Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое лечение расширенного доступа пегунигалсидазой альфа для пациентов с болезнью Фабри

30 июля 2024 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Лечение с расширенным доступом с открытой этикеткой пегунигалсидазы альфа для пациентов с Fabry

Целью данного протокола лечения является предоставление рекомендаций лечащим врачам, которые ищут доступ к пегунигалсидазе альфа для пациентов с Фабри, чье клиническое состояние, по мнению лечащего врача, требует лечения заместительной ферментной терапией (ФЗТ) пегунигалсидазой альфа и а) не может получать адекватное лечение препаратами, одобренными FDA в настоящее время, и/или б) не могут или не хотят участвовать ни в одном из текущих клинических испытаний в Соединенных Штатах.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Соединенные Штаты, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • По мнению лечащего врача, пациент не может адекватно лечиться никакими препаратами, одобренными FDA для лечения болезни Фабри, и не может участвовать ни в одном текущем клиническом исследовании болезни Фабри.
  • Пациент (или законный опекун) может подписать информированное согласие до начала лечения.
  • Документально подтвержденный диагноз болезни Фабри.
  • Предпочтительно два, но как минимум 1 исторический анализ креатинина сыворотки за последние 2 года с последним значением за последние 6 месяцев.
  • Пациенты женского пола и пациенты мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции, за исключением метода ритма. Приемлемые методы контрацепции включают гормональные препараты, внутриматочную спираль, мужские или женские презервативы. Следует использовать контрацепцию в течение 90 дней после прекращения лечения.

Критерий исключения:

  • Пациенты, включенные и получающие лечение в настоящее время в исследовании PB-102-F20, и пациенты, включенные и получающие лечение в настоящее время в расширенном исследовании PB-102-F60
  • Пациенты, которые в настоящее время находятся на лечении в рамках любых других текущих клинических испытаний PRX-102.
  • В анамнезе тип 1 (анафилаксия или анафилактоидоподобная) опасная для жизни гиперчувствительность во время предыдущего воздействия других ФЗТ, с которыми нельзя было справиться с помощью лекарств.
  • Женщины, кормящие грудью, не могут участвовать, если они не согласятся прекратить грудное вскармливание.
  • Женщины, которые в настоящее время беременны.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Соавторы

Chiesi USA, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

7 декабря 2022 г.

Первичное завершение

7 декабря 2022 г.

Завершение исследования

7 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-102-F90

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться