Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka wielokrotnych rosnących dawek NIO752 w postępującym porażeniu nadjądrowym

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, zaślepione przez uczestnika, badacza i sponsora, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki wielu rosnących dawek NIO752 podawanego dokanałowo u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym

Jest to faza 1, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotną eskalacją dawki z NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 1, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotną eskalacją dawki z NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP).

Około 64 uczestników PSP w 6 kohortach zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej NIO752 lub placebo w stosunku 3:1. Zastrzyki dokanałowe (IT) NIO752 lub placebo będą podawane 4 razy w ciągu 3 miesięcy. Wszyscy uczestnicy pozostaną w tym badaniu przez dodatkowy 9-miesięczny okres obserwacji z 6 zaplanowanymi wizytami.

Kohorty będą rejestrowane sekwencyjnie.

Oceny bezpieczeństwa będą obejmowały badania fizyczne i neurologiczne, EKG, parametry życiowe, standardowe kliniczne oceny laboratoryjne (hematologia, biochemia krwi i analiza moczu), badanie laboratoryjne płynu mózgowo-rdzeniowego, monitorowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • München, Niemcy, 81377
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
  • Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda
  2. Od 40 do 75 lat (włącznie)
  3. Mieć zdiagnozowane PSP od mniej niż 5 lat z aktualną klasyfikacją prawdopodobnego zespołu PSP Richardsona, wynikiem w skali PSPRS (stopniowe porażenie nadjądrowe) < 40 i wynikiem MOCA > 17 podczas badania przesiewowego
  4. Być w stanie poruszać się samodzielnie lub być w stanie zrobić co najmniej 5 kroków przy minimalnej pomocy
  5. Co najmniej 12-miesięczna historia niestabilności postawy lub wypada w ciągu 3 lat od początku choroby, zgodnie z historią medyczną
  6. Pionowe porażenie nadjądrowe wzroku lub zmniejszona prędkość sakkady pionowej

  7. Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących studiów, w tym:

    Mieć partnera badawczego, który jest rzetelny, kompetentny i ma co najmniej 18 lat i będzie w stanie towarzyszyć uczestnikowi podczas wizyt studyjnych, znać aktualny stan uczestnika podczas badania, aby w razie potrzeby dostarczać informacje związane z badaniem do ośrodka badawczego zarówno osobiście, jak i przez telefon Mieszkać w pobliżu miejsca badania, aby w razie potrzeby umożliwić nieplanowaną wizytę w odpowiednim czasie (najlepiej mniej niż 2 godziny) Możliwość poddania się nakłuciu lędźwiowemu (LP), pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego i krwi

  8. Jeśli uczestnik otrzymuje lewodopę/karbidopę, lewodopę/benzerazyd, agonistę dopaminy, inhibitor katecholo-o-metylotransferazy (COMT), rasagilinę, CoQ10 lub inne leki na chorobę Parkinsona, inhibitory acetylocholinoesterazy, leki przeciwpsychotyczne, memantynę lub inne leki na chorobę Alzheimera niemodyfikujące tau dawka musi być stabilna przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową i musi pozostać stabilna przez cały czas trwania badania. Żadnego takiego leczenia nie można rozpocząć podczas badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zamieszkaj w wykwalifikowanej placówce opiekuńczej lub placówce opieki nad osobami z demencją
  2. Dowody na chorobę neuronu ruchowego lub jakąkolwiek inną chorobę neurologiczną, która mogłaby wyjaśnić objawy
  3. Klinicznie istotna nieprawidłowość laboratoryjna
  4. Próba samobójcza, myśli samobójcze z planem wymagającym hospitalizacji w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Ponadto należy wykluczyć pacjentów uznanych przez badacza za obciążonych znacznym ryzykiem samobójstwa, epizodu dużej depresji, psychozy, stanu splątania lub agresywnych zachowań.
  5. Wyraźna i solidna korzyść z lewodopy w historii
  6. Stosowanie litu, błękitu metylenowego lub innych przypuszczalnych leków modyfikujących przebieg choroby w przypadku PSP w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  7. Każde wcześniejsze zastosowanie terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed Dniem 1, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  8. Każdy stan, który zwiększa ryzyko zapalenia opon mózgowych, chyba że uczestnik otrzymuje odpowiednie leczenie profilaktyczne
  9. Historia bólu głowy po nakłuciu lędźwiowym o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu i (lub) plama krwi

