Czynnik wzrostu keratynocytów - Serum do włosów w profilaktyce łysienia indukowanego chemioterapią

Podstawowe cele szczegółowe

1. Przedstawienie wstępnej oceny skuteczności badanej formuły do ​​stosowania miejscowego, KGF-HS, jako leczenia profilaktycznego łysienia wywołanego chemioterapią.

   Hipoteza: KGF-HS spowoduje utratę mniej niż 50% włosów pod koniec 4 cykli chemioterapii. Badacze ocenią wypadanie włosów za pomocą skali oceny łysienia CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0.

   Wtórne cele szczegółowe

2. Ocena zachowania włosów według oceny uczestnika i lekarza.
3. Aby oszacować komfort zgłoszony przez uczestnika.
4. Aby ocenić jakość życia.
5. Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych przy stosowaniu miejscowym.
6. Ocena, czy miejscowa surowica do włosów powoduje szybszy wzrost włosów po zakończeniu chemioterapii u osób z łysieniem stopnia 2 lub wyższym podczas chemioterapii
7. Ocena odpowiedzi na chemioterapię w czasie operacji (dla pacjentów poddawanych chemioterapii neoadiuwantowej (NAC))

Projekt badania: To badanie jest dwuczęściową próbą. W przypadku części 1 badania uczestnicy zostaną włączeni do prospektywnej fazy z jednym ramieniem, w której wszyscy otrzymają badany lek. Badacze planują zarejestrować do 25 osób, aby mieć 20 osób, które można było ocenić w tej fazie. Pod koniec 4 cykli chemioterapii zostaną zebrane dane dotyczące pierwszorzędowych punktów końcowych dotyczących skuteczności. Po 20 ocenianych pacjentach, jeśli odnotowano ≥ 4 odpowiedzi, aktywowana zostanie część 2 badania. Reguła decyzyjna opiera się na dolnej granicy jednostronnego 95% przedziału ufności; co najmniej 4 z 20 pacjentów z odpowiedzią daje dolną granicę większą niż 5% sukcesu. Zostanie obliczona proporcja z sukcesem i dolna granica jednostronnego dokładnego przedziału ufności.

Część 2 badania to randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo. Badacze planują zrandomizować 40 osób w stosunku 1:1 do tej części. Ta wielkość próby została wybrana tak, aby zapewnić 82% mocy statystycznej do wykrycia poprawy od 5% odsetka odpowiedzi w ramieniu kontrolnym do 35% odsetka odpowiedzi w ramieniu leczonym (przy założeniu jednostronnego poziomu alfa 0,05). Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności zostanie oceniony przez klinicystów, którzy będą niezależni i nieświadomi badanego leczenia. Wycofanie się uczestnika z badania zostanie uznane za niepowodzenie leczenia. Drugorzędowymi punktami końcowymi skuteczności są sukces w ochronie włosów oceniany przez lekarza uczestnika i przez uczestnika, używanie peruk i/lub opasek na głowę; komfort zgłaszany przez uczestników; i jakości życia (QOL). Porównanie proporcji między ramionami leczonymi i kontrolnymi zostanie przeprowadzone za pomocą testu chi-kwadrat; zostanie oszacowany przedział ufności dla różnicy między proporcjami. Porównanie różnic w średnich wynikach jakości życia zostanie przeprowadzone za pomocą dwóch niezależnych testów t. Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane według stopnia i zestawione w tabeli. W fazie 1 części badania odnotowana zostanie liczba pacjentów poddawanych NAC i odpowiedzi w czasie operacji. Nie będą prowadzone żadne formalne statystyki. W fazie 2 badania zostanie zarejestrowany odsetek pacjentów poddawanych chemioterapii neoadjuwantowej i ich odpowiedzi w czasie operacji, a porównania zostaną przeprowadzone za pomocą testu chi-kwadrat. Badacze nie spodziewają się, że badana surowica wpłynie na odpowiedź na chemioterapię, ponieważ nie ma istotnego wchłaniania ogólnoustrojowego, jednak ponieważ KGF jest środkiem cytoprotekcyjnym, badacze zbiorą dane dotyczące odpowiedzi na chemioterapię (tylko dla pacjentów poddawanych leczeniu neoadiuwantowemu).