療の以前の使用または1日目の5半減期のいずれか大きい方
- 参加者が適切な予防的治療を受けていない限り、髄膜炎のリスクを高める状態
- -中等度または重度の強度および/または血液パッチの腰椎穿刺後の頭痛の病歴
11.スクリーニングから12週間以内、または研究中に計画された全身麻酔を含む主要な医学的または外科的処置のための入院 12. 閉所恐怖症などのために磁気共鳴画像法（MRI）を受けることができない、またはMRIに絶対的な禁忌を提示する（例：金属インプラント、金属異物、ペースメーカー、除細動器） 13. -病歴またはスクリーニング時に他の重大な脳MRI異常を有する患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホートA NIO752
用量 A での NIO752 の 4 回の注射
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複数の用量レベルで髄腔内（スパインタップ）に注入されたアンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液
他の名前：
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実験的：コホートB NIO752
用量 B での NIO752 の 4 回の注射
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複数の用量レベルで髄腔内（スパインタップ）に注入されたアンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ注射4回
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各用量レベルのプラセボ
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実験的：コホートC NIO752
用量 C での NIO752 の 4 回の注射
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複数の用量レベルで髄腔内（スパインタップ）に注入されたアンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液
他の名前：
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実験的：コホートD NIO752
用量 D での NIO752 の 4 回の注射
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複数の用量レベルで髄腔内（スパインタップ）に注入されたアンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液
他の名前：
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実験的：コホートE NIO752
用量EでのNIO752の4回の注射
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複数の用量レベルで髄腔内（スパインタップ）に注入されたアンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の件数
時間枠：約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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有害事象は、来院時およびその他の接触時に収集されます。
臨床的に重要とみなされる安全性評価（身体検査、神経学的検査、および臨床安全研究所）からのすべての異常は、有害事象として記録されます
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約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) の重症度スコアの変化
時間枠：約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) は、自殺念慮と自殺行動を前向きに評価するアンケートです。
C-SSRS は来院時に投与する必要があります。
「スクリーニングおよび/またはベースライン」バージョンの後の任意の時点で、スコアが C-SSRS の自殺念慮セクションの項目 4 または項目 5 で「はい」、または自殺行動セクションのいずれかの項目で「はい」である場合、参加者は、さらなる評価および/または治療のためにメンタルヘルスケアの専門家に紹介されなければなりません。
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約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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脳脊髄液 (CSF) 中の感染指標のレベル
時間枠：約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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CSF 安全検査室では、タンパク質、ブドウ糖、乳酸、白血球数のレベルを、感染症を示す微分値とともに測定します。
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約 1 年間のベースライン (3 か月の治療と 9 か月の追跡調査、または 9 か月の治療と 3 か月の追跡調査)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿中のNIO752の濃度
時間枠：1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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血漿中のNIO752の濃度
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1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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CSF中のNIO752の濃度
時間枠：1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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CSF中のNIO752の濃度
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1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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血漿中のCmax、Ctrough
時間枠：1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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血漿中の NIO752 の最大濃度と最低濃度
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1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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血漿中の Tmax
時間枠：1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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最初の注射後の血漿中の Cmax の時間
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1回目の投与（1日目）から研究完了まで、4回の治療投与を受けた場合、最長期間は約1年です
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血漿中のAUClast
時間枠：初回注射後0～24時間
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時間ゼロから最後の測定可能な濃度サンプリング時間 (tlast) までの曲線下面積 (AUC) (質量 x 時間 x 体積-1)
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初回注射後0～24時間
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血漿中のAUCinf
時間枠：初回注射後0～24時間
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時間ゼロから無限までの AUC (質量 x 時間 x 体積-1)
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初回注射後0～24時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月16日
一次修了 (実際)
2024年10月17日
研究の完了 (実際)
2024年10月17日
試験登録日
最初に提出
2020年8月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月31日
最初の投稿 (実際)
2020年9月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CNIO752A02101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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