11. Hospitalizacja z powodu jakiegokolwiek poważnego zabiegu medycznego lub chirurgicznego obejmującego znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego lub planowanego w trakcie badania 12. Nie można poddać się rezonansowi magnetycznemu (MRI) z powodu np. klaustrofobii lub ma bezwzględne przeciwwskazania do MRI (np. metalowe implanty, metalowe ciała obce, rozrusznik serca, defibrylator) 13. Pacjenci z innymi istotnymi nieprawidłowościami MRI mózgu w wywiadzie lub podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A NIO752
4 wstrzyknięcia NIO752 w dawce A
Lek: oligonukleotyd antysensowny
roztwór antysensownego oligonukleotydu wstrzykiwany dooponowo (nakłucie kręgosłupa) w dawkach wielokrotnych
Inne nazwy:
  • NIO752
Eksperymentalny: Kohorta B NIO752
4 wstrzyknięcia NIO752 w dawce B
Lek: oligonukleotyd antysensowny
roztwór antysensownego oligonukleotydu wstrzykiwany dooponowo (nakłucie kręgosłupa) w dawkach wielokrotnych
Inne nazwy:
  • NIO752
Komparator placebo: Placebo
4 zastrzyki placebo
Lek: placebo
placebo dla każdego poziomu dawki
Eksperymentalny: Kohorta C NIO752
4 iniekcje NIO752 w dawce C
Lek: oligonukleotyd antysensowny
roztwór antysensownego oligonukleotydu wstrzykiwany dooponowo (nakłucie kręgosłupa) w dawkach wielokrotnych
Inne nazwy:
  • NIO752
Eksperymentalny: Kohorta D NIO752
4 iniekcje NIO752 w dawce D
Lek: oligonukleotyd antysensowny
roztwór antysensownego oligonukleotydu wstrzykiwany dooponowo (nakłucie kręgosłupa) w dawkach wielokrotnych
Inne nazwy:
  • NIO752
Eksperymentalny: Kohorta E NIO752
4 iniekcje NIO752 w dawce E
Lek: oligonukleotyd antysensowny
roztwór antysensownego oligonukleotydu wstrzykiwany dooponowo (nakłucie kręgosłupa) w dawkach wielokrotnych
Inne nazwy:
  • NIO752

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około jednego roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)
Zdarzenia niepożądane będą zbierane podczas wizyt klinicznych i innych kontaktów. Wszystkie nieprawidłowości z ocen bezpieczeństwa (badania fizykalne i neurologiczne oraz laboratoria bezpieczeństwa klinicznego), które zostaną uznane za istotne klinicznie, zostaną odnotowane jako zdarzenia niepożądane
Wartość wyjściowa do około jednego roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)
Zmiana w wynikach ciężkości w skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 1 roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) to kwestionariusz, który prospektywnie ocenia myśli samobójcze i zachowania samobójcze. C-SSRS należy podawać podczas wizyt. Jeśli w jakimkolwiek momencie po wersji „przesiewowej i/lub wyjściowej” wynik jest „tak” w punkcie 4 lub 5 w sekcji Myśli samobójcze C-SSRS lub „tak” w dowolnej pozycji w sekcji Zachowania samobójcze, uczestnik musi zostać skierowany do specjalisty ds. zdrowia psychicznego w celu dalszej oceny i/lub leczenia.
Wartość wyjściowa do około 1 roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)
Poziomy wskaźników infekcji w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 1 roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)
Laboratoria bezpieczeństwa płynu mózgowo-rdzeniowego mierzą poziomy białek, glukozy, mleczanu i liczby białych krwinek z różnicą wskazującą na infekcje.
Wartość wyjściowa do około 1 roku (3-miesięczna kuracja plus 9-miesięczna obserwacja lub 9-miesięczna kuracja plus 3-miesięczna obserwacja)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia NIO752 w osoczu krwi
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
stężenia NIO752 w osoczu
Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
Stężenia NIO752 w CSF
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
stężenia NIO752 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
Cmax, Ctrough w osoczu krwi
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
Stężenia maksymalne i minimalne NIO752 w osoczu
Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
Tmax w osoczu krwi
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
Czas Cmax w osoczu po pierwszym wstrzyknięciu
Od podania pierwszej dawki (dzień 1) do zakończenia badania, gdzie najdłuższy czas trwania wynosiłby około 1 roku dla osób, które otrzymały 4 dawki lecznicze
AUClast w osoczu krwi
Ramy czasowe: 0 do 24 godzin po pierwszym wstrzyknięciu
Powierzchnia pod krzywą (AUC) od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia, czas pobierania próbek (tlast) (masa x czas x objętość-1)
0 do 24 godzin po pierwszym wstrzyknięciu
AUCinf w osoczu krwi
Ramy czasowe: 0 do 24 godzin po pierwszym wstrzyknięciu
AUC od czasu zero do nieskończoności (masa x czas x objętość-1)
0 do 24 godzin po pierwszym wstrzyknięciu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNIO752A02101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na oligonukleotyd antysensowny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj