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ハンチントン病における PRidopidine の機能に関する結果、PROOF- HD

2025年2月21日 更新者：Prilenia

初期段階のハンチントン病患者におけるプリドピジンの有効性と安全性を評価する第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群、多施設研究

この研究では、初期段階のマニフェスト ハンチントン病 (HD) 患者におけるプリドピジン 45mg の有効性と安全性を 1 日 2 回 (BID) 評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、初期段階の HD 患者におけるプリドピジン 45 mg BID の有効性と安全性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。

主な研究（65〜78週間）を完了した適格な患者には、非盲検延長に登録するオプションがあります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

499

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Davis、California、アメリカ、95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego、California、アメリカ、92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa、Florida、アメリカ、33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita、Kansas、アメリカ、67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York、New York、アメリカ、10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff、イギリス
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle、イギリス
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • イタリア
      • Bari、イタリア
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna、イタリア
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano、イタリア
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli、イタリア
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma、イタリア
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht、オランダ
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • カナダ
      • Halifax、カナダ、NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos、スペイン
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid、スペイン
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia、スペイン
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum、ドイツ
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck、ドイツ
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster、ドイツ
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen、ドイツ
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm、ドイツ
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • フランス
      • Lille、フランス
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille、フランス
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris、フランス
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków、ポーランド
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw、ポーランド
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

21年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選択基準 主な研究

  1. ハンチンチン遺伝子の臨床的特徴と 36 以上の CAG リピートの存在に基づく HD の診断
  2. 4の診断信頼度（DCL）
  3. 徴候および症状の発症を伴う成人発症型 HD 18 歳以上
  4. -スクリーニング時のUHDRS-TFCスコアが7以上として定義されるステージ1またはステージ2のHD

除外基準

  1. -ベースライン訪問前の12か月以内のプリドピジンの使用。
  2. いつでも遺伝子治療
  3. -深刻な病状または臨床的に重要な実験室、またはバイタルサインの異常により、患者の安全な参加が妨げられ、研究が完了する。 -ベースライン前の12週間以内の重大な心臓病または特定の心不整脈の病歴
  4. -過去5年以内のてんかんまたは発作の病歴
  5. -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
薬：プラセボ
プリドピジン適合プラセボ硬ゼラチンカプセル
実験的：プリドピジン
プリドピジン45mgを1日2回（BID）
薬：プリドピジン
プリドピジンハードゼラチンカプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一されたハンティントン病の評価尺度尺度機能能力（UHDRS-TFC）スコア（MITT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから65週目まで
この研究の主要な有効性エンドポイントは、TFCのベースラインから65週目までの変化でした（すべてのTFC 5項目評価の合計[国内飼育、日常生活の活動、財政、ケアレベル、職業]）。 TFCは、機能能力を使用してHDの進行をステージングおよび追跡するための標準的でよく受け入れられた臨床スケールです。 スコアの範囲は0から13の範囲で、13は影響が少なく、0は完全な無能力です。
ベースラインから65週目まで
UHDRS TFCスコア（ITT）のベースラインから65週に変更
時間枠：ベースラインから65週目まで。
この研究の主要な有効性エンドポイントは、TFCのベースラインから65週目までの変化でした（すべてのTFC 5項目評価の合計[国内飼育、日常生活の活動、財政、ケアレベル、職業]）。 TFCは、機能能力を使用してHDの進行をステージングおよび追跡するための標準的でよく受け入れられた臨床スケールです。 スコアの範囲は0から13の範囲で、13は影響が少なく、0は完全な無能力です。
ベースラインから65週目まで。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
複合UHDRS（CUHDRS）の合計スコア（MITT）のベースラインから65週目への変更
時間枠：ベースラインから65週目まで

複合統一ハンティントン病の評価尺度（CUHDRS）は、4つのコンポーネントを使用しています。

トータルモータースコア（TMS）は、モーターの特徴（眼球運動、ダイサルリア、舞踏病、ディストニア、歩行、姿勢の安定性）を評価します。 より高いスコア=より悪い結果。 ベストスコア= 0。 最悪のスコア= 124。

Stroop Word Reading（SWR）は、注意と精神的柔軟性を測定します。 パット。 黒インクで印刷された色の名前を読み取ります。 スコアは45秒で正しい応答を反映しています。 より高いスコア=より良い結果。 ベストスコア= 100。 最悪のスコア= 0。

シンボルディジットモダリティテスト（SDMT）は、精神運動速度とワーキングメモリをテストします。 参加者は、数字を記号と一致させる90秒を持っています。 スコア= 90秒での正解。 より高いスコア=より良い結果。 ベストスコア= 120。 最悪のスコア= 0。

総機能能力（TFC）は、日常生活、財政、ケアレベル、職業を維持する能力をテストします。 より高いスコア=より良い結果。 ベストスコア= 13。 最悪のスコア= 0。

総統合CUHDRSスケール範囲：-7.6〜24.8。 高いほど、より良い。
ベースラインから65週目まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CUHDRSのベースラインからの変更合計スコア - 患者オフADMS（MITT）
時間枠：ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過

