Keratinocyttvekstfaktor - hårserum for forebygging av kjemoterapiindusert alopecia

Primære spesifikke mål

1. For å gi en foreløpig vurdering av effekten av den aktuelle undersøkelsesformelen, KGF-HS, som en profylaktisk behandling for kjemoterapiindusert alopecia.

   Hypotese: KGF-HS vil resultere i mindre enn 50 % hårtap ved slutten av 4 sykluser med kjemoterapi. Etterforskerne vil evaluere hårtap ved å bruke CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0 alopecia graderingsskala.

   Sekundære spesifikke mål

2. For å estimere hårbevaring som vurdert av deltaker og lege.
3. For å estimere deltaker rapporterte komfort.
4. For å vurdere livskvalitet.
5. For å evaluere forekomsten av uønskede hendelser for lokal bruk.
6. For å evaluere om lokalt hårserum resulterer i raskere hårvekst etter fullført kjemoterapi hos de som hadde grad 2 eller høyere alopecia under kjemoterapi
7. For å evaluere respons på kjemoterapi på tidspunktet for operasjonen (for pasienter som gjennomgår neoadjuvant kjemoterapi (NAC))

Studiedesign: Denne studien er en 2-delt prøveperiode. For del 1 av studien vil forsøkspersonene bli registrert i en prospektiv enarmsfase hvor alle får studiebehandlingen. Etterforskere planlegger å registrere opptil 25 forsøkspersoner for å ha 20 evaluerbare emner til denne fasen. Ved slutten av 4 sykluser med kjemoterapi, vil primære effekt-endepunktdata bli samlet inn. Etter 20 evaluerbare forsøkspersoner hvis ≥ 4 svar ble notert, vil del 2 av studien bli aktivert. Beslutningsregelen er basert på den nedre grensen for et ensidig 95 % konfidensintervall; minst 4 av 20 pasienter med respons resulterer i en nedre grense større enn 5 % suksess. Andelen med suksess og nedre grense for et ensidig eksakt konfidensintervall vil bli beregnet.

Del 2 av studien er en randomisert dobbeltblind-placebokontrollert studie. Etterforskere planlegger å randomisere 40 forsøkspersoner 1:1 til denne delen. Denne prøvestørrelsen ble valgt for å gi 82 % statistisk kraft for å oppdage en forbedring fra en 5 % responsrate i kontrollarmen til en 35 % responsrate i den behandlede armen (forutsatt et ensidig alfanivå på 0,05). Primært effektendepunkt vil bli vurdert av klinikere som vil være uavhengige og uvitende om studiebehandlingen. Deltakere som trekker seg fra studien vil bli ansett som behandlingssvikt. Sekundære effektendepunkter er suksess i hårbevaring vurdert av deltakerens kliniker og av deltakeren, bruk av parykker og/eller hodeinnpakninger; deltakerrapportert komfort; og livskvalitet (QOL). Sammenligning av proporsjonene mellom den behandlede og kontrollarmen vil bli utført ved hjelp av en kjikvadrattest; konfidensintervallet for forskjellen mellom proporsjonene vil bli estimert. Sammenligning av forskjeller i gjennomsnittlig livskvalitetsskår vil bli utført ved å bruke to utvalgsuavhengige t-tester. Uønskede hendelser vil bli rapportert etter karakter og tabulert. I fase 1-delen av studien vil antall pasienter som gjennomgår NAC og responser ved operasjonstidspunktet bli notert. Ingen formell statistikk vil bli gjort. I fase 2-delen av studien vil andelen av pasientene som gjennomgår neoadjuvant kjemoterapi og deres responser på operasjonstidspunktet bli registrert, og sammenligninger vil bli gjort med kjikvadrattest. Undersøkere forventer ikke at studieserumet vil påvirke respons på kjemoterapi, da det ikke er noen signifikant systemisk absorpsjon, men siden KGF er et cytobeskyttende middel, vil etterforskerne samle inn data om respons på kjemoterapi (kun for pasienter som gjennomgår neoadjuvant behandling).