Factor de crecimiento de queratinocitos: suero capilar para la prevención de la alopecia inducida por quimioterapia

Objetivos específicos primarios

1. Proporcionar una evaluación preliminar de la eficacia de la fórmula tópica en investigación, KGF-HS, como tratamiento profiláctico para la alopecia inducida por quimioterapia.

   Hipótesis: KGF-HS resultará en menos del 50% de pérdida de cabello al final de 4 ciclos de quimioterapia. Los investigadores evaluarán la pérdida de cabello utilizando la escala de clasificación de alopecia CTCAE (Criterios de terminología común para eventos adversos) v4.0.

   Objetivos específicos secundarios

2. Para estimar la conservación del cabello según lo evaluado por el participante y el médico.
3. Para estimar la comodidad informada por los participantes.
4. Para evaluar la calidad de vida.
5. Evaluar la incidencia de eventos adversos por aplicación tópica.
6. Evaluar si el suero capilar tópico da como resultado un crecimiento del cabello más rápido después de completar la quimioterapia en aquellos que tenían alopecia de grado 2 o superior mientras recibían quimioterapia.
7. Para evaluar las respuestas a la quimioterapia en el momento de la cirugía (para pacientes que reciben quimioterapia neoadyuvante [NAC])

Diseño del estudio: Este estudio es un ensayo de 2 partes. Para la parte 1 del estudio, los sujetos se inscribirán en una fase prospectiva de un solo brazo en la que todos recibirán el tratamiento del estudio. Los investigadores planean inscribir hasta 25 sujetos para tener 20 sujetos evaluables para esta fase. Al final de 4 ciclos de quimioterapia, se recopilarán los datos del punto final de eficacia principal. Después de 20 sujetos evaluables, si se observaron ≥ 4 respuestas, se activará la parte 2 del estudio. La regla de decisión se basa en el límite inferior de un intervalo de confianza unilateral del 95 %; al menos 4 de 20 pacientes con resultados de respuesta en un límite inferior superior al 5% de éxito. Se calculará la proporción con éxito y el límite inferior de un intervalo de confianza exacto unilateral.

La parte 2 del estudio es un ensayo aleatorizado doble ciego controlado con placebo. Los investigadores planean aleatorizar 40 sujetos 1:1 a esta porción. Este tamaño de muestra se seleccionó para proporcionar un poder estadístico del 82 % para detectar una mejora de una tasa de respuesta del 5 % en el brazo de control a una tasa de respuesta del 35 % en el brazo tratado (suponiendo un nivel alfa unilateral de 0,05). El criterio principal de valoración de la eficacia será evaluado por médicos que serán independientes y no conocerán el tratamiento del estudio. Los retiros de los participantes del estudio se considerarán fracasos del tratamiento. Los puntos finales secundarios de eficacia son el éxito en la preservación del cabello evaluado por el médico del participante y por el participante, el uso de pelucas y/o cintas para la cabeza; comodidad informada por los participantes; y calidad de vida (CDV). La comparación de las proporciones entre los brazos tratados y de control se realizará mediante una prueba de chi-cuadrado; se estimará el intervalo de confianza para la diferencia entre las proporciones. La comparación de las diferencias en las puntuaciones medias de calidad de vida se realizará utilizando dos pruebas t independientes de muestra. Los eventos adversos se informarán por grado y se tabularán. En la parte de la fase 1 del estudio, se anotará el número de pacientes que se someten a NAC y las respuestas en el momento de la cirugía. No se realizarán estadísticas formales. En la parte de la fase 2 del estudio, se registrará la proporción de pacientes que se someten a quimioterapia neoadyuvante y sus respuestas en el momento de la cirugía y se realizarán comparaciones mediante la prueba de chi-cuadrado. Los investigadores no anticipan que el suero del estudio influya en la respuesta a la quimioterapia ya que no hay una absorción sistémica significativa; sin embargo, dado que el KGF es un agente citoprotector, los investigadores recopilarán datos sobre la respuesta a la quimioterapia (solo para pacientes que reciben tratamiento neoadyuvante).