Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená léčba s rozšířeným přístupem Pegunigalsidase Alfa pro pacienty s Fabryho chorobou

30. července 2024 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Léčba rozšířeného přístupu s otevřenou pegunigalsidázou Alfa pro pacienty s Fabryho chorobou

Cílem tohoto léčebného protokolu je poskytnout návod ošetřujícím lékařům, kteří hledají přístup k pegunigalsidáze alfa pro pacienty s Fabryho chorobou, jejichž klinický stav podle názoru ošetřujícího lékaře vyžaduje léčbu enzymovou substituční terapií (ERT) pegunigalsidázou alfa a a) nemůže být adekvátně léčeni aktuálně schválenými produkty FDA a/nebo b) nejsou schopni nebo ochotni zúčastnit se žádného z probíhajících klinických studií ve Spojených státech.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Spojené státy, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podle názoru ošetřujícího lékaře nemůže být pacient adekvátně léčen žádnými léky schválenými FDA pro Fabryho chorobu a není schopen se zapsat do žádné současné klinické studie pro Fabryho chorobu.
  • Pacient (nebo zákonný zástupce) může před léčbou podepsat informovaný souhlas.
  • Dokumentovaná diagnóza Fabryho choroby.
  • Nejlépe dvě, ale minimálně 1 historická hodnocení sérového kreatininu za poslední 2 roky s poslední hodnotou za posledních 6 měsíců.
  • Pacientky a pacientky, jejichž spolupartneři jsou ve fertilním věku, souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce, která nezahrnuje metodu rytmu. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří hormonální přípravky, nitroděložní tělísko nebo mužské či ženské kondomy. Antikoncepce by měla být používána po dobu 90 dnů po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti zařazení a aktuálně léčení do studie PB-102-F20 a pacienti zařazení a aktuálně léčení do rozšiřující studie PB-102-F60
  • Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni v rámci jakýchkoli jiných probíhajících klinických studií PRX-102
  • Život ohrožující přecitlivělost typu 1 (anafylaxe nebo podobná anafylaktoidům) v anamnéze při předchozí expozici jiným ERT, které nebylo možné zvládnout medikací
  • Ženy, které kojí, se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasí s ukončením kojení.
  • Ženy, které jsou v současné době těhotné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Spolupracovníci

Chiesi USA, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

7. prosince 2022

Primární dokončení

7. prosince 2022

Dokončení studie

7. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-102-F90

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegunigalsidase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit