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Pegunigalsidase Alfa 对法布里病患者的开放标签扩展访问治疗

2024年7月30日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.

法布里患者使用开放标签 Pegunigalsidase Alfa 的扩展访问治疗

本治疗方案的目的是为法布里患者寻求获得 pegunigalsidase alfa 的治疗医师提供指导，根据治疗医师的意见，这些患者的临床状况需要用 pegunigalsidase alfa 进行酶替代疗法 (ERT) 治疗，并且 a) 不能使用当前批准的 FDA 产品进行充分治疗和/或 b) 不能或不愿意参加美国正在进行的任何临床试验。

研究概览

地位

批准上市

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine
      • Salinas、California、美国、93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 主治医师认为，患者不能用任何 FDA 批准的法布里病药物进行充分治疗，也不能参加任何当前的法布里病临床试验。
  • 患者（或法定监护人）能够在治疗前签署知情同意书。
  • 法布里病的书面诊断。
  • 最好是过去 2 年内两次但至少 1 次历史血清肌酐评估，最新值在过去 6 个月内。
  • 其伴侣有生育潜力的女性患者和男性患者同意使用医学上可接受的避孕方法，不包括节律法。 可接受的避孕方法包括激素产品、宫内节育器或男用或女用避孕套。 停止治疗后应避孕 90 天。

排除标准：

  • 在研究 PB-102-F20 中入组并目前接受治疗的患者，以及在 PB-102-F60 扩展研究中入组并目前接受治疗的患者
  • 目前正在接受任何其他正在进行的 PRX-102 临床试验治疗的患者
  • 1 型（过敏反应或类过敏反应）危及生命的超敏反应史，在之前接触其他 ERTs 时无法用药物治疗
  • 除非同意停止母乳喂养，否则正在哺乳的妇女不得参加。
  • 目前怀孕的妇女。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

合作者

Chiesi USA, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2022年12月7日

初级完成

2022年12月7日

研究完成

2022年12月7日

研究注册日期

首次提交

2020年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2020年9月11日

首次发布 (实际的)

2020年9月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年7月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月30日

最后验证

2024年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PB-102-F90

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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