Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PRidopidin's Outcome On Function u Huntingtonovy choroby, PROOF-HD

21. února 2025 aktualizováno: Prilenia

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní paže, multicentrická studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost pridopidinu u pacientů v časném stádiu Huntingtonovy choroby

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost pridopidinu 45 mg dvakrát denně (BID) u pacientů s manifestní Huntingtonovou chorobou (HD) v časném stadiu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti pridopidinu 45 mg dvakrát denně u pacientů s časným stadiem HD.

Oprávnění pacienti, kteří dokončili hlavní studii (65 až 78 týdnů), budou mít možnost zapsat se do otevřeného prodloužení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

499

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Francie
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Francie
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Holandsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Itálie
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Itálie
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Itálie
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Itálie
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Německo
      • Aachen, Německo
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Německo
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Německo
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Německo
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Německo
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Německo
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Polsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Polsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Spojené království
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Spojené království
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Spojené státy
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Španělsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Španělsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Španělsko
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA ZAHRNUTÍ HLAVNÍ STUDIE

  1. Diagnóza HD na základě klinických znaků a přítomnosti ≥36 CAG repetic v genu pro huntingtin
  2. Diagnostická úroveň spolehlivosti (DCL) 4
  3. HD s nástupem v dospělosti s nástupem známek a symptomů ve věku ≥ 18 let
  4. Fáze 1 nebo Fáze 2 HD, definované jako skóre UHDRS-TFC ≥7, při screeningu

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  1. Použití pridopidinu během 12 měsíců před základní návštěvou.
  2. Genová terapie kdykoliv
  3. Jakýkoli vážný zdravotní stav nebo klinicky významná laboratoř nebo abnormalita vitálních funkcí, která znemožňuje bezpečnou účast pacienta ve studii a její dokončení, např. významné srdeční onemocnění během 12 týdnů před výchozí hodnotou nebo anamnézou určitých srdečních arytmií
  4. Anamnéza epilepsie nebo záchvatů během posledních 5 let
  5. Těhotenství nebo kojení nebo úmysl otěhotnět během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Placebo
Tvrdá želatinová tobolka placeba odpovídající pridopidinu
Experimentální: Pridopidin
45 mg pridopidinu dvakrát denně (BID)
Lék: Pridopidin
Pridopidin tvrdé želatinové kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty ve sjednocené Huntingtonově hodnocení nemoci-total funkční kapacita (UHDRS-TFC) skóre (MITT)
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 65. týdnu
Primárním koncovým bodem účinnosti pro tuto studii byla změna z výchozí hodnoty na 65. týdne v TFC (definované jako součet všech hodnocení TFC 5-to-tods [domácí práce, aktivity každodenního života, financí, úroveň péče a zaměstnání]). TFC je standardní a dobře přijímaná klinická měřítko pro staging a sledování progrese HD pomocí funkční kapacity. Skóre se pohybuje od 0 do 13, s 13 jako nejméně postižený a 0 jako úplná neschopnost.
Od výchozího hodnoty do 65. týdnu
Změňte se z výchozí hodnoty na 65. týden ve skóre UHDRS TFC (ITT)
Časové okno: Od základní linie do 65. týdne.
Primárním koncovým bodem účinnosti pro tuto studii byla změna z výchozí hodnoty na 65. týdne v TFC (definované jako součet všech hodnocení TFC 5-to-tods [domácí práce, aktivity každodenního života, financí, úroveň péče a zaměstnání]). TFC je standardní a dobře přijímaná klinická měřítko pro staging a sledování progrese HD pomocí funkční kapacity. Skóre se pohybuje od 0 do 13, s 13 jako nejméně postižený a 0 jako úplná neschopnost.
Od základní linie do 65. týdne.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 65 týdnů v kompozitních UHDR (CUHDRS) Celkové skóre (MITT)
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 65. týdnu

Kompozitní sjednocená stupnice hodnocení Huntington Disease Chower (CUHDRS) používá 4 komponenty:

Celkové motorické skóre (TMS) hodnotí motorické rysy (oculomotor, dysartrie, chorea, dystonie, chůze, posturální stabilita). Vyšší skóre = horší výsledek. Nejlepší skóre = 0. Nejhorší skóre = 124.

Stroop Word Reading (SWR) měří pozornost a mentální flexibilitu. Pat. čte jména barev vytištěných černým inkoustem. Skóre odráží správné odpovědi za 45 sekund. Vyšší skóre = lepší výsledek. Nejlepší skóre = 100. Nejhorší skóre = 0.

Symbol Digit Modality Test (SDMT) testuje psychomotorickou rychlost a pracovní paměť. Účastník má 90 sekund, aby odpovídal číslům se symboly. Skóre = správné odpovědi za 90 s. Vyšší skóre = lepší výsledek. Nejlepší skóre = 120. Nejhorší skóre = 0.

Celková funkční kapacita (TFC) testuje kapacitu udržovat každodenní život, finance, úroveň péče, povolání. Vyšší skóre = lepší výsledek. Nejlepší skóre = 13. Nejhorší skóre = 0.

Celkový rozsah měřítka integrovaných CUHDR: -7,6 až 24,8. Čím vyšší, tím lepší.
Od výchozího hodnoty do 65. týdnu

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre CUHDR - pacienti mimo ADMS (Mitt)
Časové okno: Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78

Kompozitní sjednocená stupnice hodnocení Huntington Disease Coumse Aswarment (CUHDRS) hodnotí 4 komponenty (podrobnosti viz sekundární výsledek):

Celkové motorové skóre (TMS) pro motorové funkce. Vyšší skóre = horší výsledek. Nejhorší = 124.

