- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04552691
Open-Label-Behandlung mit erweitertem Zugang mit Pegunigalsidase Alfa für Morbus-Fabry-Patienten
28. März 2023 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Expanded-Access-Behandlung mit Open-Label-Pegunigalsidase Alfa für Fabry-Patienten
Das Ziel dieses Behandlungsprotokolls ist es, behandelnden Ärzten eine Anleitung zu geben, die Zugang zu Pegungalsidase alfa für Fabry-Patienten suchen, deren klinischer Zustand nach Ansicht des behandelnden Arztes eine Behandlung mit einer Enzymersatztherapie (ERT) mit Pegnigalsidase alfa erfordert und a) dies nicht kann angemessen mit derzeit von der FDA zugelassenen Produkten behandelt werden und/oder b) nicht in der Lage oder bereit sind, an einer der laufenden klinischen Studien in den Vereinigten Staaten teilzunehmen.
Studienübersicht
Status
Verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Population mittlerer Größe
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Medical Information Chiesi
- Telefonnummer: (888) 661-9260
- E-Mail: us.medical@chiesi.com
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- Verfügbar
- University of Alabama-Birmingham
-
Kontakt:
- Eric Wallace
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
- Verfügbar
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
-
Kontakt:
- Jasmine Knoll
-
-
California
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Verfügbar
- University of California Irvine
-
Kontakt:
- Virginia Kimonis
-
Salinas, California, Vereinigte Staaten, 93901
- Verfügbar
- Central Coas Nephrology
-
Kontakt:
- Barbara Rever
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Verfügbar
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
-
Kontakt:
- Estella Mellin
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Verfügbar
- Emory University School Of Medicine
-
Kontakt:
- William Wilcox
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- Verfügbar
- University of Iowa
-
Kontakt:
- John Bernat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
- Verfügbar
- Infusion Associates
-
Kontakt:
- Khan Nedd
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235-2208
- Verfügbar
- Dallas Nephrology Associates
-
Kontakt:
- Ankit Mehta
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
- Verfügbar
- University of Utah
-
Kontakt:
- Nicola Longo
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
- Verfügbar
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Nach Meinung des behandelnden Arztes kann der Patient mit keinem von der FDA zugelassenen Fabry-Medikament angemessen behandelt werden und ist nicht in der Lage, an einer aktuellen klinischen Studie für Morbus Fabry teilzunehmen.
- Der Patient (oder Erziehungsberechtigte) kann vor der Behandlung eine Einverständniserklärung unterschreiben.
- Eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry.
- Vorzugsweise zwei, aber mindestens 1, historische Serum-Kreatinin-Auswertungen in den letzten 2 Jahren mit dem letzten Wert innerhalb der letzten 6 Monate.
- Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden, ausgenommen die Rhythmusmethode. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören Hormonpräparate, Intrauterinpessare oder Kondome für Männer oder Frauen. Verhütungsmittel sollten für 90 Tage nach Absetzen der Behandlung angewendet werden.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die in die Studie PB-102-F20 aufgenommen und derzeit behandelt werden, und Patienten, die in die Erweiterungsstudie PB-102-F60 aufgenommen und derzeit behandelt werden
- Patienten, die derzeit im Rahmen anderer laufender klinischer Studien mit PRX-102 behandelt werden
- Vorgeschichte einer lebensbedrohlichen Überempfindlichkeit vom Typ 1 (Anaphylaxie oder anaphylaktoidähnlich) während einer früheren Exposition gegenüber anderen ERTs, die nicht mit Medikamenten behandelt werden konnten
- Stillende Frauen dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie stimmen zu, mit dem Stillen aufzuhören.
- Frauen, die derzeit schwanger sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
7. Dezember 2022
Primärer Abschluss
7. Dezember 2022
Studienabschluss
7. Dezember 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. September 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. September 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. September 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
31. März 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. März 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Morbus Fabry
Andere Studien-ID-Nummern
- PB-102-F90
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Morbus Fabry
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Sangamo TherapeuticsAnmeldung auf EinladungMorbus Fabry | Morbus Fabry, HerzvarianteVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich
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Wuerzburg University HospitalTakedaAnmeldung auf EinladungLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus Fabry | Morbus Fabry, Herzvariante | HCM – Hypertrophe Kardiomyopathie | Anderson-Fabry-KrankheitDeutschland
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Rekrutierung
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenMorbus Fabry | Anderson-Fabry-Krankheit | Morbus FabryArgentinien, Belgien, Kroatien, Tschechien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiUnbekanntMorbus Fabry, Herzvariante
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Amicus Therapeutics France SASAktiv, nicht rekrutierendMorbus Fabry | Anderson-Fabry-KrankheitFrankreich
Klinische Studien zur Pegunigalsidase Alfa
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Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenAbgeschlossenLymphom | Leukämie | Anämie | Nicht näher bezeichneter erwachsener solider Tumor, protokollspezifisch | Multiples Myelom und Plasmazell-Neoplasma | Lymphoproliferative Störung | Präkanzeröser/nicht bösartiger ZustandVereinigte Staaten
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Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Ortho Biotech Clinical Affairs, L.L.C.BeendetNeubildungen | Krebs | AnämieVereinigte Staaten
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Novo Nordisk A/SAbgeschlossenAngeborene Blutungsstörung | Hämophilie A mit Inhibitoren | Hämophilie B mit InhibitorenTaiwan, Vereinigtes Königreich, Thailand, Serbien, Kroatien, Italien, Polen, Rumänien, Ungarn, Malaysia, Vereinigte Staaten, Österreich, Brasilien, Griechenland, Japan, Puerto Rico, Russische Föderation, Südafrika, Truthahn
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