複合統一ハンティントン病の評価尺度（CUHDRS）は、4つのコンポーネントを評価します（詳細については、二次的な結果を参照）。

モーター機能の合計モータースコア（TMS）。 より高いスコア=より悪い結果。 最悪= 124。

Stroop Word Reading（SWR）は、注意と精神的柔軟性を測定します。 より高いスコア=より良い結果。

シンボルディジットモダリティテスト（SDMT）は、精神運動速度とワーキングメモリをテストします。 より高いスコア=より良い結果。

総機能能力（TFC）は、日常生活、財政、ケアレベル、職業を維持する能力をテストします。 高いほど、より良い。

合計CUHDRSスケール範囲：-7.6〜24.8（SWRの最大スコアとして150を仮定）。 高いほど、より良い。

この感度分析は、研究中にいつでも神経弛緩薬を外し、小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬、またはADMと呼ばれる）であった患者のサブグループで実施されました。
ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過
Qモーターフィンガータッピングのベースラインからの変更は、発症間隔（IOI）平均-ADMS（MITT）の患者
時間枠：ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

定量的（Q） - モーターは、微細な運動能力の臨床評価です。 これは、プレキャリブレーションおよび温度制御の力トランスデューサーと3次元位置センサーの適用に基づいています。 人差し指は力トランスデューサーの上に配置されており、できるだけ速くタップすることです。 スタートは、最大ベースラインレベルを超える0.05ニュートンによる力の上昇として定義されました。 タップは、最大ベースラインレベルに再び到達する前に0.05 nに低下したときに終了しました。 IOIとは、連続したタップの開始までの時間（より速く、より良い）を指します。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。
Q-Motor Pronation/Suspination Inter-Tap-Interval（ITI）のベースラインからの変化平均-ADMS（MITT）の患者
時間枠：ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

定量的（Q） - モーターは、日常活動に不可欠な微細な運動能力の臨床評価です。 これは、プレキャリブレーションおよび温度制御の力トランスデューサーと3次元位置センサーの適用に基づいています。 回避/協同組合は、手蛇の規則性を評価します。 ハンドタップの力と期間は、速度のタッピングタスクと同様に記録されました。 1つの回内/懸濁ハンドタッピング尺度はITIです（より速く、より良い）。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。
Q-Motor Pronation/Supination Inter-Onteret-Interval（IOI）平均の変化 - ADMSの患者（MITT）
時間枠：ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

定量的（Q） - モーターは、日常活動に不可欠な微細な運動能力の臨床評価です。 これは、プレキャリブレーションおよび温度制御の力トランスデューサーと3次元位置センサーの適用に基づいています。 回避/協同組合は、ハンドタップの規則性を評価します。 ハンドタップの力と期間は、速度のタッピングタスクと同様に記録されました。 1つの回避/懸濁ハンドタッピング尺度はIOIです（より速く、より良い）。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。
UHDRS TFCスコアのベースラインからの変更-ADMSの患者（MITT）
時間枠：ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過

総機能能力（TFC）は、家事、日常生活の活動、財政、ケアレベル、職業を維持する能力をテストします。 スコアは0〜13。高いスコア=より良い結果。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過
Stroop Word Reading（SWR）のベースラインからの変更 - ADMSの患者（MITT）
時間枠：ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過

Stroop Word Reading（SWR）は、注意と精神的柔軟性を測定します。 パット。 黒インクで印刷された色の名前を読み取ります。 スコアは45秒で正しい応答を反映しています。 より高いスコア=より良い結果。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目からの時間経過
シンボルディジットモダリティテスト（SDMT）のベースラインからの変更 - ADMS（MITT）の患者
時間枠：ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

シンボルディジットモダリティテスト（SDMT）は、精神運動速度とワーキングメモリをテストします。 参加者は、記号を持つマッチ番号を記述するために90秒を持っています。 スコアリングの合計は、90秒の間隔（最大= 110）で正しい置換を行います。 より高いスコア=より良い結果。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。
総モータースコア（TMS）のベースラインからの変更 - ADMSの患者（MITT）
時間枠：ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

トータルモータースコア（TMS）は、モーターの特徴（眼球運動、ダイサルリア、舞踏病、ディストニア、歩行、姿勢の安定性）を評価します。 それぞれが0（正常）-4（異常）でした。 より高いスコア=より悪い結果。 最悪= 124。

主な有効性分析に加えて、研究中のいつでも、神経弛緩薬や小胞体モノアミン輸送体2（VMAT2）阻害剤（一緒に抗イドパミン作動薬またはADMSと呼ばれる）を外した患者のサブグループで感度分析を実施しました。
ベースラインから26週目、39週目、52週目、65週目、78週目までの時間経過。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prilenia

捜査官

  • スタディディレクター：Yael Cohen、Prilenia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月16日

一次修了 (実際)

2023年3月14日

研究の完了 (実際)

2024年3月21日

試験登録日

最初に提出

2020年9月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月14日

最初の投稿 (実際)

2020年9月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月21日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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