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Trattamento ad accesso esteso in aperto con pegunigalsidasi alfa per i pazienti con malattia di Fabry

30 luglio 2024 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Trattamento ad accesso allargato con pegunigalsidasi alfa in aperto per pazienti affetti da Fabry

L'obiettivo di questo protocollo di trattamento è fornire una guida ai medici curanti che richiedono l'accesso alla pegunigalsidasi alfa per i pazienti di Fabry le cui condizioni cliniche, a parere del medico curante, richiedono un trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con pegunigalsidasi alfa e a) non possono essere adeguatamente trattati con prodotti attualmente approvati dalla FDA e/o b) non sono in grado o disposti a partecipare a nessuna delle sperimentazioni cliniche in corso negli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Stati Uniti, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Secondo il medico curante, il paziente non può essere adeguatamente trattato con alcun farmaco approvato dalla FDA per la malattia di Fabry e non è in grado di iscriversi a nessuna sperimentazione clinica in corso per la malattia di Fabry.
  • Il paziente (o tutore legale) è in grado di firmare un consenso informato prima del trattamento.
  • Una diagnosi documentata della malattia di Fabry.
  • Preferibilmente due, ma almeno 1, valutazioni storiche della creatinina sierica negli ultimi 2 anni con l'ultimo valore negli ultimi 6 mesi.
  • Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, escluso il metodo del ritmo. I metodi contraccettivi accettabili includono prodotti ormonali, dispositivo intrauterino o preservativi maschili o femminili. La contraccezione deve essere utilizzata per 90 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti arruolati e attualmente trattati nello Studio PB-102-F20 e pazienti arruolati e attualmente trattati nello Studio di estensione PB-102-F60
  • Pazienti attualmente in trattamento nell'ambito di altri studi clinici in corso su PRX-102
  • Anamnesi di ipersensibilità pericolosa per la vita di tipo 1 (anafilassi o anafilattoide simile) durante la precedente esposizione ad altri ERT che non potevano essere gestiti con farmaci
  • Le donne che allattano non possono partecipare a meno che non accettino di interrompere l'allattamento.
  • Donne che sono attualmente incinte.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaboratori

Chiesi USA, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

7 dicembre 2022

Completamento primario

7 dicembre 2022

Completamento dello studio

7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-102-F90

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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