Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NIO752:n useiden nousevien annosten turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka progressiivisessa supranukleaarisessa halvauksessa

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, osallistuja-, tutkija- ja sponsorisokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun NIO752:n useiden nousevien annosten turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus

Tämä on vaiheen 1, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean annoksen eskalaatiotutkimus NIO752:lla progressiivisen supranukleaarisen halvauksen (PSP) osallistujille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean annoksen eskalaatiotutkimus NIO752:lla progressiivisen supranukleaarisen halvauksen (PSP) osallistujille.

Noin 64 PSP-osallistujaa 6 kohortissa satunnaistetaan saamaan NIO752:ta tai lumelääkettä suhteessa 3:1. NIO752:n tai lumelääkkeen intratekaaliset (IT) injektiot annetaan 4 kertaa 3 kuukauden aikana. Kaikki osallistujat jäävät tähän tutkimukseen 9 kuukauden lisäseurantajakson ajan, jossa on 6 suunniteltua käyntiä.

Kohortit rekisteröidään peräkkäin.

Turvallisuusarvioinnit sisältävät fyysiset ja neurologiset tutkimukset, EKG:t, elintoiminnot, tavanomaiset kliiniset laboratorioarvioinnit (hematologia, verikemia ja virtsan analyysi), CSF-laboratoriotesti, haittatapahtumat ja vakavien haittatapahtumien seuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

59

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • München, Saksa, 81377
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  2. 40-75 vuotta (mukaan lukien)
  3. Sinulla on diagnosoitu PSP alle 5 vuoden ajan nykyisellä todennäköisen PSP Richardsonin oireyhtymän luokittelulla, progressiivisen supranukleaarisen halvauksen arviointiasteikolla (PSPRS) pisteet < 40 ja MOCA-pisteet > 17 seulonnassa
  4. Pystyy liikkumaan itsenäisesti tai ottamaan vähintään 5 askelta minimaalisella avusta
  5. Vähintään 12 kuukauden historia asennon epävakautta tai 3 vuoden sisällä taudin alkamisesta sairaushistorian mukaan
  6. Vertikaalinen supranukleaarinen katseen halvaus tai pystysuoran sakkadin alentunut nopeus

  7. Pystyy ja haluaa täyttää kaikki opiskeluvaatimukset, mukaan lukien:

    Sinulla on oltava luotettava, pätevä ja vähintään 18-vuotias opiskelukumppani, joka pystyy seuraamaan osallistujaa opintovierailuille, tuntemaan osallistujan jatkuvan kunnon tutkimuksen aikana ja toimittamaan tarvittaessa tutkimukseen liittyviä tietoja tutkimuspaikalle sekä henkilökohtaisesti että puhelimitse Oleskele tutkimuspaikan läheisyydessä mahdollistaaksesi ajoissa suunnittelemattoman käynnin tarvittaessa (mieluiten alle 2 tuntia) Pystyy tekemään lannepunktio (LP), CSF- ja verenotto

  8. Jos osallistuja saa levodopa/karbidopaa, levodopa/benseratsidia, dopamiiniagonistia, katekoli-o-metyylitransferaasin (COMT) estäjää, rasagiliinia, CoQ10:tä tai muita Parkinsonin taudin lääkkeitä, asetyylikoliiniesteraasin estäjiä, psykoosilääkkeitä, memantiinia tai muita Alzheimerin tautia muuntelevia lääkkeitä annoksen on oltava vakaa vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä ja sen on pysyttävä vakaana tutkimuksen ajan. Sellaista lääkitystä ei voida aloittaa tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Asu ammattitaitoisessa hoitolaitoksessa tai dementiahoitolaitoksessa
  2. Todisteet motorisesta hermoston sairaudesta tai mistä tahansa muusta neurologisesta sairaudesta, joka voisi selittää oireita
  3. Kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
  4. Itsemurhayritys, itsemurha-ajatukset suunnitelmalla, joka vaati sairaalahoitoa 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Lisäksi poissuljetaan potilaat, joilla tutkijan mielestä on merkittävä itsemurhan, vakavan masennusjakson, psykoosin, sekavuustilan tai väkivaltaisen käytöksen riski.
  5. Selkeä ja vankka etu levodopasta historian mukaan
  6. Litiumin, metyleenisinisen tai muiden oletettujen sairautta modifioivien lääkkeiden käyttö PSP:ssä 30 päivän sisällä seulonnasta
  7. Mikä tahansa aikaisempi kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisaikaa ennen päivää 1 sen mukaan kumpi on suurempi
  8. Mikä tahansa sairaus, joka lisää aivokalvontulehduksen riskiä, ​​ellei osallistuja saa asianmukaista profylaktista hoitoa
  9. Aiempi lannepunktion jälkeinen keskivaikea tai vaikea päänsärky ja/tai veriläiski

