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ファブリー病患者に対するペグニガルシダーゼ アルファによる非盲検拡大アクセス治療

2024年7月30日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ファブリー病患者に対する非盲検ペグニガルシダーゼ アルファによるアクセス拡大治療

この治療プロトコールの目的は、治療担当医の意見では、ペグニガルシダーゼ アルファによる酵素補充療法 (ERT) による治療が必要であり、a) できない現在承認されているFDA製品で適切に治療されている、および/またはb）米国で進行中の臨床試験に参加できない、または参加する意思がない.

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
      • Salinas、California、アメリカ、93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 治療担当医の意見では、患者は FDA 承認のファブリー病薬で十分に治療することができず、ファブリー病の現在の臨床試験に登録することはできません。
  • -患者（または法定後見人）は、治療前にインフォームドコンセントに署名することができます。
  • ファブリー病の診断書。
  • できれば過去 2 年間に 2 回、ただし最低でも 1 回の過去の血清クレアチニン評価で、過去 6 か月以内の最新の値。
  • 共同パートナーが出産の可能性がある女性患者および男性患者は、リズム法を含まない、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意します。 許容される避妊方法には、ホルモン製品、子宮内避妊器具、または男性用または女性用のコンドームが含まれます。 避妊は、治療中止後90日間使用する必要があります。

除外基準:

  • PB-102-F20試験に登録し現在治療中の患者、および延長試験PB-102-F60に登録し現在治療中の患者
  • -現在、PRX-102の他の進行中の臨床試験で治療を受けている患者
  • -タイプ1（アナフィラキシーまたはアナフィラキシー様）の病歴 薬物で処理できなかった他のERTへの以前の曝露中の生命を脅かす過敏症
  • 授乳中の女性は、授乳をやめることに同意しない限り、参加できません。
  • 現在妊娠中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

協力者

Chiesi USA, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2022年12月7日

一次修了

2022年12月7日

研究の完了

2022年12月7日

試験登録日

最初に提出

2020年9月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月11日

最初の投稿 (実際)

2020年9月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年7月30日

最終確認日

2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PB-102-F90

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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