Fattore di crescita dei cheratinociti - Siero per capelli per la prevenzione dell'alopecia indotta da chemioterapia

Obiettivi specifici primari

1. Fornire una valutazione preliminare dell'efficacia della formula topica sperimentale, KGF-HS, come trattamento profilattico per l'alopecia indotta da chemioterapia.

   Ipotesi: KGF-HS comporterà meno del 50% di perdita di capelli entro la fine di 4 cicli di chemioterapia. Gli investigatori valuteranno la caduta dei capelli utilizzando la scala di classificazione dell'alopecia v4.0 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events).

   Obiettivi specifici secondari

2. Per stimare la conservazione dei capelli valutata dal partecipante e dal medico.
3. Per stimare il comfort riferito dal partecipante.
4. Per valutare la qualità della vita.
5. Per valutare l'incidenza di eventi avversi per l'applicazione topica.
6. Per valutare se il siero per capelli topico determina una crescita più rapida dei capelli dopo il completamento della chemioterapia in coloro che avevano alopecia di grado 2 o superiore durante la chemioterapia
7. Per valutare le risposte alla chemioterapia al momento dell'intervento chirurgico (per i pazienti sottoposti a chemioterapia neoadiuvante (NAC))

Disegno dello studio: questo studio è una prova in 2 parti. Per la parte 1 dello studio, i soggetti verranno arruolati in una fase prospettica a braccio singolo in cui tutti riceveranno il trattamento in studio. Gli investigatori prevedono di arruolare fino a 25 soggetti per avere 20 soggetti valutabili in questa fase. Al termine di 4 cicli di chemioterapia, verranno raccolti i dati dell'endpoint primario di efficacia. Dopo 20 soggetti valutabili se sono state notate ≥ 4 risposte, verrà attivata la parte 2 dello studio. La regola decisionale si basa sul limite inferiore di un intervallo di confidenza unilaterale al 95%; almeno 4 pazienti su 20 con risposta risultano in un limite inferiore superiore al 5% di successo. Verranno calcolate la proporzione con successo e il limite inferiore di un intervallo di confidenza esatto unilaterale.

La parte 2 dello studio è uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. Gli investigatori prevedono di randomizzare 40 soggetti 1:1 a questa porzione. Questa dimensione del campione è stata selezionata per fornire una potenza statistica dell'82% per rilevare un miglioramento da un tasso di risposta del 5% nel braccio di controllo a un tasso di risposta del 35% nel braccio trattato (assumendo un livello alfa unilaterale di 0,05). L'endpoint primario di efficacia sarà valutato da medici che saranno indipendenti e all'oscuro del trattamento in studio. I ritiri dei partecipanti dallo studio saranno considerati fallimenti terapeutici. Gli endpoint secondari di efficacia sono il successo nella conservazione dei capelli valutato dal medico del partecipante e dal partecipante, l'uso di parrucche e/o fasce per la testa; comfort riferito dai partecipanti; e la qualità della vita (QOL). Il confronto delle proporzioni tra il braccio trattato e quello di controllo sarà eseguito utilizzando un test chi-quadrato; verrà stimato l'intervallo di confidenza per la differenza tra le proporzioni. Il confronto delle differenze nei punteggi medi della qualità della vita sarà eseguito utilizzando due test t indipendenti dal campione. Gli eventi avversi saranno segnalati per grado e tabulati. Nella parte di fase 1 dello studio, verrà annotato il numero di pazienti sottoposti a NAC e le risposte al momento dell'intervento chirurgico. Non verranno effettuate statistiche formali. Nella parte di fase 2 dello studio, verrà registrata la percentuale di pazienti sottoposti a chemioterapia neoadiuvante e le loro risposte al momento dell'intervento chirurgico e verranno effettuati confronti mediante test chi-quadrato. I ricercatori non prevedono che il siero dello studio influenzi la risposta alla chemioterapia in quanto non vi è alcun assorbimento sistemico significativo, tuttavia poiché KGF è un agente citoprotettivo, i ricercatori raccoglieranno dati sulla risposta alla chemioterapia (solo per i pazienti sottoposti a trattamento neoadiuvante).