Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Résultats de PRidopidine sur la fonction dans la maladie de Huntington, PROOF- HD

21 février 2025 mis à jour par: Prilenia

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à bras parallèles évaluant l'efficacité et l'innocuité de la pridopidine chez les patients présentant un stade précoce de la maladie de Huntington

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de la pridopidine 45 mg deux fois par jour (BID) chez les patients atteints de la maladie de Huntington manifeste à un stade précoce (MH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la pridopidine 45 mg deux fois par jour chez les patients atteints de MH à un stade précoce.

Les patients éligibles qui ont terminé l'étude principale (65 à 78 semaines) auront la possibilité de s'inscrire à une extension en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

499

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Allemagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Allemagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Allemagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Allemagne
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Allemagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Canada
      • Halifax, Canada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Espagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Espagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Espagne
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • France
      • Lille, France
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, France
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, France
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Italie
      • Bari, Italie
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Italie
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Italie
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Italie
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Italie
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Pays-Bas
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Pologne
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Pologne
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Royaume-Uni
      • Aberdeen, Royaume-Uni
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • États-Unis
    • California
      • Davis, California, États-Unis, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

21 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRES D'INCLUSION ÉTUDE PRINCIPALE

  1. Diagnostic de HD basé sur les caractéristiques cliniques et la présence de ≥36 répétitions CAG dans le gène huntingtin
  2. Niveau de confiance diagnostique (DCL) de 4
  3. MH de l'adulte avec apparition des signes et symptômes ≥ 18 ans
  4. MH de stade 1 ou 2, défini comme un score UHDRS-TFC ≥ 7, lors de la sélection

CRITÈRE D'EXCLUSION

  1. Utilisation de pridopidine dans les 12 mois précédant la visite de référence.
  2. La thérapie génique à tout moment
  3. Toute condition médicale grave ou laboratoire cliniquement significatif, ou anomalie des signes vitaux qui empêche la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude, par ex. maladie cardiaque importante dans les 12 semaines précédant le départ ou antécédents de certaines arythmies cardiaques
  4. Antécédents d'épilepsie ou de convulsions au cours des 5 dernières années
  5. Enceinte ou allaitante, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant
Médicament: Placebo
Capsule de gélatine dure placebo correspondant à la pridopidine
Expérimental: Pridopidine
45 mg de pridopidine deux fois par jour (BID)
Médicament: Pridopidine
Gélule de gélatine dure de Pridopidine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans le score de la capacité fonctionnelle de l'échelle de l'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS-TFC) (MITT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 65
Le critère d'évaluation de l'efficacité principale pour cette étude a été le changement de la ligne de base à la semaine 65 dans le TFC (défini comme la somme de toutes les notes TFC à 5 éléments [tâches ménagères, activités de la vie quotidienne, finances, niveau de soins et occupation]). Le TFC est l'échelle clinique standard et bien acceptée pour la mise en scène et le suivi de la progression de la HD en utilisant la capacité fonctionnelle. Les scores varient de 0 à 13, avec 13 comme les moins affectés et 0 comme incapacité complète.
De la ligne de base à la semaine 65
Passez de la ligne de base à la semaine 65 dans le score TFC UHDRS (ITT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 65.
Le critère d'évaluation de l'efficacité principale pour cette étude a été le changement de la ligne de base à la semaine 65 dans le TFC (défini comme la somme de toutes les évaluations TFC à 5 éléments [tâches ménagères, activités de la vie quotidienne, finances, niveau de soins et occupation]). Le TFC est l'échelle clinique standard et bien acceptée pour la mise en scène et le suivi de la progression de la HD en utilisant la capacité fonctionnelle. Les scores varient de 0 à 13, avec 13 comme les moins affectés et 0 comme incapacité complète.
De la ligne de base à la semaine 65.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 65 dans le score total des UHDRS (CUHDRS) (MITT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 65

L'échelle composite de l'évaluation de la maladie de Huntington (CUHDRS) utilise 4 composantes:

Le score moteur total (TMS) évalue les caractéristiques du moteur (oculomotrice, dysarthrie, chorée, dystonie, démarche, stabilité posturale). Score plus élevé = pire résultat. Meilleur score = 0. Pire score = 124.

Stroop Word Reading (SWR) mesure l'attention et la flexibilité mentale. Tapoter. Lit des noms de couleurs imprimées à l'encre noire. Les scores reflètent les réponses correctes en 45 secondes. Score plus élevé = meilleur résultat. Meilleur score = 100. Pire score = 0.

Symbole Digit Modalities Test (SDMT) Teste la vitesse psychomotrice et la mémoire de travail. Le participant a 90 secondes pour faire correspondre les numéros avec des symboles. Scores = Réponses correctes en 90 sec. Score plus élevé = meilleur résultat. Meilleur score = 120. Pire score = 0.

La capacité fonctionnelle totale (TFC) teste la capacité de maintenir la vie quotidienne, les finances, le niveau de soins, l'occupation. Score plus élevé = meilleur résultat. Meilleur score = 13. Pire score = 0.

Plage d'échelle CUHDRS intégrée totale: -7,6 à 24,8. Plus, mieux c'est.
De la ligne de base à la semaine 65

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans le score total du CUHDRS - Patients OFF ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78

L'échelle composite de l'évaluation de la maladie de Huntington (CUHDRS) évalue 4 composantes (voir résultat secondaire pour plus de détails):

Score total du moteur (TMS) pour les caractéristiques du moteur. Score plus élevé = pire résultat. Le pire = 124.

Stroop Word Reading (SWR) mesure l'attention et la flexibilité mentale. Score plus élevé = meilleur résultat.

Symbole Digit Modalities Test (SDMT) Teste la vitesse psychomotrice et la mémoire de travail. Score plus élevé = meilleur résultat.

La capacité fonctionnelle totale (TFC) teste la capacité de maintenir la vie quotidienne, les finances, le niveau de soins, l'occupation. Plus, mieux c'est.

Plage d'échelle totale CUHDRS: -7,6 à 24,8 (en supposant 150 comme score maximum de SWR). Plus, mieux c'est.

Cette analyse de sensibilité a été réalisée dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur de monoamine vésiculaire 2 (VMAT2) inhibiteurs (ensemble appelés antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78
Changement par rapport à la ligne de base dans la moyenne intervalle inter-apparition du doigt Q-moteur (IOI) Moyenne - Patients Off ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Le Motor quantitatif (Q) est une évaluation clinique de la motricité fine. Il est basé sur l'application de transducteurs de force pré-calibrés et contrôlés par température et de capteurs de position tridimensionnelle. L'index est positionné au-dessus d'un transducteur de force et doit taper le plus rapidement possible. Le début a été défini comme une augmentation de la force de 0,05 Newton au-dessus du niveau de base maximal. Le robinet s'est terminé lorsqu'il est tombé à 0,05 N avant que le niveau de base maximal ne soit atteint à nouveau. L'IOI fait référence au temps entre le début des robinets consécutifs (plus vite, mieux c'est).

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.
Changement par rapport à la base de la moyenne Q-moteur / supination inter-tap-intervals (ITI) - Patients Off ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Le Motor quantitatif (Q) est une évaluation clinique de la motricité fine qui sont cruciales pour les activités quotidiennes. Il est basé sur l'application de transducteurs de force pré-calibrés et contrôlés par température et de capteurs de position tridimensionnelle. La pronation / supination évalue la régularité des robinets manuels. La force et la durée des robinets à main ont été enregistrées de manière similaire à la tâche de taraudage accélérée. Une mesure de tirage à la main de pronation / supination est ITI (plus vite, mieux c'est).

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.
Changement dans la moyenne intervalle interval (IOI) - Patients ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Le Motor quantitatif (Q) est une évaluation clinique de la motricité fine qui sont cruciales pour les activités quotidiennes. Il est basé sur l'application de transducteurs de force pré-calibrés et contrôlés par température et de capteurs de position tridimensionnelle. La pronation / supination évalue la régularité des robinets manuels. La force et la durée des robinets à main ont été enregistrées de manière similaire à la tâche de taraudage accélérée. Une mesure de tirage à la main de pronation / supination est IOI (plus vite, mieux c'est).

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.
Changement par rapport à la référence dans le score TFC UHDRS - Patients OFF ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78

La capacité fonctionnelle totale (TFC) teste la capacité de maintenir les tâches ménagères, les activités de la vie quotidienne, les finances, le niveau de soins et l'occupation. Scores de 0 à 13. Score supérieur = meilleur résultat.

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78
Changement de la ligne de base dans Stroop Word Reading (SWR) - Patients Off ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78

Stroop Word Reading (SWR) mesure l'attention et la flexibilité mentale. Tapoter. Lit des noms de couleurs imprimées à l'encre noire. Les scores reflètent les réponses correctes en 45 secondes. Score plus élevé = meilleur résultat.

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78
Changement par rapport à la référence dans le test des modalités de chiffres de symboles (SDMT) - Patients OFF ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Symbole Digit Modalities Test (SDMT) Teste la vitesse psychomotrice et la mémoire de travail. Le participant a 90 secondes pour écrire des numéros de match avec des symboles. Les résumes de score sont des substitutions correctes dans un intervalle de 90 secondes (max = 110). Score plus élevé = meilleur résultat.

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.
Changement par rapport à la base du score moteur total (TMS) - Patients OFF ADMS (MITT)
Délai: Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Le score moteur total (TMS) évalue les caractéristiques du moteur (oculomotrice, dysarthrie, chorée, dystonie, démarche, stabilité posturale). Chacun évalué 0 (normal) - 4 (anormal). Score plus élevé = pire résultat. Le pire = 124.

En plus des principales analyses d'efficacité, des analyses de sensibilité ont été effectuées dans un sous-groupe de patients qui étaient hors neuroleptiques et hors du transporteur monoamine vésiculaire-2 (VMAT2) (ensemble appelées antidopaminergiques, ou ADM) à tout moment au cours de l'étude.
Cours de temps de la ligne de base à la semaine 26, semaine 39, semaine 52, semaine 65 et semaine 78.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prilenia

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Yael Cohen, Prilenia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

14 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2020

Première publication (Réel)

21 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner