角质形成细胞生长因子-预防化疗引起的脱发的头发血清

主要具体目标

1. 初步评估研究性局部配方 KGF-HS 作为化疗引起的脱发的预防性治疗的疗效。

   假设：到 4 个化疗周期结束时，KGF-HS 将导致不到 50% 的脱发。 研究人员将使用 CTCAE（不良事件通用术语标准）v4.0 脱发分级量表评估脱发。

   次要具体目标

2. 估计由参与者和医生评估的头发保存情况。
3. 估计参与者报告的舒适度。
4. 来评估生活质量。
5. 评估局部应用的不良事件发生率。
6. 评估在化疗期间有 2 级或更严重脱发的患者在完成化疗后外用毛发血清是否会导致毛发生长更快
7. 评估手术时对化疗的反应（对于接受新辅助化疗 (NAC) 的患者）

研究设计：这项研究是一个分为两部分的试验。 对于研究的第 1 部分，受试者将被纳入前瞻性单臂阶段，所有受试者都将接受研究治疗。 研究人员计划招募多达 25 名受试者，以便有 20 名可评估受试者进入该阶段。 在 4 个化疗周期结束时，将收集主要疗效终点数据。 在 20 个可评估的受试者之后，如果注意到 ≥ 4 个反应，将启动研究的第 2 部分。 决策规则基于单侧 95% 置信区间的下限； 20 名有反应的患者中至少有 4 名的成功率下限大于 5%。 将计算成功的比例和单边精确置信区间的下限。

该研究的第 2 部分是一项随机双盲安慰剂对照试验。 研究人员计划将 40 名受试者按 1:1 的比例随机分配到这部分。 选择此样本大小是为了提供 82% 的统计功效，以检测从对照组的 5% 响应率到治疗组的 35% 响应率的改善（假设单侧 alpha 水平为 0.05）。 主要疗效终点将由独立且不知道研究治疗的临床医生评估。 退出研究的参与者将被视为治疗失败。 次要疗效终点是由参与者的临床医生和参与者评估的头发保存成功、假发和/或头巾的使用；参与者报告的舒适度；和生活质量 (QOL)。 将使用卡方检验对治疗组和对照组之间的比例进行比较；将估计比例之间差异的置信区间。 将使用两个样本独立的 t 检验来比较平均生活质量评分的差异。 不良事件将按等级报告并制成表格。 在研究的第 1 阶段部分，将记录接受 NAC 的患者数量和手术时的反应。 不会进行正式统计。 在研究的第 2 阶段，将记录接受新辅助化疗的患者比例及其在手术时的反应，并通过卡方检验进行比较。 研究人员预计研究血清不会影响对化疗的反应，因为没有明显的全身吸收，但由于 KGF 是一种细胞保护剂，研究人员将收集对化疗反应的数据（仅适用于接受新辅助治疗的患者）。