Stroop Word Reading (SWR) měří pozornost a mentální flexibilitu. Vyšší skóre = lepší výsledek.

Symbol Digit Modality Test (SDMT) testuje psychomotorickou rychlost a pracovní paměť. Vyšší skóre = lepší výsledek.

Celková funkční kapacita (TFC) testuje kapacitu udržovat každodenní život, finance, úroveň péče, povolání. Čím vyšší, tím lepší.

Celkový rozsah měřítka CuHDRS: -7,6 až 24,8 (za předpokladu 150 jako maximální skóre SWR). Čím vyšší, tím lepší.

Tato analýza citlivosti byla provedena u podskupiny pacientů, kteří byli mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS) kdykoli během studie.
Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78
Změna z výchozí hodnoty v Q-Motor Finger klepnutí na interval intervalu (IOI) Střední-pacienti mimo ADMS (MITT)
Časové okno: Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.

Kvantitativní (Q) -Motor je klinické hodnocení jemných motorických dovedností. Je založen na aplikaci předkalibrovaných a teplotně řízených silových převodníků a trojrozměrných senzorů polohy. Indexový prst je umístěn nad převodníkem síly a má klepnout co nejrychleji. Start byl definován jako vzestup síly o 0,05 Newtonu nad maximální úrovní základní linie. Klepnutí skončilo, když klesl na 0,05 N před dosažením maximální základní hladiny. IOI odkazuje na čas mezi nástupem po sobě jdoucích kohoutků (čím rychlejší, tím lépe).

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.
Změna z výchozí hodnoty v Q-Motor Pronation/Supination Inter-TAP-Interval (ITI) Střední-pacienti mimo ADMS (MITT)
Časové okno: Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.

Kvantitativní (Q) -Motor je klinické hodnocení jemných motorických dovedností, které jsou zásadní pro každodenní činnosti. Je založen na aplikaci předkalibrovaných a teplotně řízených silových převodníků a trojrozměrných senzorů polohy. Pronace/supinace hodnotí pravidelnost ručních kohoutků. Síla a doba ručních kohoutků byla zaznamenána podobně jako urychlený úkol klepání. Jedním z pronací/supinace ruční opatření je ITI (čím rychlejší, tím lepší).

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.
Změna v Q-Motor Pronation/Supination Inter-Inset-Interval (IOI) Střední-pacienti mimo ADMS (MITT)
Časové okno: Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.

Kvantitativní (Q) -Motor je klinické hodnocení jemných motorických dovedností, které jsou zásadní pro každodenní činnosti. Je založen na aplikaci předkalibrovaných a teplotně řízených silových převodníků a trojrozměrných senzorů polohy. Pronace/supinace hodnotí pravidelnost ručních kohoutků. Síla a doba ručních kohoutků byla zaznamenána podobně jako urychlený úkol klepání. Jedním z pronací/supinace rukou klepání na ruce je IOI (čím rychlejší, tím lépe).

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 52. týdne, 65. týden a 78. týdne.
Změna z výchozí hodnoty ve skóre UHDRS TFC - pacienti mimo ADMS (Mitt)
Časové okno: Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78

Celková funkční kapacita (TFC) testuje schopnost udržovat domácí práce, aktivity každodenního života, financí, úroveň péče a povolání. Skóre od 0 - 13. vyšší skóre = lepší výsledek.

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78
Změna z výchozí hodnoty v Stroop Word Reading (SWR) - Pacienti mimo ADMS (Mitt)
Časové okno: Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78

Stroop Word Reading (SWR) měří pozornost a mentální flexibilitu. Pat. čte jména barev vytištěných černým inkoustem. Skóre odráží správné odpovědi za 45 sekund. Vyšší skóre = lepší výsledek.

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od výchozího hodnoty do 26. týdne, 39. týdne, 52. týdne, 65. týden a týden 78
Změna z výchozí hodnoty v testu modality Symbol Digit (SDMT) - Pacienti mimo ADMS (MITT)
Časové okno: Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 39 týdnů, 52. týdne, 65. týdne a 78. týdne.

Symbol Digit Modality Test (SDMT) testuje psychomotorickou rychlost a pracovní paměť. Účastník má 90 sekund, aby psal čísla zápasů se symboly. Bodování součtů správných substitucí v 90 sekundové intervale (max = 110). Vyšší skóre = lepší výsledek.

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 39 týdnů, 52. týdne, 65. týdne a 78. týdne.
Změna z výchozí hodnoty v celkovém motorickém skóre (TMS) - Pacienti mimo ADMS (MITT)
Časové okno: Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 39 týdnů, 52. týdne, 65. týdne a 78. týdne.

Celkové motorické skóre (TMS) hodnotí motorické rysy (oculomotor, dysartrie, chorea, dystonie, chůze, posturální stabilita). Každý hodnocen 0 (normální) - 4 (abnormální). Vyšší skóre = horší výsledek. Nejhorší = 124.

Kromě hlavních analýz účinnosti byly analýzy citlivosti prováděny u podskupiny pacientů, kteří byli během studie mimo neuroleptiku a mimo inhibitory vezikulárního monoaminu-2 (VMAT2) (společně nazývané antidopaminergika nebo ADMS).
Časový kurz od základní linie do 26. týdne, 39 týdnů, 52. týdne, 65. týdne a 78. týdne.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prilenia

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Yael Cohen, Prilenia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit