Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidet adgangsbehandling med Pegunigalsidase Alfa til patienter med Fabrys sygdom

30. juli 2024 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Udvidet adgangsbehandling med Open-Label Pegunigalsidase Alfa til Fabry-patienter

Formålet med denne behandlingsprotokol er at give vejledning til behandlende læger, der søger adgang til pegunigalsidase alfa for Fabry-patienter, hvis kliniske tilstand efter den behandlende læges opfattelse kræver behandling med enzymerstatningsterapi (ERT) med pegunigalsidase alfa og a) ikke kan være tilstrækkeligt behandlet med aktuelt godkendte FDA-produkter og/eller b) ikke er i stand til eller villige til at deltage i nogen af ​​de igangværende kliniske forsøg i USA.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Forenede Stater, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Efter den behandlende læges opfattelse kan patienten ikke behandles tilstrækkeligt med nogen FDA-godkendte lægemidler til Fabry og er ikke i stand til at tilmelde sig noget igangværende klinisk forsøg for Fabrys sygdom.
  • Patient (eller værge) er i stand til at underskrive et informeret samtykke forud for behandling.
  • En dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom.
  • Fortrinsvis to, men mindst 1, historiske serumkreatininevalueringer inden for de sidste 2 år med den seneste værdi inden for de sidste 6 måneder.
  • Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, der ikke inkluderer rytmemetoden. Acceptable præventionsmetoder omfatter hormonelle produkter, intrauterin enhed eller kondomer til mænd eller kvinder. Prævention bør anvendes i 90 dage efter behandlingsophør.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er indskrevet og i øjeblikket behandlet i undersøgelse PB-102-F20, og patienter, der er indskrevet og i øjeblikket behandlet i forlængelsesundersøgelse PB-102-F60
  • Patienter, der i øjeblikket er i behandling under andre igangværende kliniske forsøg med PRX-102
  • Anamnese med type 1 (anafylaksi eller anafylaktoid lignende) livstruende overfølsomhed under tidligere eksponering for andre ERT'er, som ikke kunne håndteres med medicin
  • Kvinder, der ammer, må ikke deltage, medmindre de accepterer at stoppe med at amme.
  • Kvinder, der i øjeblikket er gravide.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

Chiesi USA, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2020

Først opslået (Faktiske)

17. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-102-F90

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Pegunigalsidase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner