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Tratamento de Acesso Expandido Aberto com Peganigalsidase Alfa para Pacientes com Doença de Fabry

30 de julho de 2024 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tratamento de acesso expandido com Alfa Peganigalsidase de rótulo aberto para pacientes Fabry

O objetivo deste protocolo de tratamento é fornecer orientação aos médicos assistentes que buscam acesso à pegunigalsidase alfa para pacientes Fabry cuja condição clínica, na opinião do médico assistente, requer tratamento com terapia de reposição enzimática (TRE) com pegunigalsidase alfa e a) não pode ser adequadamente tratados com produtos aprovados pela FDA e/ou b) não puderem ou não desejarem participar de nenhum dos ensaios clínicos em andamento nos Estados Unidos.

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Condições

Doença de Fabry

Intervenção / Tratamento

Medicamento: Peganigalsidase Alfa

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
    - University of Alabama-Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
    - Phoenix Children's Hospital, Inc.
- California
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - University of California Irvine
  - Salinas, California, Estados Unidos, 93901
    - Central Coas Nephrology
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
    - University of Florida, Division of Pediatric Genetics
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
    - Infusion Associates
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235-2208
    - Dallas Nephrology Associates
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
    - University of Utah
- Virginia
  - Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
    - Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Na opinião do médico assistente, o paciente não pode ser tratado adequadamente com nenhum medicamento aprovado pela FDA para Fabry e não pode se inscrever em nenhum estudo clínico atual para a doença de Fabry.
O paciente (ou responsável legal) pode assinar um consentimento informado antes do tratamento.
Um diagnóstico documentado da doença de Fabry.
De preferência duas, mas no mínimo 1, avaliações históricas de creatinina sérica nos últimos 2 anos com o valor mais recente nos últimos 6 meses.
Pacientes do sexo feminino e pacientes do sexo masculino cujos parceiros têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável, não incluindo o método do ritmo. Métodos aceitáveis de contracepção incluem produtos hormonais, dispositivo intra-uterino ou preservativos masculinos ou femininos. A contracepção deve ser usada por 90 dias após a descontinuação do tratamento.

Critério de exclusão:

Pacientes inscritos e atualmente tratados no Estudo PB-102-F20 e pacientes inscritos e atualmente tratados no Estudo de Extensão PB-102-F60
Pacientes que atualmente estão em tratamento sob quaisquer outros ensaios clínicos em andamento de PRX-102
História de hipersensibilidade com risco de vida tipo 1 (anafilaxia ou anafilactoide) durante exposição anterior a outros ERTs que não puderam ser tratados com medicação
As mulheres que estão amamentando não podem participar, a menos que concordem em parar de amamentar.
Mulheres que estão grávidas no momento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Colaboradores

Chiesi USA, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

7 de dezembro de 2022

Conclusão Primária

7 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo

7 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

17 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

PB-102-F90

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .