Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte leczenie rozszerzonego dostępu pegunigalzydazą alfa dla pacjentów z chorobą Fabry'ego

30 lipca 2024 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Leczenie z rozszerzonym dostępem za pomocą pegunigalzydazy alfa metodą otwartej próby dla pacjentów Fabry'ego

Celem niniejszego protokołu leczenia jest dostarczenie wskazówek lekarzom prowadzącym, którzy ubiegają się o dostęp do pegunigalzydazy alfa pacjentom Fabry'ego, których stan kliniczny, w opinii lekarza prowadzącego, wymaga leczenia enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) z pegunigalzydazą alfa i a) nie może być odpowiednio leczeni produktami obecnie zatwierdzonymi przez FDA i/lub b) nie mogą lub nie chcą uczestniczyć w żadnym z trwających badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Choroba Fabry'ego

Interwencja / Leczenie

Lek: Pegunigalzydaza Alfa

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
    - University of Alabama-Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
    - Phoenix Children's Hospital, Inc.
- California
  - Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
    - University of California Irvine
  - Salinas, California, Stany Zjednoczone, 93901
    - Central Coas Nephrology
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
    - University of Florida, Division of Pediatric Genetics
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    - University of Iowa
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
    - Infusion Associates
- Texas
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235-2208
    - Dallas Nephrology Associates
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
    - University of Utah
- Virginia
  - Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
    - Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

W opinii lekarza prowadzącego pacjent nie może być odpowiednio leczony żadnym lekiem zatwierdzonym przez FDA dla Fabry'ego i nie może zostać włączony do żadnego aktualnego badania klinicznego dotyczącego choroby Fabry'ego.
Pacjent (lub opiekun prawny) ma możliwość podpisania świadomej zgody przed zabiegiem.
Udokumentowana diagnoza choroby Fabry'ego.
Najlepiej dwa, ale co najmniej 1, historyczne pomiary stężenia kreatyniny w surowicy w ciągu ostatnich 2 lat, z ostatnią wartością z ostatnich 6 miesięcy.
Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji, z wyłączeniem metody rytmicznej. Dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują produkty hormonalne, wkładki wewnątrzmaciczne lub prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet. Antykoncepcję należy stosować przez 90 dni po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci włączeni i obecnie leczeni do badania PB-102-F20 oraz pacjenci włączeni i obecnie leczeni do badania rozszerzonego PB-102-F60
Pacjenci, którzy obecnie są w trakcie leczenia w ramach jakichkolwiek innych trwających badań klinicznych PRX-102
Historia zagrażającej życiu nadwrażliwości typu 1 (anafilaksja lub anafilaktoidalna) podczas wcześniejszej ekspozycji na inne ERT, której nie można było leczyć za pomocą leków
Kobiety karmiące piersią nie mogą brać udziału, chyba że wyrażą zgodę na zaprzestanie karmienia piersią.
Kobiety, które są obecnie w ciąży.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Współpracownicy

Chiesi USA, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe

7 grudnia 2022

Ukończenie studiów

7 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

PB-102-F90

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .