- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04552691
Open-Label utökad åtkomstbehandling med Pegunigalsidase Alfa för patienter med Fabrys sjukdom
28 mars 2023 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Utökad åtkomstbehandling med öppen etikett Pegunigalsidase Alfa för Fabry-patienter
Syftet med detta behandlingsprotokoll är att ge vägledning till behandlande läkare som söker tillgång till pegunigalsidas alfa för Fabry-patienter vars kliniska tillstånd, enligt den behandlande läkarens åsikt, kräver behandling med enzymersättningsterapi (ERT) med pegunigalsidas alfa och a) inte kan vara adekvat behandlad med för närvarande godkända FDA-produkter och/eller b) inte kan eller vill delta i någon av de pågående kliniska prövningarna i USA.
Studieöversikt
Status
Tillgängligt
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Befolkning av medelstor storlek
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Medical Information Chiesi
- Telefonnummer: (888) 661-9260
- E-post: us.medical@chiesi.com
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- Tillgängligt
- University of Alabama-Birmingham
-
Kontakt:
- Eric Wallace
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Tillgängligt
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
-
Kontakt:
- Jasmine Knoll
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Tillgängligt
- University of California Irvine
-
Kontakt:
- Virginia Kimonis
-
Salinas, California, Förenta staterna, 93901
- Tillgängligt
- Central Coas Nephrology
-
Kontakt:
- Barbara Rever
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Tillgängligt
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
-
Kontakt:
- Estella Mellin
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Tillgängligt
- Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- William Wilcox
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Tillgängligt
- University of Iowa
-
Kontakt:
- John Bernat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
- Tillgängligt
- Infusion Associates
-
Kontakt:
- Khan Nedd
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235-2208
- Tillgängligt
- Dallas Nephrology Associates
-
Kontakt:
- Ankit Mehta
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- Tillgängligt
- University of Utah
-
Kontakt:
- Nicola Longo
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Tillgängligt
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Enligt den behandlande läkarens åsikt kan patienten inte behandlas adekvat med några FDA-godkända läkemedel för Fabry och kan inte anmäla sig till någon pågående klinisk prövning för Fabrys sjukdom.
- Patienten (eller vårdnadshavare) kan underteckna ett informerat samtycke före behandling.
- En dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom.
- Helst två, men minst 1, historiska serumkreatininutvärderingar under de senaste 2 åren med det senaste värdet under de senaste 6 månaderna.
- Kvinnliga patienter och manliga patienter vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod, inte inklusive rytmmetoden. Acceptabla preventivmetoder inkluderar hormonella produkter, intrauterin enhet eller kondomer för män eller kvinnor. Preventivmedel ska användas i 90 dagar efter avslutad behandling.
Exklusions kriterier:
- Patienter som är inskrivna och för närvarande behandlade i studie PB-102-F20, och patienter som registreras och för närvarande behandlas i förlängningsstudie PB-102-F60
- Patienter som för närvarande behandlas under någon annan pågående klinisk prövning av PRX-102
- Historik av typ 1 (anafylaxi eller anafylaktoidliknande) livshotande överkänslighet under tidigare exponering för andra ERT som inte kunde hanteras med medicin
- Kvinnor som ammar får inte delta om de inte går med på att sluta amma.
- Kvinnor som för närvarande är gravida.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
7 december 2022
Primärt slutförande
7 december 2022
Avslutad studie
7 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2020
Första postat (Faktisk)
17 september 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2023
Senast verifierad
1 mars 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Fabrys sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- PB-102-F90
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzAvslutad
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiOkändFabryFörenta staterna
-
University Hospital, CaenOkänd
Kliniska prövningar på Pegunigalsidase Alfa
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomAustralien, Nederländerna, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Norge, Slovenien
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Paraguay
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Australien, Ungern, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Finland, Frankrike, Italien, Norge, Slovenien, Spanien
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.OkändGodartade, premaligna och maligna gynekologiska sjukdomar begränsade till bäckenetItalien
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Ungern, Storbritannien, Tjeckien, Norge, Slovenien, Spanien, Finland, Frankrike, Italien, Schweiz
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomBelgien, Förenta staterna, Storbritannien, Italien, Tjeckien, Danmark, Norge
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityOkänd
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrytering
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Danmark, Belgien, Storbritannien, Norge, Italien, Tjeckien
-
ProtalixIndragen