重度の血小板減少症を伴う骨髄線維症患者の治療のためのフォスタマチニブ単剤またはルキソリチニブとの併用

包含基準:

• 原発性骨髄線維症または真性多血症後/本態性血小板血症骨髄線維症の確定診断で、IPSS により高リスク、中等度 2 リスク、または中等度 1 リスクに分類される。
• -血小板数<50,000 / microLとして定義される重度の血小板減少症（研究開始前の8週間にわたる少なくとも2回の測定で確認）。
• 18歳以上。
• -ECOGパフォーマンスステータス≤2
• 錠剤を飲み込むことができる

• -以下に定義する適切な骨髄および臓器機能：

  • ANC≧1000/マイクロL
  • 末梢血芽球 ≤ 10%
  • アルブミン > 2.7 g/dL
  • -総ビリルビン≤1.5 x IULN;ギルバート症候群の患者は、直接ビリルビン≤1.5 x IULNの場合に登録できます
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 1.5 x IULN
  • Cockcroft-Gault によるクレアチニンクリアランス > 30 mL/min
• 女性被験者は、閉経後少なくとも 1 年間、または外科的に無菌である必要があります。または、出産の可能性がある場合は、妊娠中または授乳中であってはならず、試験期間中および最後の投与から30日間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 避妊の許容される方法は次のように定義されます: ホルモン避妊薬 (ピル、注射、またはインプラント) をスクリーニング前に少なくとも 30 日間一貫して使用すること、子宮内避妊器具 (IUD)、または子宮内ホルモン放出システム (IUS)、または真の禁欲 (すなわち 禁欲は、被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っています。) 男性被験者は、人間の研究で精子中のR406が最小限であることが示されたので、フォスタマチニブの避妊を使用する必要はありません.
• -IRBが承認した書面によるインフォームドコンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人のもの）を理解する能力と署名する意思がある.

除外基準:

• 同種幹細胞移植の歴史。
• -研究登録時に積極的な治療を必要とする固形腫瘍または血液悪性腫瘍（骨髄線維症以外）
• -現在、他の治験薬を受け取っています。
• -フォスタマチニブ、ルキソリチニブ、または研究で使用された他の薬剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• -進行中または活動性の感染、症候性うっ血性心不全、制御不能な高血圧、不安定狭心症、または不整脈を含むがこれらに限定されない、制御不能な併発疾患。
• -被験者は、収縮期血圧≥130 mmHgまたは拡張期血圧≥80 mmHgとして定義される、コントロールされていない、またはコントロールが不十分な高血圧を患っており、被験者が降圧治療を受けているかどうかにかかわらず。
• 妊娠中および/または授乳中。 出産の可能性のある女性は、研究登録から14日以内でフォスタマチニブの初回投与前に妊娠検査で陰性でなければなりません。
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の陽性状態
• -慢性、活動性、または急性のウイルス性A型、B型、またはC型肝炎感染、またはB型またはC型肝炎キャリア。
• -治験薬の初回投与前14日以内の強力なCYP3A阻害剤または誘導剤による治療。 強力な CYP3A 阻害剤および CYP3A 誘導剤は、研究中は許可されていません。
• -クローン病、炎症性腸疾患、または慢性下痢などの進行中の胃腸の病状は、十分に制御されておらず、経口薬の吸収を妨げたり、治験薬によって悪化する可能性があります
• -既知の肝硬変または重度の既存の肝障害。
• -制御されていない凝固障害または出血性疾患。
• -卵子を提供する予定の女性患者および精子を提供する予定の男性患者 この研究の過程中または研究治療の最後の投与後4か月。