Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitgebreide toegangsbehandeling met Pegunigalsidase Alfa voor patiënten met de ziekte van Fabry

30 juli 2024 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Uitgebreide toegangsbehandeling met open-label pegunigalsidase alfa voor Fabry-patiënten

Het doel van dit behandelprotocol is begeleiding te bieden aan behandelend artsen die toegang zoeken tot pegunigalsidase alfa voor Fabry-patiënten van wie de klinische toestand, naar het oordeel van de behandelend arts, behandeling met enzymvervangingstherapie (ERT) met pegunigalsidase alfa vereist en a) niet kan adequaat worden behandeld met momenteel goedgekeurde FDA-producten en/of b) niet in staat of bereid zijn om deel te nemen aan een van de lopende klinische onderzoeken in de Verenigde Staten.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

De ziekte van Fabry

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Pegunigalsidase Alfa

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
    - University of Alabama-Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
    - Phoenix Children's Hospital, Inc.
- California
  - Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    - University of California Irvine
  - Salinas, California, Verenigde Staten, 93901
    - Central Coas Nephrology
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
    - University of Florida, Division of Pediatric Genetics
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - University of Iowa
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
    - Infusion Associates
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235-2208
    - Dallas Nephrology Associates
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
    - University of Utah
- Virginia
  - Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
    - Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Naar de mening van de behandelend arts kan de patiënt niet adequaat worden behandeld met door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen voor Fabry en kan hij zich niet inschrijven voor lopende klinische onderzoeken naar de ziekte van Fabry.
Patiënt (of wettelijke voogd) kan voorafgaand aan de behandeling een geïnformeerde toestemming ondertekenen.
Een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Fabry.
Bij voorkeur twee, maar minimaal 1, historische serumcreatininebepalingen in de afgelopen 2 jaar met de laatste waarde in de afgelopen 6 maanden.
Vrouwelijke patiënten en mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, stemmen ermee in een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken, met uitzondering van de ritmemethode. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer hormonale producten, spiraaltjes of condooms voor mannen of vrouwen. Anticonceptie moet gedurende 90 dagen na stopzetting van de behandeling worden gebruikt.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die zijn ingeschreven en momenteel worden behandeld in onderzoek PB-102-F20, en patiënten die zijn opgenomen in en momenteel worden behandeld in extensieonderzoek PB-102-F60
Patiënten die momenteel worden behandeld in het kader van andere lopende klinische onderzoeken met PRX-102
Geschiedenis van type 1 (anafylaxie of anafylactoïde-achtige) levensbedreigende overgevoeligheid tijdens eerdere blootstelling aan andere ERT's die niet met medicatie konden worden behandeld
Vrouwen die borstvoeding geven mogen niet deelnemen, tenzij ze ermee instemmen te stoppen met borstvoeding.
Vrouwen die momenteel zwanger zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Medewerkers

Chiesi USA, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

7 december 2022

Primaire voltooiing

7 december 2022

Studie voltooiing

7 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

PB-102-F90

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .