Keratinocytvækstfaktor - hårserum til forebyggelse af kemoterapi-induceret alopeci

Primære specifikke mål

1. At give en foreløbig vurdering af effektiviteten af ​​den aktuelle topiske formel, KGF-HS, som en profylaktisk behandling af kemoterapi-induceret alopeci.

   Hypotese: KGF-HS vil resultere i mindre end 50 % hårtab ved slutningen af ​​4 cyklusser med kemoterapi. Efterforskerne vil evaluere hårtab ved hjælp af CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0 alopeci karakterskala.

   Sekundære specifikke mål

2. At estimere hårkonservering som vurderet af deltager og læge.
3. For at estimere deltagerrapporterede komfort.
4. At vurdere livskvalitet.
5. At evaluere forekomsten af ​​uønskede hændelser til topisk anvendelse.
6. For at evaluere, om topisk hårserum resulterer i hurtigere hårvækst efter afslutning af kemoterapi hos dem, der havde grad 2 eller højere alopeci under kemoterapi
7. At evaluere respons på kemoterapi på tidspunktet for operationen (for patienter, der gennemgår neoadjuverende kemoterapi (NAC))

Studiedesign: Dette studie er et 2-delt forsøg. For del 1 af undersøgelsen vil forsøgspersoner blive indskrevet i en prospektiv enkeltarmsfase, hvor alle får undersøgelsesbehandlingen. Efterforskere planlægger at tilmelde op til 25 forsøgspersoner for at have 20 evaluerbare emner til denne fase. Ved afslutningen af ​​4 cyklusser med kemoterapi vil primære effekt-endepunktsdata blive indsamlet. Efter 20 evaluerbare forsøgspersoner, hvis ≥ 4 responser blev noteret, vil del 2 af undersøgelsen blive aktiveret. Beslutningsreglen er baseret på den nedre grænse af et ensidigt 95 % konfidensinterval; mindst 4 ud af 20 patienter med respons resulterer i en nedre grænse på mere end 5 % succes. Andelen med succes og den nedre grænse for et ensidigt nøjagtigt konfidensinterval vil blive beregnet.

Del 2 af undersøgelsen er et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg. Efterforskere planlægger at randomisere 40 forsøgspersoner 1:1 til denne del. Denne prøvestørrelse blev udvalgt til at give 82 % statistisk styrke til at detektere en forbedring fra en 5 % responsrate i kontrolarmen til en 35 % responsrate i den behandlede arm (under antagelse af et ensidigt alfa-niveau på 0,05). Det primære effektmål vil blive vurderet af klinikere, som vil være uafhængige og uvidende om undersøgelsesbehandlingen. Deltageres tilbagetrækning fra undersøgelsen vil blive betragtet som behandlingsfejl. Sekundære effektmål er succes i hårkonservering vurderet af deltagerens kliniker og af deltageren, brug af parykker og/eller hovedindpakninger; deltager-rapporteret komfort; og livskvalitet (QOL). Sammenligning af proportionerne mellem den behandlede arm og kontrolarmen vil blive udført ved hjælp af en chi-kvadrattest; konfidensintervallet for forskellen mellem proportionerne vil blive estimeret. Sammenligning af forskelle i gennemsnitlig livskvalitetsscore vil blive udført ved hjælp af to stikprøveuafhængige t-tests. Uønskede hændelser vil blive rapporteret efter grad og opstillet i tabelform. I fase 1-delen af ​​undersøgelsen vil antallet af patienter, der gennemgår NAC, og respons på operationstidspunktet blive noteret. Der vil ikke blive lavet nogen formel statistik. I fase 2-delen af ​​undersøgelsen vil andelen af ​​patienter, der gennemgår neoadjuverende kemoterapi, og deres respons på operationstidspunktet blive registreret, og sammenligninger vil blive udført ved chi-square test. Forskere forventer ikke, at undersøgelsesserumet vil påvirke respons på kemoterapi, da der ikke er nogen signifikant systemisk absorption, men da KGF er et cytobeskyttende middel, vil efterforskerne indsamle data om respons på kemoterapi (kun for patienter, der gennemgår neoadjuverende behandling).