Фактор роста кератиноцитов - сыворотка для волос для профилактики алопеции, вызванной химиотерапией

Основные конкретные цели

1. Обеспечить предварительную оценку эффективности исследуемой формулы для местного применения KGF-HS в качестве профилактического средства для лечения алопеции, вызванной химиотерапией.

   Гипотеза: KGF-HS приведет к потере менее 50% волос к концу 4 цикла химиотерапии. Исследователи будут оценивать выпадение волос с использованием шкалы оценки алопеции CTCAE (Общие критерии терминологии для нежелательных явлений) версии 4.0.

   Второстепенные конкретные цели

2. Оценить сохранность волос по оценке участника и врача.
3. Оценить сообщаемый участник комфорт.
4. Для оценки качества жизни.
5. Оценить частоту нежелательных явлений при местном применении.
6. Оценить, приводит ли местная сыворотка для волос к более быстрому росту волос после завершения химиотерапии у тех, у кого во время химиотерапии была алопеция 2 степени или выше.
7. Для оценки ответа на химиотерапию во время операции (для пациентов, проходящих неоадъювантную химиотерапию (НАХ))

Дизайн исследования: это исследование состоит из двух частей. Для части 1 исследования субъекты будут включены в проспективную фазу одной группы, где все они получат исследуемое лечение. Исследователи планируют зарегистрировать до 25 субъектов, чтобы иметь 20 подлежащих оценке субъектов на этом этапе. В конце 4 циклов химиотерапии будут собраны первичные данные о конечной точке эффективности. После 20 поддающихся оценке субъектов, если было отмечено ≥ 4 ​​ответов, будет активирована часть 2 исследования. Правило принятия решения основано на нижней границе одностороннего 95% доверительного интервала; по крайней мере, у 4 из 20 пациентов с ответом нижняя граница успеха превышает 5%. Будет вычислена доля успеха и нижняя граница одностороннего точного доверительного интервала.

Вторая часть исследования представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Исследователи планируют рандомизировать 40 субъектов в соотношении 1:1 к этой части. Этот размер выборки был выбран таким образом, чтобы обеспечить статистическую мощность 82% для выявления улучшения с 5% частоты ответов в контрольной группе до 35% частоты ответов в группе, получавшей лечение (при условии, что односторонний альфа-уровень равен 0,05). Первичную конечную точку эффективности будут оценивать клиницисты, которые будут независимыми и не осведомлены об исследуемом лечении. Выход участника из исследования будет считаться неудачным лечением. Вторичными конечными точками эффективности являются успех в сохранении волос, оцененный лечащим врачом участника и самим участником, использование париков и/или головных уборов; комфорт, о котором сообщают участники; и качество жизни (КЖ). Сравнение пропорций между обработанной и контрольной группами будет выполняться с использованием критерия хи-квадрат; будет оценен доверительный интервал для разницы между пропорциями. Сравнение различий в средних показателях качества жизни будет выполнено с использованием двух выборочных независимых t-тестов. Неблагоприятные события будут сообщены по степени и сведены в таблицу. В 1-й фазе исследования будут отмечены количество пациентов, перенесших NAC, и ответы на них во время операции. Никакой официальной статистики не будет. В фазе 2 исследования будет зарегистрирована доля пациентов, проходящих неоадъювантную химиотерапию, и их ответы во время операции, а сравнения будут проведены с помощью критерия хи-квадрат. Исследователи не ожидают, что исследуемая сыворотка повлияет на ответ на химиотерапию, поскольку не наблюдается существенной системной абсорбции, однако, поскольку KGF является цитопротекторным средством, исследователи будут собирать данные об ответе на химиотерапию (только для пациентов, проходящих неоадъювантное лечение).