11. Sairaalahoito minkä tahansa suuren lääketieteellisen tai kirurgisen toimenpiteen vuoksi, johon liittyy yleisanestesia 12 viikon sisällä seulonnasta tai suunnitellun tutkimuksen aikana. 12. Ei voi tehdä magneettikuvausta (MRI) esimerkiksi klaustrofobian vuoksi tai hänellä on ehdoton vasta-aihe magneettikuvaukseen (esim. metalliset implantit, metalliset vieraat esineet, sydämentahdistin, defibrillaattori) 13. Potilaat, joilla on muita merkittäviä aivojen MRI-poikkeavuuksia historian tai seulonnan perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A NIO752
4 NIO752-injektiota annoksella A
Lääke: antisense-oligonukleotidi
antisense-oligonukleotidiliuos, joka injektoidaan intratekaalisesti (selkäranka) useilla annostasoilla
Muut nimet:
  • NIO752
Kokeellinen: Kohortti B NIO752
4 NIO752-injektiota annoksella B
Lääke: antisense-oligonukleotidi
antisense-oligonukleotidiliuos, joka injektoidaan intratekaalisesti (selkäranka) useilla annostasoilla
Muut nimet:
  • NIO752
Placebo Comparator: Plasebo
4 plasebo-injektiota
Lääke: plasebo
lumelääkettä kullekin annostasolle
Kokeellinen: Kohortti C NIO752
4 NIO752-injektiota annoksella C
Lääke: antisense-oligonukleotidi
antisense-oligonukleotidiliuos, joka injektoidaan intratekaalisesti (selkäranka) useilla annostasoilla
Muut nimet:
  • NIO752
Kokeellinen: Kohortti D NIO752
4 NIO752-injektiota annoksella D
Lääke: antisense-oligonukleotidi
antisense-oligonukleotidiliuos, joka injektoidaan intratekaalisesti (selkäranka) useilla annostasoilla
Muut nimet:
  • NIO752
Kokeellinen: Kohortti E NIO752
4 NIO752-injektiota annoksella E
Lääke: antisense-oligonukleotidi
antisense-oligonukleotidiliuos, joka injektoidaan intratekaalisesti (selkäranka) useilla annostasoilla
Muut nimet:
  • NIO752

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne noin vuoden ajan (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)
Haittatapahtumat kerätään kliinisillä käynneillä ja muilla yhteydenotoilla. Kaikki turvallisuusarvioinneista (fyysiset tutkimukset ja neurologiset tutkimukset ja kliiniset turvallisuuslaboratoriot) johtuvat poikkeamat, joita pidetään kliinisesti merkittävinä, kirjataan haittatapahtumiksi
Lähtötilanne noin vuoden ajan (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)
Muutos vakavuuspisteissä Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne noin 1 vuoteen asti (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on kyselylomake, joka arvioi ennakoivasti itsemurha-ajatuksia ja itsemurhakäyttäytymistä. C-SSRS on annettava käyntien yhteydessä. Jos milloin tahansa "seulonta- ja/tai perusversion" jälkeen pistemäärä on "kyllä" C-SSRS:n itsemurha-ajatukset-osion kohdassa 4 tai kohdassa 5 tai "kyllä" missä tahansa itsemurhakäyttäytymisosion kohdassa, osallistuja on lähetettävä mielenterveysalan ammattilaiselle lisäarviointia ja/tai hoitoa varten.
Lähtötilanne noin 1 vuoteen asti (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)
Infektioindikaattoreiden tasot aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Lähtötilanne noin 1 vuoteen asti (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)
CSF:n turvallisuuslaboratoriot mittaavat proteiini-, glukoosi-, laktaatti- ja valkosolujen tasoja infektioita osoittavilla eroilla.
Lähtötilanne noin 1 vuoteen asti (3 kuukauden hoito plus 9 kuukauden seuranta tai 9 kuukauden hoito plus 3 kuukauden seuranta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NIO752:n pitoisuudet veriplasmassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
NIO752:n pitoisuudet plasmassa
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
NIO752:n pitoisuudet CSF:ssä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
NIO752-pitoisuudet CSF:ssä
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
Cmax, Ctrough veriplasmassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
NIO752:n enimmäis- ja alin pitoisuudet plasmassa
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
Tmax veriplasmassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
Cmax-aika plasmassa ensimmäisen injektion jälkeen
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti, jolloin pisin kesto olisi noin 1 vuosi niillä, jotka saavat 4 hoitoannosta
AUClast veriplasmassa
Aikaikkuna: 0–24 tuntia ensimmäisen injektion jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevan pitoisuuden näytteenottoaikaan (tlast) (massa x aika x tilavuus-1)
0–24 tuntia ensimmäisen injektion jälkeen
AUCinf veriplasmassa
Aikaikkuna: 0–24 tuntia ensimmäisen injektion jälkeen
AUC ajankohdasta nollasta äärettömään (massa x aika x tilavuus-1)
0–24 tuntia ensimmäisen injektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNIO752A02101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa