Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-Label utökad åtkomstbehandling med Pegunigalsidase Alfa för patienter med Fabrys sjukdom

30 juli 2024 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Utökad åtkomstbehandling med öppen etikett Pegunigalsidase Alfa för Fabry-patienter

Syftet med detta behandlingsprotokoll är att ge vägledning till behandlande läkare som söker tillgång till pegunigalsidas alfa för Fabry-patienter vars kliniska tillstånd, enligt den behandlande läkarens åsikt, kräver behandling med enzymersättningsterapi (ERT) med pegunigalsidas alfa och a) inte kan vara adekvat behandlad med för närvarande godkända FDA-produkter och/eller b) inte kan eller vill delta i någon av de pågående kliniska prövningarna i USA.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Förenta staterna, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Enligt den behandlande läkarens åsikt kan patienten inte behandlas adekvat med några FDA-godkända läkemedel för Fabry och kan inte anmäla sig till någon pågående klinisk prövning för Fabrys sjukdom.
  • Patienten (eller vårdnadshavare) kan underteckna ett informerat samtycke före behandling.
  • En dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom.
  • Helst två, men minst 1, historiska serumkreatininutvärderingar under de senaste 2 åren med det senaste värdet under de senaste 6 månaderna.
  • Kvinnliga patienter och manliga patienter vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod, inte inklusive rytmmetoden. Acceptabla preventivmetoder inkluderar hormonella produkter, intrauterin enhet eller kondomer för män eller kvinnor. Preventivmedel ska användas i 90 dagar efter avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som är inskrivna och för närvarande behandlade i studie PB-102-F20, och patienter som registreras och för närvarande behandlas i förlängningsstudie PB-102-F60
  • Patienter som för närvarande behandlas under någon annan pågående klinisk prövning av PRX-102
  • Historik av typ 1 (anafylaxi eller anafylaktoidliknande) livshotande överkänslighet under tidigare exponering för andra ERT som inte kunde hanteras med medicin
  • Kvinnor som ammar får inte delta om de inte går med på att sluta amma.
  • Kvinnor som för närvarande är gravida.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbetspartners

Chiesi USA, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

7 december 2022

Primärt slutförande

7 december 2022

Avslutad studie

7 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2020

Första postat (Faktisk)

17 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PB-102-F90

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera