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Open-Label-Behandlung mit erweitertem Zugang mit Pegunigalsidase Alfa für Morbus-Fabry-Patienten

30. Juli 2024 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Expanded-Access-Behandlung mit Open-Label-Pegunigalsidase Alfa für Fabry-Patienten

Das Ziel dieses Behandlungsprotokolls ist es, behandelnden Ärzten eine Anleitung zu geben, die Zugang zu Pegungalsidase alfa für Fabry-Patienten suchen, deren klinischer Zustand nach Ansicht des behandelnden Arztes eine Behandlung mit einer Enzymersatztherapie (ERT) mit Pegnigalsidase alfa erfordert und a) dies nicht kann angemessen mit derzeit von der FDA zugelassenen Produkten behandelt werden und/oder b) nicht in der Lage oder bereit sind, an einer der laufenden klinischen Studien in den Vereinigten Staaten teilzunehmen.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Salinas, California, Vereinigte Staaten, 93901
        • Central Coas Nephrology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • University of Florida, Division of Pediatric Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235-2208
        • Dallas Nephrology Associates
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nach Meinung des behandelnden Arztes kann der Patient mit keinem von der FDA zugelassenen Fabry-Medikament angemessen behandelt werden und ist nicht in der Lage, an einer aktuellen klinischen Studie für Morbus Fabry teilzunehmen.
  • Der Patient (oder Erziehungsberechtigte) kann vor der Behandlung eine Einverständniserklärung unterschreiben.
  • Eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry.
  • Vorzugsweise zwei, aber mindestens 1, historische Serum-Kreatinin-Auswertungen in den letzten 2 Jahren mit dem letzten Wert innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden, ausgenommen die Rhythmusmethode. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören Hormonpräparate, Intrauterinpessare oder Kondome für Männer oder Frauen. Verhütungsmittel sollten für 90 Tage nach Absetzen der Behandlung angewendet werden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die in die Studie PB-102-F20 aufgenommen und derzeit behandelt werden, und Patienten, die in die Erweiterungsstudie PB-102-F60 aufgenommen und derzeit behandelt werden
  • Patienten, die derzeit im Rahmen anderer laufender klinischer Studien mit PRX-102 behandelt werden
  • Vorgeschichte einer lebensbedrohlichen Überempfindlichkeit vom Typ 1 (Anaphylaxie oder anaphylaktoidähnlich) während einer früheren Exposition gegenüber anderen ERTs, die nicht mit Medikamenten behandelt werden konnten
  • Stillende Frauen dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie stimmen zu, mit dem Stillen aufzuhören.
  • Frauen, die derzeit schwanger sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mitarbeiter

Chiesi USA, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

7. Dezember 2022

Primärer Abschluss

7. Dezember 2022

Studienabschluss

7. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-102-F90

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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