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중증 혈소판감소증을 동반한 골수 섬유증 환자 치료를 위한 단일 제제 또는 룩솔리티닙과의 병용 제제로서의 포스타마티닙

2023년 12월 14일 업데이트: Washington University School of Medicine
포스타마티닙은 중증 혈소판 감소증(혈소판 <50,000/microL)이 있는 골수 섬유증 환자의 혈소판 감소증을 개선하고 JAK2 억제제인 ​​룩솔리티닙으로 치료를 시작할 수 있도록 합니다. 또한 포스타마티닙 단독 요법은 골수 섬유증 관련 증상 및 비장 비대증을 개선할 수도 있습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • IPSS에 의해 고위험, 중간-2 위험 또는 중간 1 위험으로 분류된 원발성 골수섬유증 또는 진성적혈구증가증후/본태성 혈소판증가증 골수섬유화증 진단이 확인되었습니다.
  • 혈소판 수 < 50,000/microL로 정의되는 중증 혈소판 감소증(연구 시작 전 8주 동안 최소 2회 측정에서 확인됨).
  • 18세 이상.
  • ECOG 수행 상태 ≤ 2
  • 알약을 삼킬 수 있음

  • 아래에 정의된 적절한 골수 및 장기 기능:

    • ANC ≥ 1000/마이크로L
    • 말초 혈액 폭발 ≤ 10%
    • 알부민 > 2.7g/dL
    • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x IULN; 길버트 증후군 환자는 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x IULN인 경우 등록할 수 있습니다.
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 1.5 x IULN
    • 크레아티닌 청소율 > Cockcroft-Gault 기준 30mL/분
  • 여성 피험자는 적어도 1년 동안 폐경 후이거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다. 또는 가임 가능성이 있는 경우 임신 또는 수유 중이 아니어야 하며 시험 기간 동안 및 마지막 투여 후 30일 동안 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 방법은 다음과 같이 정의됩니다: 스크리닝 전 최소 30일 동안 지속적으로 사용되는 호르몬 피임법(알약, 주사 또는 임플란트), 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS) 또는 진정한 금욕( 즉. 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치합니다.). 인간 연구에서 정자에서 최소 R406이 나타났기 때문에 남성 피험자는 포스타마티닙에 대한 피임법을 사용할 필요가 없습니다.
  • IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있음.

제외 기준:

  • 동종 줄기 세포 이식의 역사.
  • 연구 시작 시 적극적인 치료가 필요한 모든 고형 종양 또는 혈액 악성 종양(골수 섬유증 제외)
  • 현재 다른 조사 요원을 받고 있습니다.
  • 포스타마티닙, 룩솔리티닙 또는 연구에 사용된 기타 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
  • 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 통제되지 않는 고혈압, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 통제되지 않는 병발성 질병.
  • 피험자가 항고혈압 치료를 받고 있는지 여부에 관계없이 피험자는 수축기 혈압 ≥130mmHg 또는 이완기 혈압 ≥80mmHg로 정의되는 조절되지 않거나 잘 조절되지 않는 고혈압이 있습니다.
  • 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 연구 시작 후 14일 이내에 그리고 첫 번째 포스타마티닙 투여 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 알려진 양성 상태
  • 만성, 활성 또는 급성 바이러스성 A형, B형 또는 C형 간염 또는 B형 또는 C형 간염 보균자.
  • 연구 약물의 첫 투여 전 14일 이내에 강력한 CYP3A 억제제 또는 유도제로 치료. 강력한 CYP3A 억제제 및 CYP3A 유도제는 연구 중에 허용되지 않습니다.
  • 크론병, 염증성 장 질환 또는 잘 조절되지 않고 경구 약물의 흡수를 방해하거나 연구 약물에 의해 악화될 수 있는 만성 설사와 같은 진행 중인 위장관 질환
  • 알려진 간경변 또는 중증의 기존 간 장애.
  • 조절되지 않는 응고 장애 또는 출혈 장애.
  • 난자를 기증하려는 여성 환자와 본 연구 과정 동안 또는 연구 치료의 마지막 용량을 받은 후 4개월 동안 정자를 기증하려는 남성 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: 포스타마티닙
포스타마티닙의 시작 용량은 100mg 1일 2회(BID)입니다. 첫 번째 주기 후, 주요 용량 관련 안전성 문제가 관찰되지 않고 혈소판 수가 50K/microL 미만인 경우 포스타마티닙 용량은 다음 2주기 동안 150mg BID로 증가합니다. 그렇지 않으면 용량을 100mg BID로 계속할 수 있습니다.
의약품: 포스타마티닙
Fostamatinib은 Rigel Pharmaceuticals에서 공급합니다.
다른 이름들:
  • 타발리스
실험적: 파트 B: 포스타마티닙 + 룩솔리티닙

3주기의 포스타마티닙 단일 요법 후, 혈소판 수치가 ≥ 50K/microL인 모든 환자는 추가 9주기 동안 현재 포스타마티닙 용량과 표준 처방 지침에 따른 권장 용량의 룩솔리티닙을 계속 사용합니다.

최소 50K/microL의 혈소판 수에 도달하지 않았지만 치료 제공자에 따라 임상적 이점을 달성한 환자는 최대 12회 총 치료 주기 동안 단일 제제 포스타마티닙을 계속 사용할 수 있습니다. 이러한 환자가 주기 10 1일 전 어느 시점에서든 50K/microL 이상의 지속적인 혈소판 수를 달성하면 연구의 파트 B에 등록할 수 있고 연구의 나머지 기간 동안 포스타마티닙 및 룩솔리티닙으로 치료를 계속할 수 있습니다.
의약품: 포스타마티닙
Fostamatinib은 Rigel Pharmaceuticals에서 공급합니다.
다른 이름들:
  • 타발리스
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 상업적으로 이용 가능합니다.
다른 이름들:
  • 자카피어

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈소판 반응이 있는 참가자 수(파트 A)
기간: 12주차
-포스타마티닙 치료 첫 12주 이내에 최소 2주 간격으로(혈소판 수혈이 없는 경우) 최소 1회 이상의 확인된 혈소판 수치가 증가하고 혈소판 수치가 50K/microL 이상 증가한 것으로 정의됩니다.
12주차
Fostamatinib 및 Ruxolitinib 치료의 독성(파트 B)
기간: 치료 시작부터 연구 치료 마지막 날 이후 30일까지(약 40주로 추정)
-이상사례, 심각한 이상사례, 실험실 이상반응의 횟수로 측정
치료 시작부터 연구 치료 마지막 날 이후 30일까지(약 40주로 추정)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
룩소리티닙 치료를 시작할 자격이 있는 참가자 수(파트 A)
기간: 포스타마티닙 치료완료(12주)를 통해
포스타마티닙 치료완료(12주)를 통해
포스타마티닙 치료의 독성(파트 A)
기간: 치료 시작부터 연구 치료 마지막 날 이후 30일까지(약 16주로 추정)
-이상사례, 심각한 이상사례, 실험실 이상반응의 횟수로 측정
치료 시작부터 연구 치료 마지막 날 이후 30일까지(약 16주로 추정)
포스타마티닙 관련 부작용으로 인해 포스타마티닙을 영구적으로 중단한 참가자 수(파트 A)
기간: 12주까지
12주까지
부작용으로 인해 포스타마티닙 치료 중단이 필요한 참가자 수(파트 A)
기간: 12주까지
12주까지
100 mg BID를 초과하는 포스타마티닙 용량을 증량하고 내약성을 보인 참가자 수(파트 A)
기간: 12주까지
12주까지
Fostamatinib 치료 12주차(파트 A)에서 초음파 검사로 확인된 비장 용적의 35% 이상 감소를 달성한 참가자 수
기간: 12주차
12주차
포스타마티닙 치료 12주차에 초음파로 측정한 평균 비장 부피의 변화(파트 A)
기간: 12주차
12주차
골수 증식성 신생물이 50% 이상 개선된 참가자 수 - 증상 평가 양식 총 증상 점수(파트 A) 기준선부터 12주차까지
기간: 기준선 및 12주차
-골수 증식성 신생물 - 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF-TSS)에는 참가자가 자신의 증상을 평가할 수 있는 10개의 질문이 있습니다. 대답의 범위는 0(부재)부터 10(상상할 수 있는 최악)까지입니다. 설문지의 총점은 100점입니다. 점수가 높을수록 증상이 더 나쁘다는 것을 나타냅니다.
기준선 및 12주차
혈소판 수혈 독립성을 달성한 참가자 수(파트 A)
기간: 12주차까지
12주차까지
적혈구 수혈 독립성을 달성한 빈혈 참가자 수(파트 A)
기간: 12주차까지
12주차까지
WHO 등급별 골수 섬유증 변화가 있는 참가자 수(파트 A)
기간: 12주차까지
12주차까지
12주간의 병용 치료(파트 B) 후 초음파 검사로 비장 부피가 35% 이상 감소한 참가자 수
기간: 12주
12주
12주간의 병용 치료(파트 B) 후 초음파 검사로 비장 부피가 35% 이상 감소한 참가자 수
기간: 병용치료 완료시 (36주 예상)
병용치료 완료시 (36주 예상)
12주간의 병용 치료 후 초음파로 측정한 비장 용적의 평균 감소(파트 B)
기간: 12주
12주
12주간의 병용 치료 후 초음파로 측정한 비장 용적의 평균 감소(파트 B)
기간: 병용치료 완료시 (36주 예상)
병용치료 완료시 (36주 예상)
총 증상 점수가 50% 이상 개선된 참가자 수(파트 B)
기간: 12주
12주
총 증상 점수가 50% 이상 개선된 참가자 수(파트 B)
기간: 병용치료 완료시 (36주 예상)
병용치료 완료시 (36주 예상)
중단 없는 Ruxolitinib 치료 기간(파트 B)
기간: 최대 36주
최대 36주
WHO 등급에 따른 골수 섬유증의 변화(파트 B)
기간: 병용치료 완료시 (36주 예상)
병용치료 완료시 (36주 예상)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Washington University School of Medicine

협력자

Rigel Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Amy Zhou, M.D., Washington University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 3일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 7월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 202011080

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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