- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04552691
Otevřená léčba s rozšířeným přístupem Pegunigalsidase Alfa pro pacienty s Fabryho chorobou
28. března 2023 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Léčba rozšířeného přístupu s otevřenou pegunigalsidázou Alfa pro pacienty s Fabryho chorobou
Cílem tohoto léčebného protokolu je poskytnout návod ošetřujícím lékařům, kteří hledají přístup k pegunigalsidáze alfa pro pacienty s Fabryho chorobou, jejichž klinický stav podle názoru ošetřujícího lékaře vyžaduje léčbu enzymovou substituční terapií (ERT) pegunigalsidázou alfa a a) nemůže být adekvátně léčeni aktuálně schválenými produkty FDA a/nebo b) nejsou schopni nebo ochotni zúčastnit se žádného z probíhajících klinických studií ve Spojených státech.
Přehled studie
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Středně velká populace
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Information Chiesi
- Telefonní číslo: (888) 661-9260
- E-mail: us.medical@chiesi.com
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Dostupný
- University of Alabama-Birmingham
-
Kontakt:
- Eric Wallace
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Dostupný
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
-
Kontakt:
- Jasmine Knoll
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Dostupný
- University of California Irvine
-
Kontakt:
- Virginia Kimonis
-
Salinas, California, Spojené státy, 93901
- Dostupný
- Central Coas Nephrology
-
Kontakt:
- Barbara Rever
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Dostupný
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
-
Kontakt:
- Estella Mellin
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Dostupný
- Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- William Wilcox
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Dostupný
- University of Iowa
-
Kontakt:
- John Bernat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Dostupný
- Infusion Associates
-
Kontakt:
- Khan Nedd
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235-2208
- Dostupný
- Dallas Nephrology Associates
-
Kontakt:
- Ankit Mehta
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- Dostupný
- University of Utah
-
Kontakt:
- Nicola Longo
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Dostupný
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podle názoru ošetřujícího lékaře nemůže být pacient adekvátně léčen žádnými léky schválenými FDA pro Fabryho chorobu a není schopen se zapsat do žádné současné klinické studie pro Fabryho chorobu.
- Pacient (nebo zákonný zástupce) může před léčbou podepsat informovaný souhlas.
- Dokumentovaná diagnóza Fabryho choroby.
- Nejlépe dvě, ale minimálně 1 historická hodnocení sérového kreatininu za poslední 2 roky s poslední hodnotou za posledních 6 měsíců.
- Pacientky a pacientky, jejichž spolupartneři jsou ve fertilním věku, souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce, která nezahrnuje metodu rytmu. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří hormonální přípravky, nitroděložní tělísko nebo mužské či ženské kondomy. Antikoncepce by měla být používána po dobu 90 dnů po ukončení léčby.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti zařazení a aktuálně léčení do studie PB-102-F20 a pacienti zařazení a aktuálně léčení do rozšiřující studie PB-102-F60
- Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni v rámci jakýchkoli jiných probíhajících klinických studií PRX-102
- Život ohrožující přecitlivělost typu 1 (anafylaxe nebo podobná anafylaktoidům) v anamnéze při předchozí expozici jiným ERT, které nebylo možné zvládnout medikací
- Ženy, které kojí, se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasí s ukončením kojení.
- Ženy, které jsou v současné době těhotné.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
7. prosince 2022
Primární dokončení
7. prosince 2022
Dokončení studie
7. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. září 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. září 2020
První zveřejněno (Aktuální)
17. září 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. března 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. března 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- PB-102-F90
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Pegunigalsidase Alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.NeznámýBenigní, premaligní a maligní gynekologické onemocnění omezené na pánevItálie
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityNeznámý
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityNábor
-
Peking University Third HospitalNáborOnemocnění štítné žlázyČína
-
University of EdinburghNáborAortální stenóza | Karcinoidní syndrom | Systolická dysfunkce indukovaná chemoterapiíSpojené království
-
UMC UtrechtZatím nenabírámeMetastatický kolorektální karcinom | Metastatická rakovina do jater
-
Sichuan Provincial People's HospitalNáborAdenom produkující aldosteronČína
-
SOFAR S.p.A.DokončenoOnemocnění dělohy | Adnexální onemocněníItálie
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaDokončenoAkutní selhání jater | Akutní při chronickém selhání jaterIndie