ケラチノサイト成長因子 - 化学療法による脱毛症の予防のためのヘアセラム

主な具体的な目的

1. 化学療法誘発性脱毛症の予防的治療として、治験中の局所処方である KGF-HS の有効性の予備的評価を提供すること。

   仮説: KGF-HS は、化学療法の 4 サイクルの終わりまでに 50% 未満の脱毛をもたらします。 治験責任医師は、CTCAE (有害事象の共通用語基準) v4.0 脱毛症グレーディング スケールを使用して脱毛を評価します。

   二次的な具体的な目的

2. 参加者と医師によって評価された髪の保存を推定する。
3. 参加者が報告した快適さを推定する。
4. 生活の質を評価する。
5. 局所適用の有害事象の発生率を評価すること。
6. 化学療法中にグレード2以上の脱毛症を患った患者において、局所ヘアセラムが化学療法終了後の発毛を促進するかどうかを評価する
7. 手術時の化学療法に対する反応を評価する（ネオアジュバント化学療法（NAC）を受けている患者の場合）

研究デザイン: この研究は 2 部構成の試験です。 研究のパート1では、被験者全員が研究治療を受ける将来の単群フェーズに登録されます。 治験責任医師は、最大 25 人の被験者を登録して、20 人の評価可能な被験者をこのフェーズに入れることを計画しています。 化学療法の 4 サイクルの終わりに、一次有効性エンドポイント データが収集されます。 20 人の評価可能な被験者の後、4 つ以上の応答が認められた場合、研究のパート 2 が開始されます。 決定ルールは、片側 95% 信頼区間の下限に基づいています。 20 人の患者のうち少なくとも 4 人の患者が奏功し、下限が 5% を超えます。 成功率と片側の正確な信頼区間の下限が計算されます。

研究のパート 2 は、無作為二重盲検プラセボ対照試験です。 研究者は、40 人の被験者をこの部分に 1:1 で無作為化することを計画しています。 このサンプル サイズは、対照群の 5% の応答率から治療群の 35% の応答率への改善を検出する 82% の統計的検出力を提供するように選択されました (片側アルファ レベル 0.05 を想定)。 一次有効性エンドポイントは、臨床医によって評価されます。臨床医は独立しており、研究治療を認識していません。 研究からの参加者の撤退は、治療の失敗とみなされます。 二次的な有効性のエンドポイントは、参加者の臨床医によって評価された髪の保存の成功、および参加者によるかつらおよび/またはヘッドラップの使用です。参加者が報告した快適さ。そして生活の質（QOL）。 カイ二乗検定を使用して、治療群と対照群の比率を比較します。比率間の差の信頼区間が推定されます。 2 つの標本に依存しない t 検定を使用して、平均 QOL スコアの差を比較します。 有害事象はグレードごとに報告され、表にまとめられます。 研究の第 1 相部分では、NAC を受けた患者の数と手術時の反応が記録されます。 正式な統計は行われません。 研究のフェーズ2の部分では、ネオアジュバント化学療法を受けている患者の割合と手術時の反応が記録され、カイ二乗検定によって比較が行われます。 研究者は、有意な全身吸収がないため、研究血清が化学療法への反応に影響を与えるとは予想していませんが、KGFは細胞保護剤であるため、研究者は化学療法への反応に関するデータを収集します（ネオアジュバント治療を受けている患者のみ）。