- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04552691
Trattamento ad accesso esteso in aperto con pegunigalsidasi alfa per i pazienti con malattia di Fabry
28 marzo 2023 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Trattamento ad accesso allargato con pegunigalsidasi alfa in aperto per pazienti affetti da Fabry
L'obiettivo di questo protocollo di trattamento è fornire una guida ai medici curanti che richiedono l'accesso alla pegunigalsidasi alfa per i pazienti di Fabry le cui condizioni cliniche, a parere del medico curante, richiedono un trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con pegunigalsidasi alfa e a) non possono essere adeguatamente trattati con prodotti attualmente approvati dalla FDA e/o b) non sono in grado o disposti a partecipare a nessuna delle sperimentazioni cliniche in corso negli Stati Uniti.
Panoramica dello studio
Stato
A disposizione
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Medical Information Chiesi
- Numero di telefono: (888) 661-9260
- Email: us.medical@chiesi.com
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- A disposizione
- University of Alabama-Birmingham
-
Contatto:
- Eric Wallace
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- A disposizione
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
-
Contatto:
- Jasmine Knoll
-
-
California
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- A disposizione
- University of California Irvine
-
Contatto:
- Virginia Kimonis
-
Salinas, California, Stati Uniti, 93901
- A disposizione
- Central Coas Nephrology
-
Contatto:
- Barbara Rever
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- A disposizione
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
-
Contatto:
- Estella Mellin
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- A disposizione
- Emory University School of Medicine
-
Contatto:
- William Wilcox
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- A disposizione
- University of Iowa
-
Contatto:
- John Bernat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
- A disposizione
- Infusion Associates
-
Contatto:
- Khan Nedd
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235-2208
- A disposizione
- Dallas Nephrology Associates
-
Contatto:
- Ankit Mehta
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- A disposizione
- University of Utah
-
Contatto:
- Nicola Longo
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
- A disposizione
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
-
Contatto:
- Ozlem Goker-Alpan
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Secondo il medico curante, il paziente non può essere adeguatamente trattato con alcun farmaco approvato dalla FDA per la malattia di Fabry e non è in grado di iscriversi a nessuna sperimentazione clinica in corso per la malattia di Fabry.
- Il paziente (o tutore legale) è in grado di firmare un consenso informato prima del trattamento.
- Una diagnosi documentata della malattia di Fabry.
- Preferibilmente due, ma almeno 1, valutazioni storiche della creatinina sierica negli ultimi 2 anni con l'ultimo valore negli ultimi 6 mesi.
- Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, escluso il metodo del ritmo. I metodi contraccettivi accettabili includono prodotti ormonali, dispositivo intrauterino o preservativi maschili o femminili. La contraccezione deve essere utilizzata per 90 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
Criteri di esclusione:
- Pazienti arruolati e attualmente trattati nello Studio PB-102-F20 e pazienti arruolati e attualmente trattati nello Studio di estensione PB-102-F60
- Pazienti attualmente in trattamento nell'ambito di altri studi clinici in corso su PRX-102
- Anamnesi di ipersensibilità pericolosa per la vita di tipo 1 (anafilassi o anafilattoide simile) durante la precedente esposizione ad altri ERT che non potevano essere gestiti con farmaci
- Le donne che allattano non possono partecipare a meno che non accettino di interrompere l'allattamento.
- Donne che sono attualmente incinte.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
7 dicembre 2022
Completamento primario
7 dicembre 2022
Completamento dello studio
7 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
17 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 marzo 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattia di Fabri
Altri numeri di identificazione dello studio
- PB-102-F90
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia di Fabri
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattia di Fabri | Malattia di Anderson-Fabry | Malattia di FabryArgentina, Belgio, Croazia, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Regno Unito
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Wuerzburg University HospitalTakedaIscrizione su invitoMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiaca | HCM - Cardiomiopatia ipertrofica | Malattia di Anderson FabryGermania
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Sangamo TherapeuticsIscrizione su invitoMalattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiacaStati Uniti, Australia, Regno Unito
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonTerminato
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...ReclutamentoMalattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiacaOlanda
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Massachusetts General HospitalCompletatoMalattia di FabryStati Uniti
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University Hospital, RouenSconosciutoMalattia di Anderson-FabryFrancia
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiSconosciutoMalattia di Fabry, variante cardiaca
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Francisco Marín OrtuñoHospital General Universitario Elche; Hospital Universitario San Juan de AlicanteSconosciutoIpertrofia ventricolare destra | Malattia di Fabry, variante cardiaca
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SanofiReclutamentoMalattia di FabryStati Uniti
Prove cliniche su Pegunigalsidasi alfa
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)CompletatoMalattia cardiovascolareStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Paraguay
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ShireCompletatoMalattia di FabriStati Uniti
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriAustralia, Olanda, Regno Unito, Canada, Cechia, Norvegia, Slovenia
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)CompletatoTumori cerebrali e del sistema nervoso centraleStati Uniti
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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Philogen S.p.A.ReclutamentoCarcinoma, cellula basale | Carcinoma, cellula squamosa cutaneaGermania, Polonia, Svizzera
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Novo Nordisk A/SCompletatoEfficacia e sicurezza di NNC 0078-0000-0007 in pazienti con emofilia congenita e inibitori (adept™2)Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitoriTaiwan, Regno Unito, Tailandia, Serbia, Croazia, Italia, Polonia, Romania, Ungheria, Malaysia, Stati Uniti, Austria, Brasile, Grecia, Giappone, Porto Rico, Federazione Russa, Sud Africa, Tacchino