Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pegunigalsidase Alfa -hoito Fabryn tautia sairastaville potilaille

tiistai 30. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Laajennettu hoito Pegunigalsidase Alfalla Fabry-potilaille

Tämän hoitosuunnitelman tarkoituksena on antaa ohjeita hoitaville lääkäreille, jotka hakevat pegunigalsidaasi alfaa Fabry-potilaille, joiden kliininen tila hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan vaatii hoitoa pegunigalsidaasi alfalla (entsyymikorvaushoito) (ERT) ja a) ei voi saada riittävästi hoitoa tällä hetkellä hyväksytyillä FDA:n tuotteilla ja/tai b) eivät pysty tai halua osallistua mihinkään meneillään oleviin kliinisiin tutkimuksiin Yhdysvalloissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Fabryn tauti

Interventio / Hoito

Lääke: Pegunigalsidaasi Alfa

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    - University of Alabama-Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
    - Phoenix Children's Hospital, Inc.
- California
  - Orange, California, Yhdysvallat, 92868
    - University of California Irvine
  - Salinas, California, Yhdysvallat, 93901
    - Central Coas Nephrology
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
    - University of Florida, Division of Pediatric Genetics
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - University of Iowa
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
    - Infusion Associates
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235-2208
    - Dallas Nephrology Associates
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
    - University of Utah
- Virginia
  - Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
    - Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan potilasta ei voida hoitaa riittävästi millään FDA:n hyväksymillä Fabryn lääkkeillä, eikä hän voi ilmoittautua mihinkään nykyiseen Fabryn taudin kliiniseen tutkimukseen.
Potilas (tai laillinen huoltaja) voi allekirjoittaa tietoisen suostumuksen ennen hoitoa.
Dokumentoitu diagnoosi Fabryn taudista.
Mieluiten kaksi, mutta vähintään yksi historiallinen seerumin kreatiniiniarviointi viimeisen 2 vuoden aikana, viimeisin arvo viimeisen 6 kuukauden ajalta.
Naispotilaat ja miespotilaat, joiden puolisot ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, ei rytmimenetelmää. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat hormonaaliset tuotteet, kohdunsisäinen laite tai miesten tai naisten kondomit. Ehkäisyä tulee käyttää 90 päivän ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka on otettu ja joita tällä hetkellä hoidetaan tutkimukseen PB-102-F20, sekä potilaat, jotka on otettu ja joita hoidetaan jatkotutkimuksessa PB-102-F60
Potilaat, jotka ovat parhaillaan hoidossa muiden PRX-102:n kliinisten tutkimusten yhteydessä
Aiempi tyypin 1 (anafylaksia tai anafylaktoidin kaltainen) hengenvaarallinen yliherkkyys aikaisemman altistuksen aikana muille ERT:ille, joita ei voitu hoitaa lääkkeillä
Imettävät naiset eivät saa osallistua, elleivät he suostu lopettamaan imetystä.
Naiset, jotka ovat tällä hetkellä raskaana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Yhteistyökumppanit

Chiesi USA, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

PB-102-F90

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .