진행성 핵상 마비에서 NIO752의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약동학
2025년 12월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
진행성 핵상 마비가 있는 참가자에서 경막내 투여된 NIO752의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 참가자, 조사자 및 후원자 맹검, 위약 대조 연구
이것은 진행성 핵상 마비(PSP) 참가자를 대상으로 NIO752를 사용한 1상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 증량 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 진행성 핵상 마비(PSP) 참가자를 대상으로 NIO752를 사용한 1상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 증량 연구입니다.
6개 코호트의 약 64명의 PSP 참가자가 3:1의 비율로 NIO752 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. NIO752 또는 위약의 척수강내(IT) 주사가 3개월에 걸쳐 4회 주어질 것입니다. 모든 참가자는 6회의 예정된 방문과 함께 추가 9개월 추적 기간 동안 이 연구에 남게 됩니다.
코호트는 순차적으로 등록됩니다.
안전성 평가에는 신체 및 신경학적 검사, ECG, 바이탈 사인, 표준 임상 실험실 평가(혈액학, 혈액 화학 및 소변 검사), CSF 실험실 테스트, 부작용 및 심각한 부작용 모니터링이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
59
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Novartis Investigative Site
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Hanover, 독일, 30625
- Novartis Investigative Site
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München, 독일, 81377
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, 독일, 72076
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- Novartis Investigative Site
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- University of California San Diego
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37221
- Vanderbilt University Medical CenterX
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 1R9
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서
- 40세 이상 75세 이하(포함)
- 5년 미만 동안 PSP 진단을 받았고 선별 검사에서 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS) 점수 < 40 및 MOCA 점수 >17인 현재 가능한 PSP 리차드슨 증후군 분류를 가지고 있어야 합니다.
- 독립적으로 걸을 수 있거나 최소한의 도움으로 최소 5걸음을 걸을 수 있어야 합니다.
- 최소 12개월의 자세 불안정 또는 병력에 따른 질병 발병 후 3년 이내의 병력
- 수직 핵상 시선 마비 또는 수직 단속 속도 감소
다음을 포함한 모든 학업 요건을 충족할 수 있고 의향이 있습니다.
신뢰할 수 있고 유능하며 18세 이상이며 연구 방문에 참가자를 동반할 수 있는 연구 파트너를 두십시오. 필요한 경우 연구 관련 정보를 연구 기관에 제공하기 위해 연구 기간 동안 참가자의 진행 중인 상태를 잘 알고 있어야 합니다. 직접 방문 및 전화를 통해 필요한 경우 예정되지 않은 적시에 방문할 수 있도록 연구 현장 근처에 거주(이상적으로는 2시간 미만) 요추 천자(LP), CSF 채취 및 혈액 채취를 받을 수 있습니다.
- 참가자가 레보도파/카비도파, 레보도파/벤세라지드, 도파민 작용제, 카테콜-o-메틸트랜스퍼라제(COMT) 억제제, 라사길린, CoQ10 또는 기타 파킨슨병 약물, 아세틸콜린에스테라아제 억제제, 항정신병제, 메만틴 또는 기타 비-타우 변형 알츠하이머 약물을 투여받는 경우 투여량은 스크리닝 방문 전 적어도 30일 동안 안정적이어야 하고 연구 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. 그러한 약물은 연구 중에 개시될 수 없습니다.
제외 기준:
- 전문 간호 시설 또는 치매 치료 시설에 거주
- 운동 신경 질환 또는 증상을 설명할 수 있는 기타 신경학적 질환의 증거
- 임상적으로 중요한 검사실 이상
- 자살 시도, 스크리닝 전 12개월 이내에 병원에 입원해야 하는 계획이 있는 자살 생각. 또한, 연구자가 자살, 주요 우울 삽화, 정신병, 착란 상태 또는 폭력적인 행동의 상당한 위험이 있다고 간주하는 환자는 제외되어야 합니다.
