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Traitement à accès élargi en ouvert avec la pégunigalsidase Alfa pour les patients atteints de la maladie de Fabry

30 juillet 2024 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Traitement à accès élargi avec Pegunigalsidase Alfa en ouvert pour les patients Fabry

L'objectif de ce protocole de traitement est de fournir des conseils aux médecins traitants qui souhaitent accéder à la pégunigalsidase alfa pour les patients Fabry dont l'état clinique, de l'avis du médecin traitant, nécessite un traitement par enzymothérapie substitutive (ERT) avec la pégunigalsidase alfa et a) ne peut pas être traités de manière adéquate avec des produits actuellement approuvés par la FDA et/ou b) ne sont pas capables ou désireux de participer à l'un des essais cliniques en cours aux États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, États-Unis, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • De l'avis du médecin traitant, le patient ne peut pas être traité de manière adéquate avec des médicaments approuvés par la FDA pour Fabry et n'est pas en mesure de s'inscrire à un essai clinique en cours pour la maladie de Fabry.
  • Le patient (ou son tuteur légal) est en mesure de signer un consentement éclairé avant le traitement.
  • Un diagnostic documenté de la maladie de Fabry.
  • De préférence deux, mais au minimum 1, évaluations historiques de la créatinine sérique au cours des 2 dernières années avec la dernière valeur au cours des 6 derniers mois.
  • Les patientes et les patients masculins dont les co-partenaires sont en âge de procréer s'engagent à utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, à l'exclusion de la méthode du rythme. Les méthodes de contraception acceptables comprennent les produits hormonaux, les dispositifs intra-utérins ou les préservatifs masculins ou féminins. La contraception doit être utilisée pendant 90 jours après l'arrêt du traitement.

Critère d'exclusion:

  • Patients inscrits et actuellement traités dans l'étude PB-102-F20, et patients inscrits et actuellement traités dans l'étude d'extension PB-102-F60
  • Patients actuellement sous traitement dans le cadre d'autres essais cliniques en cours sur le PRX-102
  • Antécédents d'hypersensibilité potentiellement mortelle de type 1 (anaphylaxie ou anaphylactoïde) lors d'une exposition antérieure à d'autres ERT qui ne pouvaient pas être manipulés avec des médicaments
  • Les femmes qui allaitent ne peuvent pas participer à moins qu'elles acceptent d'arrêter d'allaiter.
  • Les femmes qui sont actuellement enceintes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaborateurs

Chiesi USA, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

7 décembre 2022

Achèvement primaire

7 décembre 2022

Achèvement de l'étude

7 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2020

Première publication (Réel)

17 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-102-F90

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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