Keratinocyte Growth Factor - Haarserum voor de preventie van door chemotherapie veroorzaakte alopecia

Primaire specifieke doelen

1. Een voorlopige beoordeling geven van de werkzaamheid van de actuele formule voor onderzoek, KGF-HS, als een profylactische behandeling voor door chemotherapie veroorzaakte alopecia.

   Hypothese: KGF-HS zal resulteren in minder dan 50% haarverlies aan het einde van 4 cycli chemotherapie. De onderzoekers zullen haaruitval evalueren met behulp van de CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0 alopecia beoordelingsschaal.

   Secundaire specifieke doelen

2. Haarbehoud schatten zoals beoordeeld door deelnemer en arts.
3. Om het door de deelnemer gerapporteerde comfort in te schatten.
4. Om de kwaliteit van leven te evalueren.
5. Om de incidentie van bijwerkingen voor lokale toepassing te evalueren.
6. Om te evalueren of topisch haarserum resulteert in snellere haargroei na voltooiing van chemotherapie bij degenen die graad 2 of hoger alopecia hadden tijdens chemotherapie
7. Om reacties op chemotherapie op het moment van de operatie te evalueren (voor patiënten die neoadjuvante chemotherapie (NAC) ondergaan)

Onderzoeksopzet: dit onderzoek bestaat uit twee delen. Voor deel 1 van de studie zullen proefpersonen worden ingeschreven in een prospectieve eenarmige fase waarin ze allemaal de studiebehandeling krijgen. Onderzoekers zijn van plan om maximaal 25 proefpersonen in te schrijven om 20 evalueerbare proefpersonen voor deze fase te hebben. Aan het einde van 4 cycli chemotherapie zullen de gegevens over het primaire eindpunt voor de werkzaamheid worden verzameld. Als er na 20 evalueerbare proefpersonen ≥ 4 reacties werden genoteerd, wordt deel 2 van het onderzoek geactiveerd. De beslisregel is gebaseerd op de ondergrens van een eenzijdig 95% betrouwbaarheidsinterval; ten minste 4 van de 20 patiënten met respons resulteert in een ondergrens van meer dan 5% succes. De proportie met succes en de ondergrens van een eenzijdig exact betrouwbaarheidsinterval worden berekend.

Deel 2 van de studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Onderzoekers zijn van plan om 40 proefpersonen 1:1 willekeurig toe te wijzen aan dit gedeelte. Deze steekproefomvang werd geselecteerd om 82% statistisch vermogen te bieden om een ​​verbetering te detecteren van een responspercentage van 5% in de controle-arm tot een responspercentage van 35% in de behandelde arm (uitgaande van een eenzijdig alfaniveau van 0,05). Het primaire eindpunt voor werkzaamheid zal worden beoordeeld door clinici die onafhankelijk zijn en niet op de hoogte zijn van de onderzoeksbehandeling. Terugtrekking van deelnemers uit het onderzoek wordt beschouwd als mislukte behandeling. Secundaire eindpunten voor de werkzaamheid zijn succes bij het behouden van het haar, beoordeeld door de clinicus van de deelnemer en door de deelnemer, het gebruik van pruiken en/of hoofddoeken; door deelnemers gerapporteerd comfort; en kwaliteit van leven (QOL). Vergelijking van de verhoudingen tussen de behandelde en controle-armen zal worden uitgevoerd met behulp van een chi-kwadraattoets; het betrouwbaarheidsinterval voor het verschil tussen de verhoudingen wordt geschat. Vergelijking van verschillen in gemiddelde kwaliteit van leven-scores zal worden uitgevoerd met behulp van twee steekproefonafhankelijke t-toetsen. Bijwerkingen worden per graad gerapporteerd en getabelleerd. In fase 1 van het onderzoek zullen het aantal patiënten dat NAC ondergaat en de respons op het moment van de operatie worden genoteerd. Er worden geen formele statistieken gemaakt. In fase 2 van het onderzoek zal het percentage patiënten dat neoadjuvante chemotherapie ondergaat en hun respons op het moment van de operatie worden geregistreerd en zullen vergelijkingen worden gemaakt door middel van een chi-kwadraattoets. Onderzoekers verwachten niet dat het onderzoeksserum de respons op chemotherapie zal beïnvloeden, aangezien er geen significante systemische absorptie is, maar aangezien KGF een cytoprotectief middel is, zullen onderzoekers gegevens verzamelen over de respons op chemotherapie (alleen voor patiënten die een neoadjuvante behandeling ondergaan).