- 역사상 레보도파의 명확하고 강력한 이점
- 스크리닝 30일 이내에 리튬, 메틸렌 블루 또는 기타 추정되는 PSP용 질병 조절 약물 사용
- 30일 이내 또는 1일 이전의 5번 반감기 중 더 큰 기간 내 실험적 요법의 이전 사용
- 참가자가 적절한 예방 치료를 받지 않는 한 수막염의 위험을 증가시키는 모든 상태
- 중등도 또는 중증 강도의 요추 천자 후 두통 및/또는 혈반의 병력
11. 스크리닝 12주 이내 또는 연구 동안 계획된 전신 마취를 수반하는 임의의 주요 의료 또는 수술을 위한 입원 12. 예를 들어 밀실공포증으로 인해 자기공명영상(MRI)을 받을 수 없거나 MRI에 절대적인 금기 사항(예: 금속 임플란트, 금속 이물질, 심박 조율기, 제세동기)을 제시하는 경우 13. 병력 또는 스크리닝에서 다른 중요한 뇌 MRI 이상이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A NIO752
용량 A의 NIO752 4회 주사
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여러 용량 수준으로 척수강내(스파인 탭) 주사된 안티센스 올리고뉴클레오티드 용액
다른 이름들:
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실험적: 집단 B NIO752
용량 B의 NIO752 4회 주입
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여러 용량 수준으로 척수강내(스파인 탭) 주사된 안티센스 올리고뉴클레오티드 용액
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
플라시보 주사 4회
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각 용량 수준에 대한 위약
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실험적: 집단 C NIO752
용량 C에서 NIO752 4회 주입
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여러 용량 수준으로 척수강내(스파인 탭) 주사된 안티센스 올리고뉴클레오티드 용액
다른 이름들:
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실험적: 코호트 D NIO752
용량 D에서 NIO752 4회 주입
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여러 용량 수준으로 척수강내(스파인 탭) 주사된 안티센스 올리고뉴클레오티드 용액
다른 이름들:
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실험적: 집단 E NIO752
투여량 E에서 NIO752의 4회 주사
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여러 용량 수준으로 척수강내(스파인 탭) 주사된 안티센스 올리고뉴클레오티드 용액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 및 심각한 부작용의 수
기간: 최대 약 1년의 기준선(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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부작용은 임상 방문 및 기타 접촉 시 수집됩니다.
임상적으로 중요한 것으로 간주되는 안전성 평가(신체 검사 및 신경학적 검사 및 임상 안전 검사실)의 모든 이상은 부작용으로 기록됩니다.
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최대 약 1년의 기준선(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 심각도 점수 변경
기간: 기준선 최대 약 1년(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)은 자살 생각과 자살 행동을 전향적으로 평가하는 설문지입니다.
C-SSRS는 방문 시 투여해야 합니다.
"선별 및/또는 기준선" 버전 이후 언제든지 점수가 C-SSRS의 자살 생각 섹션의 항목 4 또는 항목 5에서 "예"이거나 자살 행동 섹션의 항목에서 "예"인 경우, 참가자는 추가 평가 및/또는 치료를 위해 정신 건강 관리 전문가에게 의뢰되어야 합니다.
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기준선 최대 약 1년(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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뇌척수액(CSF)의 감염 지표 수준
기간: 기준선 최대 약 1년(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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CSF 안전 연구실은 감염을 나타내는 차등으로 단백질, 포도당, 젖산염 및 백혈구 수의 수준을 측정합니다.
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기준선 최대 약 1년(3개월 치료 + 9개월 추적 또는 9개월 치료 + 3개월 추적)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 내 NIO752의 농도
기간: 1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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혈장 내 NIO752 농도
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1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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CSF에서 NIO752의 농도
기간: 1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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CSF에서 NIO752의 농도
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1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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혈장 내 Cmax, Ctrough
기간: 1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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혈장 내 NIO752의 최대 및 최저 수준 농도
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1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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혈장의 Tmax
기간: 1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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첫 번째 주입 후 플라즈마의 Cmax 시간
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1차 투여(1일)부터 연구 완료까지, 가장 긴 기간은 4회 치료 용량을 받는 사람의 경우 약 1년입니다.
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혈장의 AUClast
기간: 최초 주입 후 0 ~ 24시간
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시간 0에서 마지막 측정 가능한 농도 샘플링 시간(tlast)까지 곡선 아래 면적(AUC)(질량 x 시간 x 부피-1)
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최초 주입 후 0 ~ 24시간
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혈장 내 AUCinf
기간: 최초 주입 후 0 ~ 24시간
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시간 0에서 무한대까지의 AUC(질량 x 시간 x 부피-1)
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최초 주입 후 0 ~ 24시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 16일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 17일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 31일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CNIO752A02101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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