Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidet tilgangsbehandling med Pegunigalsidase Alfa for pasienter med Fabrys sykdom

30. juli 2024 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Utvidet tilgangsbehandling med åpen etikett Pegunigalsidase Alfa for Fabry-pasienter

Målet med denne behandlingsprotokollen er å gi veiledning til behandlende leger som søker tilgang til pegunigalsidase alfa for Fabry-pasienter hvis kliniske tilstand, etter den behandlende legens oppfatning, krever behandling med enzymerstatningsterapi (ERT) med pegunigalsidase alfa og a) ikke kan være tilstrekkelig behandlet med nåværende godkjente FDA-produkter og/eller b) ikke er i stand til eller villige til å delta i noen av de pågående kliniske studiene i USA.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Forente stater, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etter den behandlende legens oppfatning kan ikke pasienten behandles adekvat med noen FDA-godkjente legemidler for Fabry og er ikke i stand til å melde seg på noen aktuelle kliniske studier for Fabrys sykdom.
  • Pasient (eller juridisk verge) kan signere et informert samtykke før behandling.
  • En dokumentert diagnose av Fabrys sykdom.
  • Fortrinnsvis to, men minimum 1, historiske serumkreatininevalueringer i løpet av de siste 2 årene med siste verdi innen de siste 6 månedene.
  • Kvinnelige pasienter og mannlige pasienter hvis medpartnere er i fertil alder er enige om å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode, ikke inkludert rytmemetoden. Akseptable prevensjonsmetoder inkluderer hormonelle produkter, intrauterin enhet eller kondomer for menn eller kvinner. Prevensjon skal brukes i 90 dager etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som er registrert og behandlet i studie PB-102-F20, og pasienter som er registrert og behandlet i utvidelsesstudie PB-102-F60
  • Pasienter som for tiden er på behandling under andre pågående kliniske studier av PRX-102
  • Anamnese med type 1 (anafylaksi eller anafylaktoid lignende) livstruende overfølsomhet under tidligere eksponering for andre ERT-er som ikke kunne håndteres med medisiner
  • Kvinner som ammer kan ikke delta med mindre de samtykker i å slutte å amme.
  • Kvinner som for tiden er gravide.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbeidspartnere

Chiesi USA, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

7. desember 2022

Primær fullføring

7. desember 2022

Studiet fullført

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

17. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PB-102-F90

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere