Tratamiento de acceso ampliado de etiqueta abierta con pegunigalsidasa alfa para pacientes con enfermedad de Fabry
30 de julio de 2024 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tratamiento de acceso ampliado con pegunigalsidasa alfa de etiqueta abierta para pacientes de Fabry
El objetivo de este protocolo de tratamiento es brindar orientación a los Médicos Tratantes que buscan acceso a pegunigalsidasa alfa para pacientes con Fabry cuya condición clínica, a juicio del Médico Tratante, requiere tratamiento con terapia de reemplazo enzimático (TRE) con pegunigalsidasa alfa y a) no puede recibir tratamiento adecuado con productos actualmente aprobados por la FDA y/o b) no puede o no desea participar en ninguno de los ensayos clínicos en curso en los Estados Unidos.
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Población de tamaño intermedio
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama-Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine
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Salinas, California, Estados Unidos, 93901
- Central Coas Nephrology
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Infusion Associates
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235-2208
- Dallas Nephrology Associates
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- En opinión del médico tratante, el paciente no puede recibir un tratamiento adecuado con ningún medicamento aprobado por la FDA para Fabry y no puede inscribirse en ningún ensayo clínico actual para la enfermedad de Fabry.
- El paciente (o tutor legal) puede firmar un consentimiento informado antes del tratamiento.
- Un diagnóstico documentado de la enfermedad de Fabry.
- Preferiblemente dos, pero como mínimo 1, evaluaciones históricas de creatinina sérica en los últimos 2 años con el último valor dentro de los últimos 6 meses.
- Las pacientes femeninas y los pacientes masculinos cuyas parejas están en edad fértil aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptable, sin incluir el método del ritmo. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen productos hormonales, dispositivos intrauterinos o condones masculinos o femeninos. La anticoncepción debe usarse durante 90 días después de la interrupción del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Pacientes inscritos y actualmente tratados en el estudio PB-102-F20, y pacientes inscritos y actualmente tratados en el estudio de extensión PB-102-F60
- Pacientes que actualmente están en tratamiento bajo cualquier otro ensayo clínico en curso de PRX-102
- Antecedentes de hipersensibilidad potencialmente mortal de tipo 1 (anafilaxia o anafilactoide) durante la exposición previa a otros ERT que no se pudieron manejar con medicamentos
- Las mujeres que están amamantando no pueden participar a menos que acepten dejar de amamantar.
- Mujeres que actualmente están embarazadas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
7 de diciembre de 2022
Finalización primaria
7 de diciembre de 2022
Finalización del estudio
7 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
17 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- PB-102-F90
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .