Keratinocyttillväxtfaktor - hårserum för förebyggande av kemoterapiinducerad alopeci

Primära specifika mål

1. För att ge en preliminär bedömning av effektiviteten av den aktuella prövningsformeln, KGF-HS, som en profylaktisk behandling för kemoterapiinducerad alopeci.

   Hypotes: KGF-HS kommer att resultera i mindre än 50 % håravfall i slutet av 4 cykler av kemoterapi. Utredarna kommer att utvärdera håravfall med hjälp av CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0 alopeci graderingsskala.

   Sekundära specifika mål

2. Att uppskatta hårkonservering enligt bedömning av deltagare och läkare.
3. För att uppskatta deltagarens rapporterade komfort.
4. Att utvärdera livskvalitet.
5. För att utvärdera förekomsten av biverkningar för topisk applicering.
6. För att utvärdera om topikalt hårserum resulterar i snabbare hårväxt efter avslutad kemoterapi hos dem som hade grad 2 eller högre alopeci under kemoterapi
7. För att utvärdera svar på kemoterapi vid tidpunkten för operation (för patienter som genomgår neoadjuvant kemoterapi (NAC))

Studiedesign: Denna studie är en 2-delad studie. För del 1 av studien kommer försökspersonerna att skrivas in i en prospektiv enarmsfas där alla får studiebehandlingen. Utredarna planerar att registrera upp till 25 försökspersoner för att ha 20 utvärderbara försökspersoner till denna fas. Vid slutet av 4 cykler av kemoterapi kommer data om primär effektslutpunkt att samlas in. Efter 20 utvärderbara försökspersoner om ≥ 4 svar noterades, kommer del 2 av studien att aktiveras. Beslutsregeln baseras på den nedre gränsen för ett ensidigt 95 % konfidensintervall; minst 4 av 20 patienter med svar resulterar i en nedre gräns som är större än 5 % framgång. Andelen med framgång och den nedre gränsen för ett ensidigt exakt konfidensintervall kommer att beräknas.

Del 2 av studien är en randomiserad dubbelblind-placebokontrollerad studie. Utredarna planerar att randomisera 40 försökspersoner 1:1 till denna del. Denna provstorlek valdes för att ge 82 % statistisk styrka för att detektera en förbättring från en 5 % svarsfrekvens i kontrollarmen till en 35 % svarsfrekvens i den behandlade armen (under antagande av en ensidig alfanivå på 0,05). Primär effektmål kommer att bedömas av läkare som kommer att vara oberoende och omedvetna om studiebehandlingen. Deltagare som drar sig ur studien kommer att betraktas som behandlingsmisslyckanden. Sekundära effektslutpunkter är framgång i hårkonservering utvärderad av deltagarens läkare och av deltagaren, användning av peruker och/eller huvudinpackningar; deltagare rapporterad komfort; och livskvalitet (QOL). Jämförelse av proportionerna mellan den behandlade och kontrollarmen kommer att utföras med hjälp av ett chi-kvadrattest; konfidensintervallet för skillnaden mellan proportionerna kommer att uppskattas. Jämförelse av skillnader i medelvärde för livskvalitet kommer att utföras med hjälp av två provoberoende t-tester. Biverkningar kommer att rapporteras per grad och tabuleras. I fas 1-delen av studien kommer antalet patienter som genomgår NAC och svar vid tidpunkten för operationen att noteras. Ingen formell statistik kommer att göras. I fas 2-delen av studien kommer andelen patienter som genomgår neoadjuvant kemoterapi och deras svar vid tidpunkten för operationen att registreras och jämförelser kommer att göras med chi-kvadrattest. Utredarna förväntar sig inte att studieserumet kommer att påverka svaret på kemoterapi eftersom det inte finns någon signifikant systemisk absorption, men eftersom KGF är ett cytoprotektivt medel kommer utredarna att samla in data om svaret på kemoterapi (endast för patienter som genomgår neoadjuvant behandling).